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      基因治療可以幫助患有肌肉萎縮癥的狗 人類接下來呢
      
			
      
				2018-12-25 08:41:54
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      研究人員利用基因編輯來逆轉(zhuǎn)Duchenne肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的癥狀 - 肌肉萎縮和縮短生命的疾病，影響5,000名男嬰中的一名。一個研究小組周二在自然通訊雜志上報道說，在接受一次注射后兩年，狗的癥狀仍在檢查中。成功治療大型哺乳動物是尋找人類DMD患者治療道路上的關(guān)鍵一步。
      

      基因治療可以幫助患有肌肉萎縮癥的狗 人類接下來呢
      

      該團隊表示，結(jié)果“為人體臨床試驗鋪平了道路”。Duchenne肌營養(yǎng)不良癥是由干擾肌營養(yǎng)不良蛋白(一種健康肌肉所需蛋白質(zhì))產(chǎn)生的基因突變引起的。國際團隊開發(fā)了一種新型的基因轉(zhuǎn)移療法，以恢復受影響犬的肌營養(yǎng)不良蛋白表達。
      

      他們給狗注射了“微抗肌營養(yǎng)不良蛋白” - 肌營養(yǎng)不良蛋白基因的壓縮版本，它是人體中最大的基因之一，具有230萬個堿基對的編碼“字母”。鑒于它的大小，不可能將distrophin基因整合到一個清空病毒中，該病毒用于向患者提供經(jīng)過修飾的基因。
      

      研究人員在一份聲明中表示，給予治療的狗顯示“肌肉功能顯著恢復，注射后兩年以上的臨床癥狀穩(wěn)定”。
      

      肯特大學的遺傳學家Darren Griffin評論說這“確實是一項非常令人興奮的研究”。“該疾病長期以來一直是基因治療的目標，只是希望能夠為這項研究獲得足夠的資金以達到其自然結(jié)論并進入全面的臨床試驗，”他通過科學媒體中心說。
      

      受Duchenne肌營養(yǎng)不良癥影響的男孩在出生后的第一年就會出現(xiàn)肌肉無力，并且在15歲之前通常會成為坐輪椅的人。
      

      肌肉萎縮，呼吸和心臟問題隨之而來，患者很少能活到40多歲。
      
			

			
        
      
			
      
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