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      最大的研究CRISPR-Cas9突變基因編輯創(chuàng)建預(yù)測工具

      CRISPR行動到目前為止最大的研究開發(fā)了一種方法來預(yù)測準確的突變CRISPR-Cas9基因編輯可以引入一個細胞。威康基金會桑格研究所的研究人員編輯40000種不同的DNA片段,十億產(chǎn)生的DNA序列分析揭示基因的影響編輯和開發(fā)一個機器學習結(jié)果的預(yù)測工具。這將幫助研究人員正在使用CRISPR-Cas9研究疾病機制和藥物靶點。

      最大的研究CRISPR-Cas9突變基因編輯創(chuàng)建預(yù)測工具

      今天在《自然生物技術(shù)》,《新資源將使科學家能夠預(yù)測目標的最佳序列CRISPR-Cas9基因編輯更可靠,因此更便宜、更高效。

      CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù),可以讓研究人員削減在基因組DNA在任何位置,創(chuàng)建和關(guān)閉特定基因突變。這一至關(guān)重要的技術(shù)是全世界科學家用來研究基因?qū)Ω鞣N條件很重要,從癌癥到罕見疾病。現(xiàn)在也是試驗治療糾正有害的基因突變在人們的基因.

      具體指導(dǎo)RNA結(jié)合準確的DNA序列的目標,指導(dǎo)Cas9“剪刀”減少DNA在正確的地點。然而,很難準確預(yù)測最終的突變,經(jīng)常發(fā)生進一步變化當細胞修復(fù),重新加入兩個切割DNA的兩端。

      研究這一問題,研究人員創(chuàng)造了超過40000對不同目標和指導(dǎo)RNA,DNA和CRISPR-Cas9基因進行編輯。深度測序的每一對在不同的細胞,他們能夠詳細分析DNA是如何切割和重新加入。他們發(fā)現(xiàn)DNA的修復(fù)取決于準確的序列和引導(dǎo),發(fā)現(xiàn)在相同的序列是可再生的。

      研究人員然后使用大量的序列數(shù)據(jù)創(chuàng)建一個機器學習的計算工具,創(chuàng)建了一般規(guī)則來確定修復(fù)的結(jié)果。這個節(jié)目FORECasT-enabled他們預(yù)測修復(fù)序列,使用有針對性的單獨的DNA序列。

      盧卡Crepaldi博士聯(lián)合Wellcome基金會桑格研究所的這項研究的第一作者,說:“我們已經(jīng)進行了最大、最全面的CRISPR-Cas9行動到目前為止,研究和分析了超過十億個DNA序列允許我們研究過程。我們表明,特定的目標序列修復(fù)的細胞以相同的方式,證明細胞的作用機制是可再生的。”

      費利西蒂·艾倫博士,從威康桑格研究所共同第一作者,說:“可復(fù)制的DNA修復(fù)的發(fā)現(xiàn)CRISPR-Cas9編輯后,結(jié)合我們生成的大量的序列數(shù)據(jù),意味著我們可以創(chuàng)建一個使用機器學習方法預(yù)測工具。我們的資源可以預(yù)測準確的突變造成CRISPR-Cas9基因編輯,從目標DNA的序列。它會節(jié)省時間和資源為未來CRISPR-Cas9應(yīng)用程序,并公開使用研究人員使用基因編輯研究健康和疾病。”

      利奧波德博士的部分,這篇論文的主要作者來自威康桑格研究所說:“CRISPR-Cas9突變引入DNA是一個極為重要的系統(tǒng)研究,和潛在的治療目的。我們的研究使科學家更好地理解其工作原理,和我們的轉(zhuǎn)換方法使人們預(yù)測每個CRISPR-Cas9編輯在一個細胞的影響。這允許更好的設(shè)計編輯實驗,可能導(dǎo)致未來的治療應(yīng)用程序。”

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