CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals今天報(bào)道了參與兩項(xiàng)I / II期臨床試驗(yàn)的前兩名患者的初步安全性和有效性初步數(shù)據(jù)，該數(shù)據(jù)評(píng)估了他們的CRISPR / Cas9基因編輯療法對(duì)兩種血液疾病的治療-這是第一項(xiàng)臨床試驗(yàn)由美國(guó)公司贊助的基因編輯候選人。

CRISPR療法首席執(zhí)行官Samarth Kulkarni博士說(shuō)：“我們對(duì)這些初步數(shù)據(jù)感到非常鼓舞，這是首次報(bào)道了用我們的CRISPR / Cas9編輯的自體造血干細(xì)胞候選人CTX001治療的β地中海貧血和鐮狀細(xì)胞病患者的數(shù)據(jù)。”在一份聲明中。“這些數(shù)據(jù)支持了我們的信念，即我們的療法有可能在一次干預(yù)后為患者帶來(lái)有意義的收益。隨著我們繼續(xù)開(kāi)發(fā)CRISPR / Cas9療法作為治療嚴(yán)重疾病的新型轉(zhuǎn)化藥物，我們將繼續(xù)招募這些研究。”

Vertex董事長(zhǎng)，總裁兼首席執(zhí)行官Jeffrey Leiden博士補(bǔ)充說(shuō)：“我們今天宣布的數(shù)據(jù)非常了不起，并證明CTX001有潛力成為基于CRISPR / Cas9的治愈性基因編輯療法。”

投資者似乎同意萊頓和庫(kù)爾卡尼的觀點(diǎn)，搶購(gòu)足夠多的CRISPR Therapeutics股票以將其股價(jià)在早盤(pán)交易中上漲21%，至70.89美元，截至上午10:02時(shí)，Vertex的股價(jià)幾乎沒(méi)有波動(dòng)，上漲0.46%(每股97美分) $ 210.97。

九個(gè)月的β地中海貧血數(shù)據(jù)

該公司發(fā)布了針對(duì)一名輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者的九個(gè)月數(shù)據(jù)，該患者于2019年第一季度接受CTX001。該患者在CTX001輸注后33天也實(shí)現(xiàn)了中性粒細(xì)胞植入，在37天后實(shí)現(xiàn)了血小板植入。

CRISPR Therapeutics和Vertex報(bào)道，在CTX001輸注后的9個(gè)月時(shí)，患者是非輸血獨(dú)立的，總血紅蛋白水平為11.9 g / dL，10.1 g / dL胎兒血紅蛋白和99.8%F細(xì)胞(表達(dá)胎兒血紅蛋白的紅細(xì)胞)。

該試驗(yàn)的主要研究者稱，該TDT患者經(jīng)歷了兩次嚴(yán)重的不良事件-中性粒細(xì)胞減少癥引起的肺炎和歸因于白消安的靜脈閉塞性肝病-但均已解決且均與CTX001無(wú)關(guān)。

TDT試驗(yàn)名為CLIMB-Thal-111(NCT03655678)，旨在評(píng)估單劑量CTX001在18至35歲TDT患者中的安全性和有效性。該研究將招募多達(dá)45名患者，并在輸注后隨訪患者約兩年。將要求每位患者參加長(zhǎng)期隨訪研究。美國(guó)，加拿大和歐洲的六個(gè)臨床試驗(yàn)站點(diǎn)正在進(jìn)行招募。

四個(gè)月鐮狀細(xì)胞病數(shù)據(jù)

CRISPR Therapeutics和Vertex還發(fā)布了針對(duì)鐮狀細(xì)胞疾病(SCD)患者的四個(gè)月安全性和有效性隨訪數(shù)據(jù)，該患者于2019年中期接受CTX001。CCD001輸注后30天，患有SCD的患者實(shí)現(xiàn)了中性粒細(xì)胞和血小板的植入。輸注CTX001后四個(gè)月，患者無(wú)VOC，總血紅蛋白水平為11.3 g / dL，46.6%的胎兒血紅蛋白和94.7%的F細(xì)胞(表達(dá)胎兒血紅蛋白的紅細(xì)胞)。

在參加該試驗(yàn)并注入CTX001之前，該患者每年經(jīng)歷7次血管閉塞性危機(jī)-在同意研究之前的兩年中，年均發(fā)生率。

SCD患者經(jīng)歷了三種SAE，其中沒(méi)有一種與CTX001有關(guān)：在中性粒細(xì)胞減少，膽石癥和腹痛的情況下發(fā)生敗血癥。兩家公司稱，這三個(gè)問(wèn)題均已解決。

SCD試驗(yàn)CLIMB -SCD-121(NCT03745287)旨在評(píng)估單劑CTX001對(duì)18至35歲患有嚴(yán)重SCD的患者的安全性和有效性。該研究將招募多達(dá)45名患者，并在輸注后隨訪患者約兩年。將要求每位患者參加長(zhǎng)期隨訪研究。美國(guó)，加拿大和歐洲的12個(gè)臨床試驗(yàn)站點(diǎn)正在進(jìn)行招募。

CRISPR Therapeutics和Vertex表示，SCD和TDT的臨床試驗(yàn)均在進(jìn)行中，并且有“另外”的患者入選該研究，并補(bǔ)充說(shuō)，這些患者在輸注后將被隨訪大約兩年。

參加研究的患者將從外周血中收集造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞。患者的細(xì)胞將使用CRISPR / Cas9編輯。然后，將經(jīng)過(guò)編輯的細(xì)胞作為干細(xì)胞移植的一部分重新注入患者體內(nèi)，在此期間患者接受清髓性白硫丹條件治療。

萊頓補(bǔ)充說(shuō)：“盡管數(shù)據(jù)令人興奮，但我們?nèi)蕴幱谠撆R床計(jì)劃的早期階段。” “我們期待在未來(lái)的幾個(gè)月和幾年中繼續(xù)與醫(yī)生，患者，護(hù)理人員和家屬合作，為這兩種嚴(yán)重疾病提供最佳的治療方法，并繼續(xù)加快我們針對(duì)其他嚴(yán)重疾病的基因編輯計(jì)劃如Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)和1型強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良(DM1)。”

6月，Vertex承諾通過(guò)斥資高達(dá)11.75億美元的額外資金來(lái)開(kāi)發(fā)CRISPR療法來(lái)治療兩種疾病，以擴(kuò)大兩家公司于2015年10月啟動(dòng)的潛在的25億美元以上的合作，以開(kāi)發(fā)基于基因療法的療法。兩家公司簽訂了獨(dú)家許可協(xié)議，以發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)用于DMD和DM1的基因編輯療法。