基因療法是一個(gè)聽起來充滿未來感的詞匯。但可能很少有人意識(shí)到，距離首位人類患者接受基因療法治療已經(jīng)去了30年。在這30年里，基因療法領(lǐng)域曾一飛沖天，也曾一落千丈。直到最近的幾年里，它才逐漸褪去光環(huán)與污名，成為人類對(duì)抗疾病的重要武器。那么，你知道基因療法可以治療哪些疾病嗎?下面跟小編一起來了解下。

近日，一項(xiàng)刊登在國(guó)際雜志Brain上題為“Global CNS correction in a large brain model of human alpha-mannosidosis by intravascular gene therapy”的研究報(bào)告中，來自賓夕法尼亞大學(xué)等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們成功應(yīng)用基因療法平臺(tái)，糾正了人類遺傳性疾病大型動(dòng)物模型大腦的缺陷。

研究者John H. Wolfe表示，這是首個(gè)患有人類遺傳性疾病的動(dòng)物模型，其表現(xiàn)出智力障礙(人類綜合征的一部分)，如今我們就能糾正該模型整個(gè)大腦中的生化和病理性損傷。目前研究人員能夠?qū)Χ嗄暧绊懘竽X功能的人類遺傳性疾病模型進(jìn)行研究，在基因療法的幫助下，一種病毒運(yùn)輸載體就能提供突變基因的正常版本來糾正疾病。研究人員也取得了一定的研究成果，或有望治療嚙齒類動(dòng)物的神經(jīng)變性疾病。然而，對(duì)高等動(dòng)物較大尺寸的大腦應(yīng)用相同的療法或許僅會(huì)產(chǎn)生部分疾病糾正的效應(yīng)。

在過去10年左右的時(shí)間里，有很多意想不到的研究成果出現(xiàn)，尤其是特殊的載體能被注射到血液并進(jìn)入到大腦中，這樣其就能跨越血腦屏障，而一種限制分布的療法或許能有效治療最初影響機(jī)體脊髓的疾病。如今研究者們已經(jīng)證實(shí)，這些療法能夠逆轉(zhuǎn)小鼠整個(gè)大腦的病理學(xué)表現(xiàn)，但由于嚙齒類動(dòng)物的大腦皮層比諸如人類等哺乳動(dòng)物小得多，因此研究者很難判斷這些療法會(huì)產(chǎn)生什么樣的影響。

當(dāng)前研究中，研究人員利用一種大腦和人類非常接近的動(dòng)物模型進(jìn)行研究，即貓，他們希望能以此來評(píng)估基因矯正療法對(duì)一種溶酶體儲(chǔ)存疾病(α-甘露糖苷貯積癥 (α-mannosidosis))的療效--這種疾病常常發(fā)生在貓身上，即由α-甘露糖苷貯積癥基因的突變所引發(fā)。多年來，研究人員一直在不斷優(yōu)化改進(jìn)基因運(yùn)輸技術(shù)，于是他們?cè)谛∈笱芯恐羞x擇了一種特殊的載體，其能跨越血腦屏障并抵達(dá)大腦的各個(gè)部位。

隨后研究者就能將攜帶報(bào)告基因的載體運(yùn)輸?shù)秸Ｘ埖捏w內(nèi)，幾周后，研究者發(fā)現(xiàn)證據(jù)表明，糾正后的基因能分布到大腦的各個(gè)部位，包括大腦皮層、海馬體和中腦等。隨后研究者利用較低或較高劑量的載體在患α-甘露糖苷貯積癥的貓?bào)w內(nèi)進(jìn)行了評(píng)估，他們將療法注射到貓?bào)w內(nèi)的頸動(dòng)脈中，以便其在抵達(dá)機(jī)體其它部位之前能先直接到達(dá)大腦中。相比未經(jīng)治療的貓而言，接受治療的動(dòng)物出現(xiàn)特定神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的發(fā)病時(shí)間會(huì)明顯延遲，而且壽命也更長(zhǎng)一些，而那些通過頸動(dòng)脈接受較高劑量載體的動(dòng)物的壽命最長(zhǎng)。研究者Wolfe說道，這或許是一項(xiàng)重大的進(jìn)步，此前并沒有研究人員能治療動(dòng)物的整個(gè)大腦。我們希望本文研究結(jié)果未來能夠進(jìn)入人類臨床試驗(yàn)階段，當(dāng)然了，相關(guān)研究結(jié)果并不等于能夠徹底治愈人類的疾病。

研究者指出，雖然能夠使得疾病模型的癥狀得到明顯改善，但這只是能對(duì)嚴(yán)重疾病進(jìn)行改善，貓實(shí)際上并沒有被治愈，研究者也并不清楚其會(huì)對(duì)動(dòng)物的精神能力產(chǎn)生什么影響，由于病理學(xué)表現(xiàn)是在大腦中發(fā)現(xiàn)的，因此對(duì)疾病完全糾正似乎是非常必要的。然而，由于α-甘露糖苷貯積癥是一種并不能被治愈的兒童期疾病，因此任何能夠減輕疾病嚴(yán)重程度的方法都是非常受研究者歡迎的。本文研究中，研究人員提出的方法或許還能幫助治療其它影響整個(gè)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的疾病。

未來研究中，研究人員希望能夠改善當(dāng)前的方法，以更低劑量的載體來有效實(shí)現(xiàn)相同的治療結(jié)局，后期研究人員還將繼續(xù)深入研究理解療法發(fā)揮作用的分子機(jī)制，包括治療性載體如何抵達(dá)大腦中，以及使用其它策略是否能有效解決患者所出現(xiàn)的嚴(yán)重疾病。

據(jù)了解，基因(遺傳因子)是產(chǎn)生一條多肽鏈或功能RNA所需的全部核苷酸序列。基因支持著生命的基本構(gòu)造和性能。儲(chǔ)存著生命的種族、血型、孕育、生長(zhǎng)、凋亡等過程的全部信息。