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      基因組編輯方法不需要的基因突變
      
			
      
				2018-12-14 11:00:10
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      基因療法是治療由遺傳異常引起的疾病的新興策略。一種形式的基因治療涉及使用諸如CRISPR-Cas9的基因組編輯技術(shù)直接修復(fù)缺陷基因。盡管具有治療潛力，但基因組編輯還可能引入不必要且可能有害的遺傳錯誤，這限制了其臨床可行性 在Genome Research發(fā)表的一項(xiàng)研究中，以大阪大學(xué)為中心的研究人員報告了使用CRISPR-Cas9的修飾版本，該版本可以編輯基因，錯誤顯著減少。
      

      基因組編輯方法“削減”不需要的基因突變
      

      CRISPR-Cas9通過切割DNA的Cas9蛋白和短指導(dǎo)RNA(sgRNA)的聯(lián)合作用起作用，該指導(dǎo)告訴Cas9在哪里進(jìn)行切割。這兩種分子一起允許基因組中的幾乎任何基因都被靶向進(jìn)行編輯。然而，更大的挑戰(zhàn)是找到一種方法，一旦它被定位，就對基因進(jìn)行特定的改變。“Cas9切割兩條鏈上的DNA，基本上將目標(biāo)基因分成兩部分，”首席研究員Shinakiro Nakada解釋說。“細(xì)胞試圖通過將兩個部分連接在一起來修復(fù)損傷，但最終結(jié)果是不精確的，并且經(jīng)常會留下意想不到的突變。”
      

      細(xì)胞具有精確的修復(fù)形式，使用供體DNA作為模板來糾正損傷。該模板充當(dāng)分子藍(lán)圖，允許細(xì)胞以更高的準(zhǔn)確度修復(fù)DNA。重要的是，通過給細(xì)胞提供不同的藍(lán)圖 - 換句話說，通過將外源供體DNA引入細(xì)胞 - 可以對缺陷基因進(jìn)行高度準(zhǔn)確的編輯。“問題是Cas9裂解很少通過精確的途徑修復(fù)，”Nakada補(bǔ)充道。“我們改為使用經(jīng)過改良的Cas9，只在一條鏈中”切割“DNA，而不是切割兩條鏈。我們發(fā)現(xiàn)，當(dāng)我們同時切割目標(biāo)基因和供體DNA時，我們基本上可以指示精確修復(fù)以對目標(biāo)進(jìn)行精確修改基因。”
      

      研究人員發(fā)現(xiàn)，與傳統(tǒng)方法相比，他們稱目標(biāo)基因和供體(SNGD)中的單一切口的切口技術(shù)極大地抑制了非預(yù)期的基因突變率。在一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)中，標(biāo)準(zhǔn)技術(shù)在90%的時間內(nèi)產(chǎn)生了潛在的有害錯誤，而SNGD在不到5%的時間內(nèi)完成了這一過程。重要的是，這種精確度不會損害該方法的整體性能，該方法能夠有效地實(shí)現(xiàn)所需的遺傳編輯。Nakada指出：“我們的研究證明了靶標(biāo) - 供體切口可以在沒有DNA切割的情況下實(shí)現(xiàn)準(zhǔn)確的基因組編輯，這對其在醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用具有重要意義。” “有許多疾病，像這樣精確的Cas9系統(tǒng)會使基因療法更具成本效益和更安全。我們很高興看到這種技術(shù)將如何納入當(dāng)前的基因編輯技術(shù)范式。”進(jìn)一步探索： 什么是CRISPR基因編輯，它是如何工作的?
      
			

			
        
      
			
      
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