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      CRISPR基因編輯可能導(dǎo)致數(shù)百個(gè)意外突變
      
			
      
				2019-06-19 14:56:15
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      隨著CRISPR-Cas9開始進(jìn)入臨床試驗(yàn)，Nature Methods發(fā)表的一項(xiàng)新研究發(fā)現(xiàn)，基因編輯技術(shù)可以在基因組中引入數(shù)百個(gè)非預(yù)期的突變。
      

      CRISPR基因編輯可能導(dǎo)致數(shù)百個(gè)意外突變
      

      “我們認(rèn)為科學(xué)界認(rèn)為由CRISPR引起的所有脫靶突變的潛在危害至關(guān)重要，包括單核苷酸突變和基因組非編碼區(qū)域的突變，”共同作者，醫(yī)學(xué)博士，醫(yī)學(xué)博士Stephen Tsang說。 Laszlo T. Bito眼科學(xué)副教授，哥倫比亞大學(xué)醫(yī)學(xué)中心和哥倫比亞基因組醫(yī)學(xué)研究所和人類營養(yǎng)研究所病理學(xué)和細(xì)胞生物學(xué)副教授。
      

      CRISPR-Cas9編輯技術(shù)憑借其速度和前所未有的精確度，對于試圖了解基因在疾病中的作用的科學(xué)家來說是一個(gè)福音。該技術(shù)還為更強(qiáng)大的基因療法提供了希望，這些基因療法可以刪除或修復(fù)有缺陷的基因，而不僅僅是添加新的基因。
      

      第一個(gè)部署CRISPR的臨床試驗(yàn)?zāi)壳罢谥袊M(jìn)行，美國試驗(yàn)將于明年開始。但即使CRISPR可以精確地靶向特定的DNA片段，它有時(shí)會(huì)擊中基因組的其他部分。搜索這些脫靶突變的大多數(shù)研究使用計(jì)算機(jī)算法來識(shí)別最可能受影響的區(qū)域，然后檢查這些區(qū)域的缺失和插入。
      

      “當(dāng)在培養(yǎng)皿中的細(xì)胞或組織中進(jìn)行CRISPR時(shí)，這些預(yù)測算法似乎做得很好，但尚未采用全基因組測序來尋找活體動(dòng)物的所有脫靶效應(yīng)，”共同作者Alexander Bassuk說。愛荷華大學(xué)兒科學(xué)教授，博士。
      

      在這項(xiàng)新研究中，研究人員對團(tuán)隊(duì)先前研究中經(jīng)過CRISPR基因編輯的小鼠的整個(gè)基因組進(jìn)行了測序，并尋找所有突變，包括僅改變單個(gè)核苷酸的突變。
      

      研究人員確定CRISPR已經(jīng)成功糾正了導(dǎo)致失明的基因，但是斯坦福大學(xué)眼科副教授Vinit Mahajan博士實(shí)驗(yàn)室的博士生Kellie Schaefer和該研究的共同作者發(fā)現(xiàn)，兩個(gè)獨(dú)立基因治療受者的基因組已經(jīng)持續(xù)了超過1,500個(gè)單核苷酸突變和超過100個(gè)更大的缺失和插入。這些DNA突變中沒有一個(gè)是由研究人員廣泛用于尋找脫靶效應(yīng)的計(jì)算機(jī)算法預(yù)測的。
      

      “沒有使用全基因組測序來發(fā)現(xiàn)脫靶效應(yīng)的研究人員可能會(huì)遺漏潛在的重要突變，”曾博士說。“即使是單核苷酸變化也會(huì)產(chǎn)生巨大影響。”
      

      Bassuk博士說研究人員沒有注意到他們的動(dòng)物有任何明顯的錯(cuò)誤。“我們對CRISPR仍感到樂觀，”馬哈詹博士說。“我們是醫(yī)生，我們知道每種新療法都有一些潛在的副作用 - 但我們需要知道它們是什么。”
      

      研究人員目前正致力于改進(jìn)CRISPR系統(tǒng)的組件 - 其基因切割酶和將酶引導(dǎo)至正確基因的RNA - 以提高編輯效率。
      

      “我們希望我們的研究結(jié)果能夠鼓勵(lì)其他人使用全基因組測序作為確定其CRISPR技術(shù)的所有脫靶效應(yīng)的方法，并研究不同版本以進(jìn)行最安全，最準(zhǔn)確的編輯，”Tsang博士說。
      

      該論文標(biāo)題為“體內(nèi)CRISPR-Cas9編輯后出現(xiàn)意外突變”。其他作者是Kellie A. Schafer(斯坦福大學(xué))，Wen-Hsuan Wu(哥倫比亞大學(xué)醫(yī)學(xué)中心)和Diana G. Colgan(愛荷華州)。
      
			

			
        
      
			
      
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