您可能已經(jīng)使用基因編輯技術(shù)CRISPR(也稱為CRISPR / Cas9)閱讀有關(guān)新研究的故事?？茖W(xué)界被這種革命性技術(shù)所吸引，因?yàn)樗纫郧靶薷腄NA的策略更容易，更便宜，更有效。

術(shù)語CRISPR / Cas9代表Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats / CRISPR相關(guān)蛋白9.這些名稱反映了其發(fā)現(xiàn)過程中發(fā)現(xiàn)的重要特征，但沒有告訴我們它是如何工作的，因?yàn)樗鼈兪窃谌魏稳死斫馑皠?chuàng)造出來的。是。

CRISPR / Cas9有什么作用?

CRISPR / Cas9是一種在細(xì)菌中發(fā)現(xiàn)并參與免疫防御的系統(tǒng)。細(xì)菌使用CRISPR / Cas9來切割可能會(huì)殺死它們的入侵細(xì)菌病毒的DNA。

今天，我們已經(jīng)將這種分子機(jī)制用于完全不同的目的 - 改變生物體DNA代碼中任何選定的字母。

我們可能想要糾正在復(fù)制時(shí)遺傳或悄悄進(jìn)入我們DNA的疾病導(dǎo)致的錯(cuò)誤?；蛘撸谀承┣闆r下，我們可能希望增強(qiáng)作物，牲畜或甚至人類的遺傳密碼。

那么我們只是剪掉不需要的基因并用一個(gè)好基因替換它?

我們首先必須記住，動(dòng)物和植物由數(shù)百萬個(gè)細(xì)胞組成，每個(gè)細(xì)胞含有相同的DNA。沒有必要編輯一個(gè)單元格：我們必須在每個(gè)單元格中編輯相同的基因。我們必須剔除數(shù)百萬個(gè)基因并粘貼數(shù)百萬個(gè)新基因。

并非所有細(xì)胞都容易進(jìn)入 - 我們?cè)鯓硬拍艿竭_(dá)埋藏在骨骼中或大腦深處的細(xì)胞?

更好的方法是從一開始就開始編輯基因組，而只有一個(gè)細(xì)胞 - 一個(gè)非常早期的胚胎。

所以，我們所需要的只是一個(gè)巨大的顯微鏡和一把小剪刀。這基本上就是我們使用的。

Cas9是在細(xì)菌中進(jìn)化的破壞病毒的“剪刀”的技術(shù)名稱。該名稱的CRISPR部分來自重復(fù)的DNA序列，它是復(fù)雜系統(tǒng)的一部分，告訴剪刀切割哪部分DNA。

查找，剪切然后粘貼

為了定位我們的Cas9剪刀，我們將它們鏈接到一個(gè)人工導(dǎo)向器，將它們引導(dǎo)到匹配的DNA片段。

請(qǐng)記住，DNA有兩條鏈，一條鏈與另一條鏈相配。我們制作了一個(gè)代碼指南，該代碼只與我們30億個(gè)堿基對(duì)長(zhǎng)基因組的一部分排成一行 - 就像一個(gè)“谷歌”搜索。我們的指南真正有可能梳理大量的遺傳物質(zhì)，找到它完全匹配的一個(gè)部分。然后我們的“剪刀”可以在正確的位置切割。

一旦Cas9剪刀將DNA切割到我們想要的位置，細(xì)胞將嘗試使用它可以找到的任何可用DNA來修復(fù)斷裂。因此，我們還注入了我們想要插入的新基因。

您可以使用顯微鏡和細(xì)針將CRISPR / Cas9與導(dǎo)向器和供體DNA(新基因)一起注射?；蛘?，你可以用電流在細(xì)胞上打孔，讓這些東西漂浮在里面，用槍將它們用卡住的小子彈射擊，或者將它們封裝在與細(xì)胞膜融合的脂肪泡中并釋放其內(nèi)容物。

但新基因如何找到適合自己的地方?想象一下，你想要放入最后一塊有30億塊拼圖的拼圖游戲，它就在一個(gè)牢房?jī)?nèi)，充滿了像熱情洋溢一樣的山茱萸。

你要做的是制作一個(gè)正確形狀的拼圖，然后將它注入到百香果中。然后它只是一個(gè)搖搖晃晃的情況，直到最終這件作品找到了拼圖的正確部分的方式，然后插入它適合的唯一位置。

你不需要能夠通過顯微鏡觀察我們基因組中的DNA - 它太小了。而且你也不必?fù)u晃 - 隨機(jī)擴(kuò)散(稱為布朗運(yùn)動(dòng))將始終將拼圖塊傳遞到它最終適合的位置。

首先，指南將搖晃并找到剪刀剪切的正確位置，然后新的供體DNA將在其適合的位置排列，并通過天然DNA修復(fù)機(jī)制永久性地縫合到DNA鏈中。

然而，最近，已經(jīng)創(chuàng)建了新的CRISPR編輯系統(tǒng)，甚至不需要切割DNA。在這種情況下，CRIPSR / Cas和引導(dǎo)系統(tǒng)可以將酶?jìng)鬟f給特定基因并改變它，可能將A改為G或C改為T，而不是將任何東西切掉或放入任何東西。

我們用CRISPR / Cas9做什么?

大多數(shù)實(shí)驗(yàn)使用小鼠胚胎或在培養(yǎng)皿中生長(zhǎng)的細(xì)胞在人工液體中設(shè)計(jì)成像血液一樣。其他研究人員正在修改干細(xì)胞，然后將其重新注入患者體內(nèi)以重新填充受損器官。

世界上只有少數(shù)幾個(gè)實(shí)驗(yàn)室正在使用早期人類胚胎。這項(xiàng)研究受到高度監(jiān)管和仔細(xì)觀察。其他人則研究植物細(xì)胞，因?yàn)檎曛参锟梢詮膸讉€(gè)細(xì)胞中生長(zhǎng)出來。

隨著我們了解更多，我們可以用CRISPR / Cas9做的范圍將會(huì)改善。我們可以做很多事情，但每個(gè)生物體和每個(gè)細(xì)胞都是不同的。更重要的是，身體中的一切都是相互聯(lián)系的，所以我們必須考慮意想不到的副作用，并考慮改變基因的倫理。最重要的是，作為一個(gè)社會(huì)，我們應(yīng)該討論并同意我們希望實(shí)現(xiàn)的目標(biāo)。