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      新研究在CRISPR基因治療的發(fā)展中引起了一些注意
      
			
      
				2018-12-23 19:33:32
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      CRISPR基因編輯技術(shù)的發(fā)現(xiàn)使許多人相信我們很快就能以超高精度調(diào)整我們的DNA。但是一項(xiàng)新的研究發(fā)現(xiàn)它可能會(huì)導(dǎo)致基因組更多的意外損害而不是思想，這使人們對(duì)人類的潛在用途產(chǎn)生了懷疑。
      

      新研究在CRISPR基因治療的發(fā)展中引起了一些注意
      

      由于研究人員在本十年開始時(shí)證明，該技術(shù)最初源自細(xì)菌的免疫系統(tǒng)，可用于對(duì)動(dòng)物和人類的DNA進(jìn)行精確編輯，科學(xué)家和技術(shù)公司一直夢(mèng)想著潛在的應(yīng)用。
      

      這種對(duì)基因組的精細(xì)控制可用于醫(yī)學(xué)治療許多疾病的遺傳成分;讓藻類為我們生產(chǎn)生物燃料;加大對(duì)作物和牲畜的基因改造力度，以提高產(chǎn)量;甚至可能調(diào)整我們自己的基因組以增強(qiáng)我們的能力。
      

      該技術(shù)使用酶在特定位置切割細(xì)胞DNA，然后依靠細(xì)胞將DNA重新粘在一起。這可以用于敲除特定基因或甚至在切割位點(diǎn)引入新的遺傳物質(zhì)。
      

      但在周一發(fā)表在Nature Biotechnology上的一篇論文中，來自英國(guó)Wellcome Sanger研究所的研究人員描述了CRISPR編輯兩種小鼠細(xì)胞和一種人類細(xì)胞的方式，往往會(huì)導(dǎo)致目標(biāo)部位周圍DNA的大量缺失或重排。
      

      這對(duì)于CRISPR的許多用途來說不一定是個(gè)問題，比如編輯微生物或植物的基因組，但在人類中，人們擔(dān)心這種對(duì)DNA的損害可能導(dǎo)致癌癥。
      

      根據(jù)該研究，迄今為止該問題未被注意的部分原因是研究人員一直在尋找錯(cuò)誤的突變類型。他們一直在測(cè)試目標(biāo)附近的小突變，因此較大的突變或遠(yuǎn)處的突變不會(huì)出現(xiàn)在標(biāo)準(zhǔn)測(cè)試中。
      

      該研究的發(fā)表使基因編輯公司的股票在上周一暴跌。大多數(shù)人都熱衷于淡化結(jié)果的重要性，表明他們的方法與研究作者使用的方法有顯著差異，他們使用不同的細(xì)胞類型，可能不會(huì)受到問題的影響，或者只是他們尋找類似的效果并沒有找到他們。
      

      但該研究增加了其他最近的消息，表明該技術(shù)可能還沒有為黃金時(shí)段做好準(zhǔn)備。上個(gè)月的一項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)，用CRISPR成功編輯的人胚胎干細(xì)胞更有可能在一個(gè)有助于預(yù)防癌癥的基因中發(fā)生突變。在今年年初，關(guān)于預(yù)印本biorXiv服務(wù)器的斯坦福論文 - 一個(gè)尚未經(jīng)過同行評(píng)審的研究資料庫(kù) - 表明該技術(shù)可能對(duì)許多人無效，因?yàn)槲覀円呀?jīng)建立了免疫力細(xì)菌CRISPR來源于。(雖然這個(gè)問題有一些值得注意的警告，但對(duì)于CRISPR治療的未來意味著什么尚不清楚。)
      

      不過，這不太可能減緩該領(lǐng)域的研究速度。自2015年以來，中國(guó)一直在對(duì)人類患者使用該技術(shù)，并計(jì)劃在今年進(jìn)行首次美國(guó)和歐洲臨床試驗(yàn)。這個(gè)問題也不太可能影響更新，更先進(jìn)的CRISPR技術(shù)，這些技術(shù)可以改變單個(gè)DNA字母，而不是改變整個(gè)代碼塊或打開或關(guān)閉單個(gè)基因。
      

      但另一個(gè)問題是這些發(fā)現(xiàn)是否會(huì)影響公眾對(duì)基于CRISPR療法的看法。癌癥的風(fēng)險(xiǎn)，無論多小，都可以輕易地讓患者遠(yuǎn)離這種方法，但這些療法改變游戲規(guī)則的可能性也可以使他們相信這是值得冒險(xiǎn)的。
      

      研究人員表示，對(duì)于那些計(jì)劃在人類中使用CRISPR的人來說，這項(xiàng)研究應(yīng)該是一個(gè)警鐘，對(duì)潛在的缺點(diǎn)更加警惕。
      

      “我們發(fā)現(xiàn)DNA的變化在此之前被嚴(yán)重低估了，”Wellcome Sanger研究所的Allan Bradley教授在一份新聞稿中表示。“重要的是，任何想要使用這種技術(shù)進(jìn)行基因治療的人都要謹(jǐn)慎行事，并且要仔細(xì)檢查是否存在可能的有害影響。”
      
			

			
        
      
			
      
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