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      Salk科學(xué)家采用強(qiáng)大的基因編輯系統(tǒng)來(lái)糾正實(shí)驗(yàn)室中的癡呆癥
      
			
      
				2019-04-25 10:17:34
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      革命性的CRISPR / Cas9基因編輯系統(tǒng)使得快速精確地改變生命必需分子DNA成為可能。但DNA本身并不起作用，它依賴于信使分子RNA來(lái)執(zhí)行其指令。
      

      Salk科學(xué)家采用強(qiáng)大的基因編輯系統(tǒng)來(lái)糾正實(shí)驗(yàn)室中的癡呆癥
      

      索爾克研究所的科學(xué)家最近報(bào)告稱，他們發(fā)明了一種新技術(shù)，該技術(shù)可用于RNA，將CRISPR / Cas9的精確度與隨意打開(kāi)和關(guān)閉效果的能力結(jié)合起來(lái)。而且因?yàn)樗粫?huì)破壞DNA，所以它更安全。
      

      最終可以使用稱為CasRx的技術(shù)治療一種癡呆癥。但在對(duì)患者進(jìn)行試驗(yàn)之前，還需要做更多的工作。
      

      在腦細(xì)胞培養(yǎng)中，科學(xué)家糾正了一種蛋白質(zhì)失衡，這種失衡導(dǎo)致了顳葉癡呆伴帕金森病。他們正準(zhǔn)備在活體動(dòng)物身上測(cè)試CasRx，Salk研究員和研究負(fù)責(zé)人Patrick Hsu說(shuō)。
      

      如果這項(xiàng)工作進(jìn)展順利，可以在患者身上嘗試這種方法。此外，研究表明，CasRx可能成為治療遺傳性疾病的通用平臺(tái)技術(shù)。
      

      該研究發(fā)表在Cell雜志上。
      

      科學(xué)家們將定制設(shè)計(jì)的酶包裝成常用于將基因傳遞給DNA的病毒。但是，這種酶改變了稱為RNA的信使分子的功能，而不是改變像CRISPR / Cas9這樣的DNA，后者執(zhí)行DNA指令。(Cas9指的是使用的酶.CasRx使用來(lái)自Cas13家族的酶)。
      

      CRISPR / Cas9就像DNA上的分子剪刀一樣。因?yàn)樗焖俣_，所以該技術(shù)被比作文字處理器對(duì)寫作的影響。導(dǎo)致遺傳性疾病的突變可以簡(jiǎn)單地在細(xì)胞，器官和最終的人中被刪除或糾正。
      

      但是CRISPR / Cas9并不完全準(zhǔn)確，任何錯(cuò)誤都可能對(duì)基因組造成永久性損害。這種風(fēng)險(xiǎn)使科學(xué)家們對(duì)開(kāi)發(fā)它進(jìn)行治療持謹(jǐn)慎態(tài)度。
      

      通過(guò)靶向RNA，Salk研究所的科學(xué)家解決了這個(gè)問(wèn)題。
      

      Hsu說(shuō)，因?yàn)樾碌腃RISPR方法使DNA保持完整，其效果不是永久性的。RNA不斷產(chǎn)生。因此撤回治療可使RNA功能恢復(fù)到先前的狀態(tài)。
      

      科學(xué)家說(shuō)，準(zhǔn)確性是另一個(gè)優(yōu)勢(shì)。
      

      已經(jīng)存在許多其他改變RNA功能用于治療用途的方法。其中最受歡迎的是RNA干擾或RNAi。該研究發(fā)現(xiàn)新的CRISPR方法比RNAi更有效。
      

      斯克里普斯研究所的著名科學(xué)家弗洛伊德·羅曼斯伯格說(shuō)，任何精確度的提高對(duì)RNA治療至關(guān)重要。
      

      “如果你在98%的細(xì)胞中獲得了你想要的東西，并且在2%的細(xì)胞中你正在做其他事情，那就不好了，”沒(méi)有參與這項(xiàng)研究的羅伯斯伯格說(shuō)。“這可能導(dǎo)致癌癥，可以做各種各樣的事情。”
      

      羅伯斯伯格說(shuō)，也許更重要的是科學(xué)家用來(lái)發(fā)現(xiàn)這個(gè)新的CRISPR家族的新方法。他們的方法可以解開(kāi)大量新的基因工程工具。
      

      CRISPR系統(tǒng)起源于自然界，是一種細(xì)菌免疫系統(tǒng)。它們包含兩個(gè)主要成分，即與已知病原體匹配的遺傳序列，稱為CRISPR，以及切割含有該序列的遺傳物質(zhì)的酶。最常用的酶稱為Cas9，因此稱為CRISPR / Cas9。
      

      羅伯斯伯格說(shuō)，由于細(xì)菌種類繁多，因此有大量的CRISPR系統(tǒng)等待被發(fā)現(xiàn)。
      
			

			
        
      
			
      
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