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      Takeda與基因編輯平臺(tái)開發(fā)商Emendo簽署許可選項(xiàng)協(xié)議

      基因編輯發(fā)現(xiàn)平臺(tái)開發(fā)商今天表示,武田制藥已進(jìn)一步推進(jìn)基因編輯,與其通過其風(fēng)險(xiǎn)投資部門投資Emendo Biotherapeutics簽署許可選擇協(xié)議。協(xié)議和投資的價(jià)值沒有披露。

      Takeda與基因編輯平臺(tái)開發(fā)商Emendo簽署許可選項(xiàng)協(xié)議

      通過許可選項(xiàng)協(xié)議,Emendo授予Takeda使用其專有核酸酶程序OMNI編輯兩個(gè)基因的選項(xiàng),作為制藥公司治療未指明遺傳疾病的研發(fā)工作的一部分。

      Emendo總部位于紐約市,在以色列Ness-Ziona設(shè)有研發(fā)中心,專注于工程位點(diǎn)特異性核酸酶,提供準(zhǔn)確,序列特異且有效的校正機(jī)制,即同源定向修復(fù)(HDR)介導(dǎo),并有效有絲分裂后細(xì)胞。Emendo使用專有的蛋白質(zhì)工程和選擇平臺(tái),旨在生成超特異性和高活性的CRISPR OMNI核酸酶。

      “我們正在努力建立一個(gè)完善的平臺(tái),使我們能夠解決大量的遺傳性疾病,其中許多遺傳疾病至今尚無(wú)法解決,”Emendo在其網(wǎng)站上表示。

      在與武田達(dá)成的協(xié)議中,Emendo同意應(yīng)用其新型基因編輯工程平臺(tái)來(lái)優(yōu)化OMNI核酸酶,目的是實(shí)現(xiàn)對(duì)武田所選基因的最高特異性和活性,這在Emendo的公告中沒有公開。

      Emendo首席執(zhí)行官David Baram博士在一份聲明中說:“該協(xié)議進(jìn)一步將Emendo定位為領(lǐng)先的下一代高精度基因編輯公司,并推廣其等位基因特異性編輯程序,可以治愈嚴(yán)重的遺傳性疾病。”

      此外,武田同意通過其風(fēng)險(xiǎn)投資公司Takeda Ventures發(fā)行Emendo可轉(zhuǎn)換債券,投資資金旨在進(jìn)一步推進(jìn)Emendo的新型核酸酶基因編輯發(fā)現(xiàn)平臺(tái)和專有產(chǎn)品開發(fā)計(jì)劃。

      為臨床試驗(yàn)提供資金

      該筆記將轉(zhuǎn)換為Emendo計(jì)劃的未來(lái)B輪融資,該公司表示該計(jì)劃旨在將其高精度基因編輯生物療法推進(jìn)到初步臨床試驗(yàn)中。

      Emendo說,它正在通過優(yōu)化移動(dòng)幾個(gè)臨床前程序,以準(zhǔn)備在一些“有希望的”臨床適應(yīng)癥中向臨床轉(zhuǎn)移。

      這些交易擴(kuò)大了對(duì)Emendo的未指定武田投資,該投資可追溯到2015年Emendo的成立,當(dāng)時(shí)Takeda Ventures與OrbiMed一起投資該公司,OrbiMed是一家醫(yī)療保健投資公司,在全球公共和私人公司投資中管理著約140億美元。

      “拓展我們對(duì)Emendo的投資并授權(quán)其核酸酶發(fā)現(xiàn)平臺(tái)和基因編輯技術(shù)是武田通過互利合作伙伴關(guān)系投資科學(xué)變革進(jìn)步的另一個(gè)例子,”Takeda Ventures高級(jí)合伙人Rob Woodman博士表示。

      武田在與其他公司的合作伙伴關(guān)系清單中披露了與Emendo的合作關(guān)系,這些公司的數(shù)據(jù)補(bǔ)充包括在其向投資者提供的季度業(yè)績(jī)中。

      在過去一年中,這些清單還包括另外兩個(gè)包含基因或基因組編輯的伙伴關(guān)系。武田通過其臨床賦權(quán)循環(huán)創(chuàng)新(CiCLE)項(xiàng)目與日本醫(yī)學(xué)研究和開發(fā)機(jī)構(gòu)(AMED)合作開發(fā)了一種肥大型心肌病藥物,該藥物使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來(lái)源的心肌細(xì)胞引發(fā)致病突變由基因編輯技術(shù)誘導(dǎo)。

      Takeda還透露保留了衍生公司GenAhead Bio(一家日本藤澤市)的財(cái)務(wù)權(quán)益,該公司向Takeda提供“有效的基因組編輯,服務(wù)和/或細(xì)胞/基因治療合作費(fèi)用”,以及核酸遞送特定細(xì)胞類型。

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