基因編輯技術(shù)為遺傳性疾病提供了希望
對于全球成千上萬患有線粒體疾病的女性來說,擁有一個(gè)健康的孩子是一場賭博。這組疾病影響線粒體,線粒體是人體細(xì)胞中產(chǎn)生能量的微小能量來源,只能由母親傳給孩子。
想要阻止自己的孩子遺傳線粒體疾病的女性通常依靠著床前的基因診斷來選擇最健康的胚胎,但這并不能保證生下一個(gè)健康的孩子。
現(xiàn)在,索爾克研究所(Salk Institute)的研究人員開發(fā)了一種簡單的技術(shù),可以消除卵子或早期胚胎的線粒體突變,這種技術(shù)有可能防止嬰兒遺傳線粒體疾病。2015年4月23日的《細(xì)胞》雜志描述了他們的方法。
“目前,還沒有針對線粒體疾病的治療方法,”索爾克基因表達(dá)實(shí)驗(yàn)室教授、羅杰·吉列明(Roger Guillemin)主席、資深作者胡安·卡洛斯·伊茲皮蘇亞·貝爾蒙特(Juan Carlos Izpisua Belmonte)說。“我們的技術(shù)可能為希望生下沒有這種疾病的線粒體疾病攜帶者帶來新的希望。”
活細(xì)胞可以有成百上千的線粒體,每一個(gè)線粒體都含有自己的DNA,這是細(xì)胞器功能所必需的37個(gè)基因的一小部分。這些關(guān)鍵基因的突變可導(dǎo)致多種疾病,并可導(dǎo)致出生時(shí)死亡、預(yù)期壽命只有幾年或數(shù)十年的破壞性癥狀。
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