中文字幕在线天|亚洲一区二区三区手机版|少妇中文字幕乱码亚洲影视|最好看的久久综合伊人



      

      
  

      

      
	
	

      

      



      

	
      

      
	
      
  	       
      
       中國基因網(wǎng)您的位置：首頁 >行業(yè)動態(tài) >        
      
  
      
		
      
			
      科普兒童院外心臟驟停后的治療性低溫及基因治療對萊伯先天性阿瑪特病
      
			
      
				2020-02-03 18:54:11
				?
			  來源：
			
      
		
      
				
		
      
			
      建議對昏迷的成年人在院外心臟驟停后進(jìn)行治療性低溫治療，但有關(guān)對兒童進(jìn)行這種干預(yù)的數(shù)據(jù)有限。
      

      科普兒童院外心臟驟停后的治療性低溫及基因治療對萊伯先天性阿瑪特病
      

      方法
      

      我們在38所兒童醫(yī)院進(jìn)行了針對性的兩次溫度干預(yù)試驗，涉及醫(yī)院外心臟驟停后失去知覺的兒童。在恢復(fù)循環(huán)后的6個小時內(nèi)，年齡大于2天且小于18歲的昏迷患者被隨機(jī)分配到治療性體溫過低(目標(biāo)溫度33.0°C)或治療性體溫過低(目標(biāo)溫度36.8°C)。主要療效結(jié)果是使用Vineland Adaptive Behavior Scale，第二版(VABS-II)，在心臟驟停后12個月生存，得分為70或更高(等級從20到160，得分越高表明功能越好)。對心臟驟停前VABS-II評分至少為70的患者進(jìn)行評估。
      

      結(jié)果
      

      總共295例患者接受了隨機(jī)分組。在260例可評估數(shù)據(jù)且在心臟驟停前VABS-II評分至少為70的患者中，低溫治療組和正常體溫治療組的主要結(jié)局無顯著差異(20%比12%) ;相對可能性為1.54; 95%置信區(qū)間[CI]為0.86至2.76; P = 0.14)。在所有可以評估數(shù)據(jù)的患者中，從基線到12個月的VABS-II評分變化無顯著差異(P = 0.13)，并且一年生存率相似(低溫治療組為38%vs. 29)在常溫組中的百分比;相對可能性為1.29; 95%CI為0.93至1.79; P = 0.13)。這些組的感染和嚴(yán)重心律失常的發(fā)生率相似，血液制品的使用率和28天死亡率也相似。
      

      結(jié)論
      

      在院外心臟驟停中幸存下來的昏迷兒童中，治療性低溫與治療性正常體溫相比，并未對生存帶來顯著的益處，在1年時仍具有良好的功能預(yù)后。
      

      科普兒童院外心臟驟停后的治療性低溫及基因治療對萊伯先天性阿瑪特病
      

      RPE65中的突變會導(dǎo)致Leber先天性黑蒙癥，這是一種進(jìn)行性視網(wǎng)膜變性疾病，嚴(yán)重?fù)p害了兒童的視力?；虔煼梢允挂挂暷芰Φ玫竭m度的改善，但是其對人體功效的知識是有限的。
      

      方法
      

      我們進(jìn)行了一項1至2期的開放標(biāo)簽試驗，涉及12名參與者，以評估使用攜帶RPE65互補DNA 的重組腺相關(guān)病毒2/2(rAAV2 / 2)載體進(jìn)行基因治療的安全性和有效性，并測量超過歷時3年。四個參與者被給予較低劑量的載體，而八個參與者被給予較高劑量。在對狗的平行研究中，我們調(diào)查了載體劑量，視覺功能和視網(wǎng)膜電圖(ERG)結(jié)果之間的關(guān)系。
      

      結(jié)果
      

      六名受試者在長達(dá)3年的時間里，視網(wǎng)膜敏感性均有不同程度的改善，在治療后6至12個月達(dá)到峰值，然后下降。通過ERG未檢測到相關(guān)的視網(wǎng)膜功能改善。三名參與者患有眼內(nèi)炎癥，而兩名參與者具有臨床上明顯的視力下降。參與者中央視網(wǎng)膜厚度的減少有所不同。在狗中，使用較低劑量的相同載體進(jìn)行RPE65基因治療可改善視力引導(dǎo)行為，但僅較高劑量可導(dǎo)致視網(wǎng)膜功能改善，而使用ERG可以檢測到。
      

      結(jié)論
      

      使用rAAV2 / 2 RPE65載體進(jìn)行基因治療可適度和暫時改善視網(wǎng)膜敏感性。與在狗模型中獲得的結(jié)果進(jìn)行比較表明，驅(qū)動視覺周期所需的RPE65數(shù)量存在種屬差異，并且受影響的人對RPE65的需求未達(dá)到持久，穩(wěn)固效果所需的程度
      
			

			
        
      
			
      
            鄭重聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息之目的，如有侵權(quán)行為，請第一時間聯(lián)系我們修改或刪除，多謝。
			
      
			
			
      
        
      推薦內(nèi)容