降低突變蛋白的水平恢復(fù)了亨廷頓舞蹈病小鼠模型的認知功能
亨廷頓舞蹈病是一種遺傳性進行性疾病,會導(dǎo)致運動失控,情緒問題和思維能力喪失。該疾病是由稱為亨廷頓蛋白的突變蛋白引起的,其癥狀在成年后出現(xiàn),并隨著時間的推移而惡化。發(fā)表在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上的新研究表明,降低大腦中亨廷頓蛋白的水平可以恢復(fù)小鼠的認知和精神障礙。
尚無亨廷頓氏病的治療方法,但研究人員正在努力進行預(yù)防性治療。
他們希望人們有一天能像哮喘患者一樣獲得持續(xù)的治療。
“在亨廷頓舞蹈病患者中最明顯的癥狀是像舞蹈一樣不受控制的舞蹈,但是精神癥狀和認知能力下降尤其令人衰弱,”資深作者,分子醫(yī)學(xué)和治療中心的創(chuàng)始人邁克爾·海登教授說。不列顛哥倫比亞大學(xué)。
“大多數(shù)亨廷頓氏病研究都集中在運動表現(xiàn)上,所以我們想評估代表重大負擔(dān)的情緒,學(xué)習(xí)和記憶,”第一作者,中佛羅里達大學(xué)研究人員Amber Southwell博士補充道。
科學(xué)家以DNA片段(稱為反義寡核苷酸)的形式向小鼠提供了基因療法,從而減少了毒性亨廷頓蛋白的產(chǎn)生。
通過這種干預(yù),他們發(fā)現(xiàn)小鼠恢復(fù)了認知能力,并減少了焦慮和沮喪。
索斯韋爾博士說:“能夠恢復(fù)患病小鼠的認知功能并改善其焦慮感非常令人興奮。”
海登教授說:“這項研究不僅增強了運動障礙,而且還增強了精神病和認知功能,降低了亨廷頓蛋白的潛力,”海登教授說。
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