小鼠基因編輯但仍在子宮內(nèi)
小號cientists已經(jīng)使用CRISPR技術(shù)來編輯出肺部疾病的致病基因,而小鼠子宮內(nèi),搶救肺的功能,不影響其他器官,他們報告了在周三(4月17日)科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)。在靶基因失活后,與未處理的動物不同,小鼠在出生后存活。
作者說,由于攜帶這種疾病的小鼠將在出生后不久死亡,基因編輯干預(yù)需要在分娩前發(fā)生。他們將CRISPR-Cas9注射到懷孕小鼠的羊水中,該小鼠胎兒攜帶SFTPC基因的突變版本,該基因編碼一種蛋白質(zhì),有助于防止肺在倒空時塌陷,該論文稱。
作者報告說,基因編輯在20%的小鼠肺部的靶細胞中是成功的。
“這篇論文令人興奮的是,他們只針對受影響的器官,甚至肺部的特定細胞進行了特異性靶向,”未參與該研究的維克森林大學(xué)的GraçaAlmeida-Porada告訴STAT。此外,該報告指出,有性生殖細胞中不存在遺傳變化,表明它不能傳遞給后代。
這項概念驗證研究表明,可以在子宮內(nèi)編輯基因。“我們所看到的未來是一種在其遺傳起源上治療這些異常的微創(chuàng)方式,”費城兒童醫(yī)院的共同作者William Peranteau告訴連線。
作者在報告中指出需要優(yōu)化注射技術(shù)和試劑輸送方法,以避免暴露懷孕的母親。此外,該團隊正在“努力提高成功編輯的百分比和生存率,并且對兩者都持樂觀態(tài)度,”STAT報道。據(jù)STAT稱,由于研究人員使用CRISPR來激活基因而非修復(fù)它,因此團隊無法對人類使用相同的程序,因為如果沒有功能正常的副本,人類將無法生存。Peranteau告訴Fierce Biotech,該團隊需要在進行人體試驗之前測試不同的CRISPR傳遞技術(shù)。
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