在美國(guó)開(kāi)發(fā)，生產(chǎn)和銷(xiāo)售藥品是一個(gè)涉及知識(shí)產(chǎn)權(quán)和嚴(yán)格的聯(lián)邦法規(guī)的復(fù)雜環(huán)境。但根據(jù)科羅拉多州立大學(xué)的科學(xué)家的說(shuō)法，美國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)的現(xiàn)狀可能很快就會(huì)被打破。這部分歸因于越來(lái)越多的自助式“生物黑客”社區(qū)正在擾亂藥物發(fā)現(xiàn)，開(kāi)發(fā)和分銷(xiāo)的常規(guī)業(yè)務(wù)。

9月13日“生物技術(shù)趨勢(shì)”中的一篇觀(guān)點(diǎn)構(gòu)成了這些新興問(wèn)題，并預(yù)測(cè)了制藥行業(yè)和美國(guó)監(jiān)管環(huán)境將如何應(yīng)對(duì)變化。該論文的作者是化學(xué)和生物工程系的合成生物學(xué)Abell主席Jean Peccoud;Jenna Gallegos，化學(xué)與生物工程系博士后研究員;和Bio-Link Australia，伍德羅威爾遜國(guó)際學(xué)者中心和波士頓大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院的合作者。Peccoud還是科羅拉多州立大學(xué)生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)院的教員。

隨著許多藥物的價(jià)格持續(xù)上漲，新的資金，研究和藥物開(kāi)發(fā)模式已經(jīng)成為作者稱(chēng)之為“新型創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)”的一部分。最值得注意的是，這個(gè)生態(tài)系統(tǒng)涉及更小，更個(gè)性化的藥物制造。

“關(guān)鍵藥物仍然過(guò)于昂貴，”Peccoud說(shuō)。“人們無(wú)法訪(fǎng)問(wèn)它們，那么如果它們能夠自己創(chuàng)造呢?我們?cè)撛趺醋瞿?”

作者使用加利福尼亞州的開(kāi)放胰島素項(xiàng)目作為案例研究，探討DIY生物運(yùn)動(dòng)如何塑造醫(yī)學(xué)的未來(lái)。該項(xiàng)目創(chuàng)建于2015年，旨在通過(guò)開(kāi)發(fā)和發(fā)布用于制造非專(zhuān)利胰島素的開(kāi)源協(xié)議來(lái)增加胰島素市場(chǎng)的競(jìng)爭(zhēng)。

為什么開(kāi)放胰島素項(xiàng)目首先存在?胰島素已有100年的歷史，但對(duì)于許多患者來(lái)說(shuō)仍然過(guò)于昂貴，一些沒(méi)有保險(xiǎn)的患者每月為這種挽救生命的藥物支付高達(dá)400美元的費(fèi)用。人們很生氣，在某些情況下，由于無(wú)法獲得負(fù)擔(dān)得起的胰島素，人們正在死亡。

如今，美國(guó)監(jiān)管體系傾向于現(xiàn)有的生物制藥制造商，如胰島素。生物制劑是由生物體制成的藥物，而不是化學(xué)合成的小分子藥物，如阿司匹林。在制造非專(zhuān)利小分子藥物時(shí)，競(jìng)爭(zhēng)公司只需證明他們制造了純阿司匹林。但是生物制藥更難以控制質(zhì)量;因此競(jìng)爭(zhēng)公司必須進(jìn)行昂貴的人體臨床試驗(yàn) - 如果他們甚至無(wú)法申請(qǐng)專(zhuān)利來(lái)收回他們的投資，那么價(jià)值不會(huì)超過(guò)2.5億美元。

雖然人胰島素的結(jié)構(gòu)不再受到專(zhuān)利保護(hù)，但少數(shù)生產(chǎn)胰島素的大公司繼續(xù)銷(xiāo)售“胰島素類(lèi)似物”，這些類(lèi)似物據(jù)稱(chēng)是普通胰島素的改良品種。作者指出，這些新版胰島素的醫(yī)療益處值得商榷。

這就是生物黑客進(jìn)入的地方。如果開(kāi)放胰島素項(xiàng)目成功制定了“家庭釀造”胰島素的協(xié)議，他們將需要避免違反受專(zhuān)利保護(hù)的制造胰島素的方法。但生物黑客為自己制造胰島素，個(gè)人使用不需要擔(dān)心專(zhuān)利侵權(quán) - 盡管安全考慮肯定在起作用。

作者說(shuō)：“監(jiān)管機(jī)構(gòu)要讓社區(qū)生物實(shí)驗(yàn)室的患者和創(chuàng)新者參與設(shè)計(jì)適應(yīng)性監(jiān)督，以培養(yǎng)責(zé)任感，這是謹(jǐn)慎的做法。”

作者說(shuō)，開(kāi)放胰島素項(xiàng)目生物黑客的真正挑戰(zhàn)是，他們是否希望讓競(jìng)爭(zhēng)性制藥公司出售非專(zhuān)利胰島素，這將是監(jiān)管。該項(xiàng)目的成功將受到監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)成本的嚴(yán)重限制，其中包括證明生物一致性，安全性和可能的??功效。

作者說(shuō)，如果這種新型胰島素生產(chǎn)模式取得成功，它們將取決于其他批準(zhǔn)程序。如果在沒(méi)有臨床試驗(yàn)的情況下可以確認(rèn)生物甲基胰島素的生物相似性，那么開(kāi)發(fā)成本將大大降低。這可以通過(guò)較小規(guī)模的分散制造來(lái)實(shí)現(xiàn)。而且這項(xiàng)技術(shù)已經(jīng)存在;在大學(xué)實(shí)驗(yàn)室已經(jīng)開(kāi)發(fā)出能夠產(chǎn)生較小劑量生物制劑的微生物反應(yīng)器。

“總之，現(xiàn)狀必須改變，”加列戈斯說(shuō)。“如果我們不承認(rèn)這些問(wèn)題，我們就無(wú)法解決這些問(wèn)題。”