近年來，科學(xué)和媒體一直在使用術(shù)語CRISPR。從圍繞恢復(fù)猛烈猛犸象的宣傳到??遠(yuǎn)程治療癌癥的承諾，這種基因組編輯工具的未經(jīng)證實(shí)的潛力已經(jīng)被廣泛應(yīng)用。因此，CRISPR引起許多人的興趣 - 科學(xué)家和公眾都不感興趣也就不足為奇了。因此，在這篇文章中，我們將通過回答一些最常見的問題來探索這一創(chuàng)新。

1.什么是CRISPR?

CRISPR，或更準(zhǔn)確地說，CRISPR-Cas9，是科學(xué)家開發(fā)的分子工具包，用于對(duì)DNA進(jìn)行精確編輯 - 我們的生活準(zhǔn)則。它實(shí)際上是從細(xì)菌中借來的，它以其原始形式用于保護(hù)微生物免受病毒的攻擊。

2.它是如何工作的?

該系統(tǒng)由兩部分組成。第一個(gè)是RNA鏈 - DNA的化學(xué)表親 - 它與科學(xué)家可能想要靶向的細(xì)胞內(nèi)的DNA區(qū)域相匹配。然后，它作為一個(gè)牧羊人，引導(dǎo)第二個(gè)組成部分 - 一對(duì)叫做Cas9的'分子剪刀'到行動(dòng)的位置，在那里它可以穿過DNA。

它能做什么?

一旦科學(xué)家切斷了它們的DNA靶區(qū)域，就會(huì)開辟出許多可能性：它們可以破壞特定基因的功能，將其切除，對(duì)DNA序列進(jìn)行精確的拼寫更改，或者插入一個(gè)全新的基因。這是一種非常精確的遺傳修飾方法。

炒作值得嗎?

CRISPR允許科學(xué)家以比以往更快，更便宜和更準(zhǔn)確的方式編輯DNA。因此，這是一項(xiàng)激動(dòng)人心的發(fā)展，為全球各地不同領(lǐng)域的科學(xué)家開辟了新的可能性。但是，在實(shí)驗(yàn)室之外看，它仍處于早期階段。關(guān)于技術(shù)如何適應(yīng)治療疾病的想法才剛剛開始考慮。因此，當(dāng)需要進(jìn)行大量研究并且需要衡量風(fēng)險(xiǎn)時(shí)，必須警惕媒體中提出的過早承諾。

5.隨著技術(shù)的發(fā)展，對(duì)安全的擔(dān)憂是什么?

雖然CRISPR因其精確度而受到歡迎，但是如果它錯(cuò)過了它的目標(biāo)，它可能會(huì)發(fā)生什么問題。DNA是復(fù)雜的，許多基因錯(cuò)綜復(fù)雜地聯(lián)系在一起，因此很可能修飾一個(gè)基因具有科學(xué)家的預(yù)期結(jié)果，但也無意中影響其他基因和分子的功能。DNA也使用僅有4個(gè)化學(xué)字母的字母表編寫，這意味著看起來非常相似的DNA片段可能都被CRISPR靶向，這也可能導(dǎo)致意想不到的影響。因此，科學(xué)家需要徹底仔細(xì)審查他們?cè)谠缙趯?shí)驗(yàn)室開發(fā)階段編輯的后果，以確保他們不會(huì)意外地破壞重要的東西，這些東西可能不會(huì)立即顯現(xiàn)出來。

6.它如何用于癌癥研究?

癌癥是由錯(cuò)誤的基因引起的，因此在實(shí)驗(yàn)室中使用CRISPR重建這些基因可以讓研究人員探索疾病的潛在生物學(xué)，并更多地了解它是如何發(fā)展的。這就是我們的科學(xué)家為一種稱為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的腦腫瘤所做的事情。

調(diào)整癌細(xì)胞中的基因也有助于識(shí)別對(duì)細(xì)胞存活至關(guān)重要的基因，因此可以通過新的治療方法進(jìn)行靶向治療。最重要的是，科學(xué)家們可以利用這項(xiàng)技術(shù)探索癌癥細(xì)胞對(duì)藥物產(chǎn)生抗藥性的方法，從而可能開辟阻止這種疾病發(fā)生的新方法。

它能幫助治愈癌癥嗎?

癌癥不是一種疾病 - 事實(shí)上，它是一組超過200種獨(dú)特疾病 - 所以任何單一治療都不可能成為一種萬能的靈丹妙藥。這包括CRISPR。雖然目前尚無證據(jù)表明CRISPR可用于治療癌癥，但隨著技術(shù)的發(fā)展，它可能會(huì)以某種方式用于治療。到目前為止最有希望的想法是將其用于細(xì)胞療法，在那里患者自身的免疫細(xì)胞將被取出并調(diào)整，使他們“上電”，以便他們?cè)诨仞伣o患者時(shí)可以更好地攻擊癌癥。但這個(gè)想法仍然需要在臨床試驗(yàn)中進(jìn)行測(cè)試。

8.它還有什么不可行的呢?

隨著基因編輯的出現(xiàn)，人們開始認(rèn)識(shí)到這種技術(shù)可能用于糾正人類中有缺陷的致病基因，從而治愈他們的疾病。這還有很長(zhǎng)的路要走，這將是一個(gè)非常復(fù)雜的研究領(lǐng)域，但這并非不可能。首先需要進(jìn)行更多的研究，并且所需的編輯可能涉及糾正遺傳的缺陷基因，需要解決大量的倫理問題，特別是在編輯人類胚胎時(shí)。這些公開辯論，討論和專家建議已在進(jìn)行中。

那么，我們現(xiàn)在在哪里?

在癌癥的背景下，CRISPR開始從實(shí)驗(yàn)室工作臺(tái)轉(zhuǎn)移到床邊。去年，中國(guó)的科學(xué)家們開始在肺癌患者中試驗(yàn)CRISPR編輯的免疫細(xì)胞，在那里他們?yōu)槊庖呦到y(tǒng)剔除了一種產(chǎn)生停止信號(hào)的基因，稱為PD-1。他們計(jì)劃測(cè)試這種編輯是否會(huì)增強(qiáng)細(xì)胞的殺癌能力，但我們暫時(shí)不知道結(jié)果。

美國(guó)的一個(gè)團(tuán)隊(duì)也緊隨其后，今年開展了類似的試驗(yàn)，但針對(duì)幾種不同的癌癥。

這些可能標(biāo)志著新一輪癌癥治療的開始。這些臨床試驗(yàn)有望提供一些早期答案。

CRISPR是否最終符合其承諾尚不清楚。但這對(duì)科學(xué)來說是一個(gè)激動(dòng)人心的時(shí)刻。

其中毫無疑問。