一項新的藥物試驗表明，一些研究人員正在呼吁最有希望的與阿茲海默癥的斗爭，這表明，可能清除淀粉樣蛋白的大腦，這是疾病的特征。

這項研究很小，研究人員警告說，不久就能宣布戰(zhàn)勝致命疾病的勝利，而這種疾病使人們想起了他們在日常生活中記憶和功能的能力。但是，盡管過去發(fā)生了阿爾茲海默氏藥物的反復失敗，但對這次審判的熱情卻有很大的熱情，今天的結(jié)果是在自然上發(fā)表的。“這是我們在我25年做阿茲海默氏研究的最好的消息，”說，布朗大學的臨床神經(jīng)科學和精神病學教授斯蒂芬·薩爾洛威(stephenSalloway)和一篇論文的共同作者。

早期的阿爾茨海默病患者服用了藥庫利木單抗，劑量越高，一年后他們的大腦就越不堵塞淀粉樣蛋白。在一年后，通過研究最高劑量研究的21名受試者在大腦中沒有可檢測的淀粉樣蛋白沉積。“這種藥物的效果大小是空前的,”說，論文的共同作者RogerNitsch是Zurich-Basel神經(jīng)免疫的主席和創(chuàng)始人，最初開發(fā)了ADuCandolumab。

然而，該藥物還增加了腦溢血和潛在危險流體在大腦中的風險，從而迫使其有效性和患者之間的平衡行為能夠耐受足夠高的劑量。研究人員能夠通過MRI腦掃描來捕獲副作用的早期跡象，稱為淀粉樣蛋白相關(guān)的成像異常(Aria)，并且在試驗中沒有人遭受不可逆的傷害。

這項試驗規(guī)模太小，無法顯示大腦淀粉樣蛋白的減少是否改變了參與者的日常功能，盡管有一些跡象表明，這種藥物減緩了服用6個月以上最高劑量者的認知和功能下降。大多數(shù)審判結(jié)果以前都是在公開會議上公布的。作者在8月30日的一次新聞發(fā)布會上說，這份新的出版物提供了更多的深度，并標志著這些結(jié)果首次被同行評審和全面公布。

這一小規(guī)模的試驗顯示出了希望，但在兩項更大的研究中，阿杜卡諾單抗的真正測試正在進行中。這兩項研究是與生物制藥公司合作資助的，該公司已與神經(jīng)免疫公司合作，將阿杜卡諾單抗推向市場。去年開始的這些試驗將包括來自北美、歐洲和日本的2700名參與者，他們將服用該藥物18個月。如果試驗成功，這些公司將向美國食品藥品監(jiān)督管理局申請向病人出售阿杜卡努馬的許可。

Salloo和其他人說，他們并不指望他的貝利木單抗，即使它能很好地發(fā)揮作用，也是“所需的”對阿茲海默氏的解決方法。與其他復雜的疾病如癌癥和HIV一樣，可能需要雞尾酒或一系列藥物。BiogenGroup執(zhí)行副總裁兼首席醫(yī)務官AlfredSandrock說，藥物在疾病最早的階段也很有可能是最有用的，他領導了這項研究和新聞發(fā)布會。

貝利木單抗是一種抗體，是身體產(chǎn)生對抗疾病的一種天然物質(zhì)。該化合物來源于健康的老年人，他們在其免疫系統(tǒng)中攜帶某種保護性因素的前提下，沒有患上阿爾茨海默病。盡管研究顯示它靶向大腦中的淀粉樣蛋白但不在血流中，但仍不完全清楚。該假說表明，在血流中攻擊淀粉樣蛋白的抗體會被側(cè)向跟蹤，并不會使其進入大腦。研究人員在新聞發(fā)布會上表示，通過關(guān)注腦淀粉樣蛋白，他似乎能夠進入大腦，達到其目標。

在這兩個較大的研究中，參與者將以更低的劑量開始，以最大限度地減少他們的Aria風險，這更有可能在治療中發(fā)生，并且攜帶至少一種ApoE的人，即4個阿爾茨海默病的風險基因，更容易受到Aria的傷害，根據(jù)Sallo道，可能仍然在較低劑量。

參加研究前，參與者必須有證據(jù)顯示大腦中淀粉樣蛋白含量過高，如PET掃描所示。這應該有助于避免可能導致先前的藥物試驗的問題。研究人員認為，這些試驗在某種程度上失敗了，因為他們包括太多的人，他們的大腦中沒有過多的淀粉樣蛋白，因此必須有一種非阿爾茨海默型癡呆的形式。早期的試驗也被認為是失敗的，因為他們測試了疾病過得太嚴重并且損害不可撤銷的患者。相反，在僅有很早的疾病證據(jù)的患者中檢測了ADu卡尼單抗。

本周，阿爾茲海默癥領域的其他人對此表示了熱情，目前正在研究的是ADuCandelumab。“結(jié)果令人印象深刻，非常令人鼓舞，”說，哈佛大學的神經(jīng)科專家魯?shù)婪?middot;坦齊(RudolphTanzi)是阿爾茲海默氏研究的長期領導者。“事實是[作者]首次顯示了一定程度的證據(jù)，證明抗淀粉樣蛋白治療是治療或預防阿爾茨海默病的一種方法。”

如果藥物在更大的試驗中表現(xiàn)得很好，Tanzi說，他希望在40多歲和50歲的人中使用這種藥物，他們開始展示淀粉樣蛋白積累的第一個證據(jù)。他說，清除淀粉樣蛋白然后保持低水平與另一種類型的藥物，即TANZI正在開發(fā)的藥物可能會阻止他們患有早老性癡呆。

阿爾茨海默病協(xié)會全球科學倡議主任詹姆斯·亨德里克斯(JamesHendrix)也贊揚了這次審判，他說他對其設計和結(jié)果印象深刻。他說，這項研究還表明，人們對阿爾茨海默病研究的研究至關(guān)重要，以幫助更好地了解疾病以及如何治療。他說，由于阿爾茲海默癥周圍的恥辱，研究人員通常努力尋找足夠的志愿者來填充研究，他補充說，阿爾茲海默癥協(xié)會提供了關(guān)于其網(wǎng)站上正在進行的試驗的信息。