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新開(kāi)發(fā)的基因療法有助于減緩衰老過(guò)程

2019-02-22 09:59:40 ? 來(lái)源：

衰老是導(dǎo)致許多虛弱狀況的主要風(fēng)險(xiǎn)因素，包括心臟病，癌癥和阿爾茨海默病等。這使得對(duì)抗衰老療法的需求變得更加迫切?，F(xiàn)在，Salk研究所的研究人員已經(jīng)開(kāi)發(fā)出一種新的基因療法來(lái)幫助減緩衰老過(guò)程。

該研究結(jié)果于2019年2月18日發(fā)表在“ 自然醫(yī)學(xué) ” 雜志上，重點(diǎn)介紹了一種新的CRISPR / Cas9基因組編輯療法，該療法可以抑制Hutchinson-Gilford早衰綜合癥患者的老化加速老化，這種罕見(jiàn)的遺傳疾病也折磨著人類(lèi)。這種治療方法提供了對(duì)加速衰老所涉及的分子途徑的重要見(jiàn)解，以及如何通過(guò)基因療法減少有毒蛋白質(zhì)。

“衰老是一個(gè)復(fù)雜的過(guò)程，細(xì)胞開(kāi)始失去其功能，因此我們必須找到有效的方法來(lái)研究衰老的分子驅(qū)動(dòng)因素，”Salk基因表達(dá)實(shí)驗(yàn)室教授，資深作者Juan Carlos Izpisua Belmonte說(shuō)。這篇論文。“早衰是一種理想的衰老模式，因?yàn)樗试S我們?cè)O(shè)計(jì)干預(yù)措施，對(duì)其進(jìn)行改進(jìn)并再次快速測(cè)試。”

由于早期發(fā)作和快速進(jìn)展，早衰是由LMNA基因突變引起的一組退行性疾病中最嚴(yán)重的形式之一。老鼠和患有早衰的人都表現(xiàn)出許多衰老的跡象，包括DNA損傷，心臟功能障礙和壽命顯著縮短。LMNA基因通常在細(xì)胞內(nèi)產(chǎn)生兩種相似的蛋白質(zhì)：核纖層蛋白A和核纖層蛋白C.早期將核纖層蛋白A的產(chǎn)生轉(zhuǎn)移到progerin。Progerin是一種縮短的有毒形式的lamin A，隨著年齡的增長(zhǎng)而累積，并且在早衰患者中會(huì)加劇。

“我們的目標(biāo)是減少LMNA基因突變導(dǎo)致細(xì)胞內(nèi)progerin積累的毒性，”共同第一作者，Izpisua Belmonte實(shí)驗(yàn)室的研究員Hsin-Kai Liao說(shuō)。“我們推斷，早期可以通過(guò)CRISPR / Cas9靶向破壞核纖層蛋白A和progerin來(lái)治療早衰。”

研究人員利用CRISPR / Cas9系統(tǒng)將基因治療傳遞到表達(dá)Cas9的早衰小鼠模型的細(xì)胞中。注射腺相關(guān)病毒(AAV)，其含有兩種合成指導(dǎo)RNA和報(bào)告基因。指導(dǎo)RNA將Cas9蛋白質(zhì)引入DNA上的特定位置，在那里它可以進(jìn)行切割以使核纖層蛋白A和progerin無(wú)功能，而不會(huì)破壞核纖層蛋白C.報(bào)告者幫助研究人員追蹤被AAV感染的組織。

在治療結(jié)束兩個(gè)月后，小鼠更強(qiáng)壯，更活躍，心血管健康得到改善。他們表現(xiàn)出主要?jiǎng)用}血管退化減少和心動(dòng)過(guò)緩發(fā)作延遲(心率異常緩慢) - 這兩個(gè)問(wèn)題在早衰和老年時(shí)常見(jiàn)。總體而言，治療的早衰小鼠具有與正常小鼠相似的活動(dòng)水平，并且它們的壽命增加了大約25%。

“一旦我們提高了病毒感染各種組織的效率，我們相信我們能夠進(jìn)一步延長(zhǎng)壽命，”Izpisua Belmonte實(shí)驗(yàn)室的博士后研究員Pradeep Reddy說(shuō)。。

總之，結(jié)果表明使用CRISPR / Cas9系統(tǒng)靶向核纖層蛋白A和progerin可以顯著改善早衰小鼠的生理健康和壽命。這些結(jié)果為科學(xué)家最終如何能夠針對(duì)人類(lèi)衰老的分子驅(qū)動(dòng)因素提供了重要的新理解。

未來(lái)的努力將集中在使治療更有效，并將其改進(jìn)為人類(lèi)使用。目前，沒(méi)有治愈早衰的方法，因此可以控制癥狀，并在出現(xiàn)并發(fā)癥時(shí)予以治療。

“這是基因編輯療法首次應(yīng)用于治療早衰綜合征，”Roger Guillemin主席持有者Izpisua Belmonte說(shuō)。“它需要一些改進(jìn)，但與其他可用選擇相比，其負(fù)面影響要小得多。這對(duì)于治療早衰來(lái)說(shuō)是一個(gè)令人興奮的進(jìn)步。”

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