研究人員通過計(jì)算方法在大海撈針中找到針治療罕見疾病的方法
在美國(guó),十分之一的人正在與一種罕見的疾病作斗爭(zhēng),或者是一種影響不到20萬美國(guó)人的疾病。盡管全世界有超過7,000種罕見疾病共同影響著超過3.5億人,但制藥行業(yè)開發(fā)新療法治療少數(shù)每種罕見疾病患者并不利。路易斯安那州立大學(xué)計(jì)算系統(tǒng)生物學(xué)小組的研究人員已經(jīng)開發(fā)出一種復(fù)雜而系統(tǒng)的方法來識(shí)別可以重新定位以治療罕見疾病或病癥的現(xiàn)有藥物。他們對(duì)計(jì)算機(jī)輔助藥物重新定位過程進(jìn)行了微調(diào),可以節(jié)省時(shí)間和金錢,幫助這些患者接受有效治療。
“罕見疾病有時(shí)會(huì)影響這么小的人群,除非通過人道主義和政府的激勵(lì)措施,否則發(fā)現(xiàn)治療在經(jīng)濟(jì)上是不可行的。這些有時(shí)未經(jīng)治療的疾病被稱為'孤兒疾病'。我們開發(fā)了一種計(jì)算方法來計(jì)算稀有疾病蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)和功能之間的匹配以及現(xiàn)有的藥物相互作用,這些相互作用可以幫助治療患有這些孤兒疾病的患者,“該論文的主要作者之一和路易斯安那州立大學(xué)博士候選人Misagh Naderi說道。生物科學(xué)。
這項(xiàng)研究將于本周在自然出版集團(tuán)與系統(tǒng)生物學(xué)研究所合作出版的npj系統(tǒng)生物學(xué)和應(yīng)用雜志上發(fā)表。
“過去,大多數(shù)改變用途的藥物是偶然發(fā)現(xiàn)的。例如,藥物金剛烷胺首先用于治療呼吸道感染。然而,幾年后,患有帕金森病的患者在服用該藥物時(shí)癥狀明顯改善。這種觀察引發(fā)了額外的研究。現(xiàn)在,金剛乙胺被食品藥品管理局批準(zhǔn)為抗病毒藥物和抗帕金森病藥物。但是,我們不僅可以依靠機(jī)會(huì)找到孤兒疾病的治療方法,“ Michal Brylinski博士,LSU計(jì)算系統(tǒng)生物學(xué)組負(fù)責(zé)人。
為了使藥物再利用系統(tǒng)化,Naderi,合著者Rajiv Gandhi Govindaraj及其同事將同一組開發(fā)的軟件eMatchSite與虛擬篩選相結(jié)合,以匹配FDA批準(zhǔn)的與罕見疾病有關(guān)的藥物和蛋白質(zhì)。LSU超級(jí)計(jì)算機(jī)允許他們測(cè)試數(shù)百萬的可能性,這將花費(fèi)數(shù)十億美元在實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行測(cè)試。
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