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      基因編輯技術(shù)的原理是什么?基因編輯技術(shù)能否為人類帶來福祉?

      基因由人體細(xì)胞核內(nèi)的DNA(脫氧核糖核酸)組成,變幻莫測的基因排序決定了人類的遺傳變異特性。那么,基因編輯技術(shù)能否為人類帶來福祉呢?

      1982年,科幻影史上的里程碑之作《銀翼殺手》上映。2017年,其續(xù)篇《銀翼殺手2049》在時隔35年之后終于面世。

      該系列電影的主角在影片中被稱為“復(fù)制人”,是一種人造人。但是,人造人有很多種,克隆人、賽博格、基因改造人等,《銀翼殺手》系列片里的復(fù)制人究竟是哪一種呢?

      通過1982年的片頭字幕以及電影情節(jié),我們知道《銀翼殺手》系列片里的復(fù)制人和自然人一樣有血有肉有感情,但比后者更強(qiáng)壯、更敏捷??梢?,復(fù)制人并不是一般指稱的機(jī)器人。

      在自然人和這種純粹的機(jī)器人之間,有一種過渡的存在——賽博格,是一種有機(jī)生命與電子機(jī)械的混合體,可通俗地稱為機(jī)械化人、改造人、義體人等。

      《銀翼殺手》里的復(fù)制人沒有機(jī)械成分,不是賽博格。那他們是克隆人嗎?答案也是否定的。因?yàn)椤躲y翼殺手》中復(fù)制人的體能、智力顯然都超過了普通人,通過純粹的克隆技術(shù)是無法實(shí)現(xiàn)的。想要制造出超越人類的復(fù)制人,從目前的技術(shù)推斷,只有基因編輯技術(shù)能夠做到。通過基因編輯加上生化技術(shù),以人類基因?yàn)榛A(chǔ),通過改變一些堿基對,或者加入其他生物的基因,來提高復(fù)制人的能力。

      2015年4月,中山大學(xué)黃軍就教授團(tuán)隊(duì)利用CRISPR-Cas9技術(shù),對抑制狗骨骼肌生長的基因進(jìn)行了敲除,培育出兩只肌肉發(fā)達(dá)的“大力神”狗,成功構(gòu)建了世界首個基因敲除狗模型。

      2016年4月初,廣東醫(yī)科大學(xué)范勇研究團(tuán)隊(duì)在國際期刊上發(fā)表了關(guān)于hiv病毒免疫的人類胚胎基因編輯研究成果,這是世界第二例公開發(fā)表的人類胚胎基因編輯的研究成果。他們利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù),對26個人類早期胚胎進(jìn)行基因編輯,其中4個被成功編輯。這意味著,如果這4個基因編輯成功的胚胎正常發(fā)育成人,他們將對艾滋病具有免疫能力。

      CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)是基因編輯領(lǐng)域的明星技術(shù),是目前最簡單、便捷的基因編輯技術(shù)。據(jù)說,任何一個有基本分子生物學(xué)背景的學(xué)生,都能在短時間內(nèi)學(xué)會并操作該技術(shù)。它于2012年問世,在問世后的極短時間內(nèi)就在世界范圍迅速擴(kuò)散并受到追捧。該技術(shù)的開創(chuàng)者法國生物化學(xué)家埃馬紐埃爾·沙爾龐捷和美國生物學(xué)家詹妮弗·杜德納也憑此摘得不久前剛頒發(fā)的2020年諾貝爾化學(xué)獎。

      至于CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)的原理,簡單來說涉及兩個工具:向?qū)NA(核糖核酸)和一種酶(核酸酶)。向?qū)NA負(fù)責(zé)找到目標(biāo)基因,作用相當(dāng)于一個定位儀;核酸酶相當(dāng)于基因剪刀,能剪斷目標(biāo)基因連接,使我們能剪切掉不需要的基因,以及插入新的基因。

      目前,CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)已經(jīng)用于水稻、小麥、煙草等作物育種研究,斑馬魚、小鼠、果蠅等動物的基因編輯研究,以及人類阿爾茨海默癥、癌癥、β-地中海貧血癥等遺傳病的研究。

      理論上,只要我們弄清楚人類每個基因的序列和功能,以及相關(guān)疾病病理,科學(xué)家們就能利用基因編輯技術(shù)來治療對人類形成重大威脅的某些嚴(yán)重的遺傳病、免疫缺陷病,甚至延長人類壽命。但需要注意的是,操作簡便的CRISPR/Cas9技術(shù)需要嚴(yán)加監(jiān)管??茖W(xué)家在進(jìn)行基因編輯實(shí)驗(yàn)時更應(yīng)注重科學(xué)倫理底線思維,全面充分地評價其安全性,使其真正為人類健康和長遠(yuǎn)福祉做出貢獻(xiàn)。否則,很容易出現(xiàn)技術(shù)濫用,給人類發(fā)展帶來巨大的風(fēng)險。

      結(jié)尾:人類基因組研究是一項(xiàng)生命科學(xué)的基礎(chǔ)性研究。有科學(xué)家把基因組圖譜看成是指路圖,或化學(xué)中的元素周期表;也有科學(xué)家把基因組圖譜比作字典。但不論是從哪個角度去闡釋,破解人類自身基因密碼,以促進(jìn)人類健康、預(yù)防疾病、延長壽命,其應(yīng)用前景都是極其美好的。人類10萬個基因的信息以及相應(yīng)的染色體位置被破譯后,將成為醫(yī)學(xué)和生物制藥產(chǎn)業(yè)知識和技術(shù)創(chuàng)新的源泉。

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