患者自身的細(xì)胞可能是治療克羅恩病的關(guān)鍵
使用患者自身修飾細(xì)胞治療克羅恩病的新技術(shù)已被證明在使用人體細(xì)胞的實驗中是有效的,預(yù)計該治療的臨床試驗將在未來六個月內(nèi)開始。
NIHR Guy和St Thomas生物醫(yī)學(xué)研究中心(BRC)的研究人員通過研究從克羅恩病患者身上采集的白細(xì)胞,并將其與健康人的細(xì)胞進(jìn)行比較,開發(fā)出該技術(shù)。他們的發(fā)現(xiàn)使得BRC的細(xì)胞治療專家能夠開發(fā)一種治療方法,包括服用患者的細(xì)胞,并在特殊的培養(yǎng)基中培養(yǎng)它們,使它們更像健康人的細(xì)胞。
這項發(fā)表在胃腸病學(xué)雜志上的研究表明,這種技術(shù)在人體細(xì)胞中是有效的,這意味著它可以用于臨床試驗。擬議的Tribute試驗將測試該治療是否安全有效地治療克羅恩病。
克羅恩病是一種終身疾病,其中部分消化系統(tǒng)嚴(yán)重發(fā)炎,引起一系列癥狀,如腹瀉,胃痛,疲倦和體重減輕。其原因尚不清楚,但已知免疫系統(tǒng)發(fā)揮作用。據(jù)估計,經(jīng)常使人衰弱的情況影響到英國約620,000人。
曾任NIHR Guy's和St Thomas'BRC主任的Graham Lord教授領(lǐng)導(dǎo)了這項研究。他最近擔(dān)任曼徹斯特大學(xué)副校長兼生物學(xué),醫(yī)學(xué)與健康學(xué)院院長。他說:“這是細(xì)胞療法的下一個前沿,因為我們不僅僅是治療克羅恩病的癥狀,而是試圖重置免疫系統(tǒng)以解決這一問題。
“這是一種真正的本土治療,從我們開始觀察蓋伊和圣托馬斯患者捐贈的細(xì)胞和組織,開始治療,現(xiàn)在開始進(jìn)行試驗,都在信托基金會。它展示了如何中心患者將進(jìn)行研究,幫助創(chuàng)造一種可能幫助數(shù)千人的治療方法。“
Rachel Sawyer是一名50歲的通訊經(jīng)理,住在倫敦東南部的Anerley,2000年被診斷患有克羅恩病,并在蓋伊和圣托馬斯接受治療。雖然她的病情現(xiàn)在已經(jīng)得到控制,但她還支持其他擁有克羅恩病的人并且運行Twitter賬戶@Bottomline_IBD。
她說:“對我來說最糟糕的事情之一就是不可預(yù)測性,特別是在匆忙需要上廁所的時候。讓克羅恩完全改變你的日常生活,并且很難做正常的事情,我們大多數(shù)人都認(rèn)為這是理所當(dāng)然的。在社交場合或乘坐公共交通工具。即便在現(xiàn)在,對它的恐懼從來都不是我的想法。
“另一個困難的問題是與腸道疾病相關(guān)的恥辱感。即使與家人和朋友在一起也難以談?wù)摵烷_放。我發(fā)現(xiàn)生活有時非常孤立和挑戰(zhàn) - 這就是克羅恩經(jīng)歷的那么多人,無論如何他們是在幾年前還是在上個月被診斷出來的。對于被診斷為年輕人的人來說,它可以影響他們生命的成長期。
“任何可以幫助克羅恩的人都有信心出去并重新成為他們注定要成為的人將是一個改變游戲規(guī)則的人。”
研究人員發(fā)現(xiàn),來自克羅恩病患者的稱為調(diào)節(jié)性T細(xì)胞的特化白細(xì)胞比健康人的調(diào)節(jié)性T細(xì)胞產(chǎn)生的腸道特異性蛋白質(zhì)整合素α4β7更少。他們與NIHR Guy's和St Thomas'BRC的高級治療制造平臺的專家合作,根據(jù)這些發(fā)現(xiàn)開發(fā)了一種細(xì)胞治療技術(shù)。
這項技術(shù)涉及用一種名為RAR568的分子從克羅恩病患者身上培養(yǎng)細(xì)胞,這種分子能夠恢復(fù)健康水平的整合素α4β7。然后通過靜脈內(nèi)輸注將細(xì)胞給予患者。
一名胃腸病學(xué)顧問兼論文合著者Peter Irving博士說:“雖然近年來可用于克羅恩病的治療方法有所增加,但它們僅適用于某些患者。此外,這些治療方法可能會產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用。這項研究為使用患者自身細(xì)胞治療克羅恩病的試驗鋪平了道路,我們期待著為人們提供在不久的將來參與的機(jī)會。“
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