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      CRISPR工具是如何解鎖新的方法來對付疾病
      
			
      
				2018-11-25 13:37:09
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      最近的跳躍基因編輯技術帶來了思想,僅僅十年前看起來像科幻小說的現實。已經著名CRISPR系統(tǒng)允許科學家編輯錯誤基因通過削減和替換的DNA片段,但新產品和改進CRISPR技術擴大CRISPR手術刀的瑞士軍刀。的新工具為研究人員更靈活的控制基因的功能沒有永久改變生物體的遺傳密碼。
      

      CRISPR工具是如何解鎖新的方法來對付疾病
      

      這些通用的工具有助于理清復雜的遺傳學基礎疾病,如癌癥和自身免疫性疾病。他們可以確定藥物開發(fā)或新目標點的基因療法,可能有一天目標失明或肥胖相關的遺傳缺陷。
      

      這些新技術的基礎上,稱為CRISPR-dCas9,是2013年由舊金山加州大學的研究人員發(fā)明的喬納森·斯曼博士;斯坦利·齊博士(現在在斯坦福大學);溫德爾Lim,博士。
      

      他們把CRISPR系統(tǒng)聞名的能力目標和剪斷的DNA片段,和突變gene-cutting蛋白Cas9創(chuàng)建dCas9。變異稱為CRISPRa(激活)和CRISPRi(干擾)仍然目標基因,但可以交換不同的分子工具盤向上或向下基因表達。
      

      Lim,部門的主席細胞和分子藥理學,把dCas9比作一個通用適配器,可以識別任何基因通過DNA堿基配對,然后調節(jié)基因與蛋白質附件。
      

      “CRISPR-dCas9是一個非常強大的方式招募任何你想要的任何部分基因組,”亞歷山大·馬森說,醫(yī)學博士,博士,助理教授微生物學和免疫學,許多研究人員采用新工具的工作。
      

      促進健康的基因來治療肥胖
      

      Nadav Ahituv實驗室的博士,生物工程學系的教授和加州大學舊金山分校藥學院科學治療,研究人員發(fā)現在老鼠身上,可以糾正基因缺陷導致嚴重肥胖。
      

      健康老鼠和人類基因的兩個副本(分別繼承了父親和母親)。一個缺陷在一份完全廢除基因功能,稱為haploinsufficiency,會導致疾病。例如,與一個特定基因的復制缺陷小鼠的體重往往會吃得過多而變得肥胖。Ahituv意識到在這種情況下,有一個潛在的治療的機會。“訣竅是你仍然有一個現有的復制這很好,”他說。
      

      之一,他的團隊轉向CRISPRa CRISPR工具發(fā)達UCSF,目標和促進健康的基因副本,補償其破碎的雙胞胎。他們打包CRISPRa系統(tǒng)內的病毒將成神經細胞和病毒注入老鼠。
      

      治療組很快停止暴飲暴食,體重。當研究人員檢查目標基因的表達水平,他們發(fā)現正常水平。九個月后,老鼠呆在正常體重,Ahituv說因為神經元不分裂,這種變化會持續(xù)動物的生命周期。
      
			

			
        
      
			
      
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