如今，由基因編輯療法開(kāi)發(fā)商組成的再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟(ARM)的一個(gè)工作組，在人類(lèi)臨床研究中反對(duì)種系基因編輯的新興科學(xué)共識(shí)，而并未達(dá)成具有法律，道德和其他含義的條款–該聲明旨在闡明在治療應(yīng)用中使用該技術(shù)的生物倫理框架。

ARM的基因編輯工作組認(rèn)可了對(duì)體細(xì)胞基因編輯的治療應(yīng)用的研究，該研究沒(méi)有將遺傳修飾傳遞給后代，也反對(duì)同時(shí)對(duì)種系的基因編輯(精子，卵子和受精胚胎)進(jìn)行反對(duì)。用于人類(lèi)植入目的，以及植入攜帶基因修飾細(xì)胞的人類(lèi)胚胎。工作隊(duì)將體細(xì)胞定義為包括多能干細(xì)胞。

“基因編輯技術(shù)還沒(méi)有成熟到可以對(duì)人類(lèi)生殖細(xì)胞進(jìn)行人工試驗(yàn)的程度。這類(lèi)基因編輯所涉及的許多重要的安全，倫理，法律和社會(huì)問(wèn)題仍未解決。” “除非充分解決了關(guān)于種系基因編輯的道德和潛在安全性問(wèn)題，否則我們不會(huì)在人類(lèi)臨床試驗(yàn)或人體植入中支持或縱容種系基因編輯。”

工作組補(bǔ)充說(shuō)，解決這些問(wèn)題應(yīng)由FDA和歐洲藥品管理局通過(guò)不斷發(fā)展的國(guó)家和地區(qū)監(jiān)管框架來(lái)完成，專(zhuān)家組稱(chēng)贊該框架“對(duì)支持這些技術(shù)的適當(dāng)開(kāi)發(fā)很重要，應(yīng)作為主要的監(jiān)管和強(qiáng)制執(zhí)行”機(jī)制。”

專(zhuān)家組將該建議與“通過(guò)任意和輔助監(jiān)督機(jī)構(gòu)或程序解決法律和道德問(wèn)題的警告”相結(jié)合，根據(jù)工作隊(duì)的說(shuō)法，“這可能會(huì)拖延研發(fā)工作的風(fēng)險(xiǎn)，反過(guò)來(lái)又會(huì)對(duì)受苦難者產(chǎn)生不利影響患者人群。”

特別工作組在聲明中也表示支持由美國(guó)國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)技術(shù)研究院的NIST基因組編輯聯(lián)合會(huì)，美國(guó)藥典，國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)化組織(ISO)以及其他“公認(rèn)的” 管理基因編輯研究的標(biāo)準(zhǔn)的開(kāi)發(fā)。標(biāo)準(zhǔn)制定組織。工作組補(bǔ)充說(shuō)，標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)解決關(guān)鍵概念，包括脫靶效應(yīng)及其對(duì)腫瘤抑制因子和致癌基因的影響，以及對(duì)基因表達(dá)的測(cè)量和監(jiān)測(cè)。

特遣隊(duì)的全文可在此處閱讀。

“安全和道德的方式”

“作為利用基因編輯技術(shù)的治療性開(kāi)發(fā)人員，我們必須確保我們的工作首先要安全且符合道德”，Sangamo Therapeutics首席執(zhí)行官兼ARM基因編輯工作組聯(lián)合主席Sandy Macrae，在原則聲明隨附的新聞稿中說(shuō)。“利用我們目前的知識(shí)基礎(chǔ)，這意味著僅關(guān)注不會(huì)改變種系的方法，除非并且直到關(guān)于種系基因編輯的道德和潛在安全性問(wèn)題得到充分解決為止。”

該聯(lián)盟聲明由Sangamo和其他12個(gè)基于基因編輯的療法開(kāi)發(fā)商簽署，包括：Audentes Therapeutics，bluebird bio，BlueRock Therapeutics(拜耳本月早些時(shí)候同意以 6億美元的價(jià)格收購(gòu))，Caribou Biosciences，Casebia Therapeutics，和CRISPR治療。

在12個(gè)中還包括Editas Medicine，Homology Medicines，Intellia Therapeutics，LogicBio Therapeutics，Precision Biosciences和Tmunity Therapeutics。

工作隊(duì)在日內(nèi)瓦發(fā)表了聲明，世界衛(wèi)生組織(WHO)人類(lèi)基因組編輯治理和監(jiān)督專(zhuān)家咨詢委員會(huì)將在明天開(kāi)會(huì)，評(píng)估通過(guò)基因組編輯來(lái)阻止和防止人類(lèi)懷孕的有效措施胚胎。該委員會(huì)建議不要將人類(lèi)種系基因組編輯的臨床應(yīng)用“目前不負(fù)責(zé)任”-世衛(wèi)組織上個(gè)月接受了這一建議。

“基因編輯是一項(xiàng)快速發(fā)展的技術(shù)，代表了醫(yī)學(xué)領(lǐng)域最令人激動(dòng)的發(fā)展之一。這些技術(shù)將成為下一代先進(jìn)治療方法不可或缺的一部分，我們歡迎它們有潛力為患者提供重要的，可能挽救生命的治療方法。” ARM首席執(zhí)行官Janet Lambert說(shuō)道。“與所有突破性的生物技術(shù)一樣，我們需要在研發(fā)實(shí)踐中保持謹(jǐn)慎和良好的領(lǐng)導(dǎo)，并確保涉及細(xì)胞遺傳修飾的工作在這些原則概述的生物倫理框架內(nèi)進(jìn)行。”

呼吁暫停

ARM基因編輯工作組在4月24日致衛(wèi)生與公共服務(wù)部秘書(shū)Alex Azar的信中回應(yīng)了60多個(gè)基因組編輯和基因治療專(zhuān)家的觀點(diǎn)，他們呼吁在種系編輯中“具有約束力的全球禁令”。(HHS)。他們認(rèn)為，這種暫停應(yīng)該成立，“直到嚴(yán)肅的科學(xué)，社會(huì)和道德問(wèn)題得到充分解決為止。”

3月，在3 月13日發(fā)表的評(píng)論中，來(lái)自七個(gè)國(guó)家的18名主要研究人員和倫理學(xué)家組成的小組呼吁暫時(shí)暫停使用人類(lèi)種系編輯的所有臨床用途，直到建立在一定條件下進(jìn)行研究的國(guó)際治理框架為止。在自然界。

有報(bào)道稱(chēng)，中國(guó)研究員何建奎博士在種系編輯后監(jiān)督了雙胞胎女孩的出生，此后，國(guó)際社會(huì)對(duì)此表示了憤慨和譴責(zé)。

他在第二屆人類(lèi)基因組編輯峰會(huì)上為自己的研究辯護(hù)，其組織委員會(huì)發(fā)表閉幕詞，批評(píng)他的研究。在中國(guó)官方對(duì)他的行為進(jìn)行正式調(diào)查后，國(guó)立新華通訊社宣布，他于一月份被其位于中國(guó)深圳的南方科技大學(xué)(SUSTech)解雇。