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      卡內(nèi)基·梅隆和耶魯贏得了美國國立衛(wèi)生研究院的資助
      
			
      
				2019-10-08 09:40:08
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      卡內(nèi)基梅隆大學和耶魯大學的研究團隊將在美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)的體細胞基因組編輯(SCGE)計劃的新資助下，推進其創(chuàng)新的，基于合成核酸的基因編輯技術。
      

      卡內(nèi)基·梅隆和耶魯贏得了美國國立衛(wèi)生研究院的資助
      

      與其他基因編輯方法相比，我們的PNA技術為以更安全，更少侵入性的方式治療(甚至可能治愈)多種遺傳疾病提供了廣闊的前景。NIH SCGE計劃的支持將使我們能夠進一步開發(fā)技術，并幫助我們邁向臨床應用。
      

      NIH于2018年創(chuàng)建了SCGE計劃，以改善基因組編輯技術并更廣泛地使用基因組編輯療法。該計劃今年獲得了24筆贈款。
      

      國家基因改造研究中心(NCATS)主任兼SCGE計劃工作組主席Christopher P. Austin說：“基因組編輯具有巨大的潛力，可以改變常見和罕見疾病的治療范圍。” “該領域仍處于起步階段，這些新資助的項目有望改善策略以應對許多挑戰(zhàn)，例如如何最好地有效地將正確的基因有效地傳遞到基因組的正確位置。這些項目將共同幫助推動基因組編輯技術向患者護理的轉(zhuǎn)化。”
      

      卡內(nèi)基·梅隆(Carnegie Mellon)的Ly與耶魯大學放射治療與遺傳學教授彼得·格拉澤(Peter Glazer)和耶魯大學生物醫(yī)學工程，化學與環(huán)境工程與生理學教授馬克·薩爾茨曼(Mark Saltzman)共同開發(fā)了一種新型的基因編輯系統(tǒng)，該系統(tǒng)可靜脈內(nèi)輸送配對的肽核酸(PNA)分子使用FDA批準的納米顆粒將DNA的供體鏈連接到有功能的基因上。
      

      PNA是卡耐基梅隆大學梅隆理工學院Ly博士率先開發(fā)的一種合成核酸技術，它含有蛋白質(zhì)樣骨架，可以用DNA和RNA中的相同核堿基進行編程。為了進行基因編輯，Ly對PNA進行了編程，以在目標突變的位點打開一個雙鏈DNA分子。DNA的供體鏈與有缺陷的DNA結合，從而觸發(fā)DNA的先天修復機制。在以前的研究中，卡內(nèi)基梅隆大學和耶魯大學的團隊使用這種基因編輯技術來治愈成年小鼠和子宮內(nèi)胎兒小鼠的β地中海貧血。
      

      由于基于PNA的基因編輯利用了DNA修復途徑，因此與使用CRISPR-Cas9等酶切割DNA的方法相比，修飾脫靶基因的可能性要小得多。實際上，在較早的研究中，研究人員無法找到由PNA治療引起的任何錯誤的異地修復的證據(jù)。
      

      新的贈款將使卡內(nèi)基·梅隆大學和耶魯大學的研究人員能夠繼續(xù)改進他們的基因治療技術，以使該技術更接近于臨床治療應用。具體來說，他們將擴大PNA的生產(chǎn)規(guī)模，改善PNA的DNA結合特性，開發(fā)新的納米顆粒制劑以增強體內(nèi)編輯效果，并開發(fā)新的策略來提高其技術效率。
      

      Ly的工作在DSF慈善基金會的支持下得以實現(xiàn)，DSF慈善基金會向卡內(nèi)基梅隆大學的核酸科學技術中心(CNAST)捐贈了700萬美元，使該中心能夠從事基礎研究，旨在為該實驗室開發(fā)合成化學解決方案。疾病的診斷和治療。
      
			

			
        
      
			
      
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