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      突破使基因編輯醫(yī)學(xué)更接近患者應(yīng)用
      
			
      
				2019-04-22 11:16:14
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      想象一下，未來將引導(dǎo)生物機器放入您的身體，尋找每個細(xì)胞中有缺陷的基因序列，并以準(zhǔn)確的精度編輯正確的信息。它被稱為基因編輯，阿爾伯塔大學(xué)的研究人員剛剛發(fā)表了一項改變游戲規(guī)則的研究，該研究有望使該技術(shù)更接近治療現(xiàn)實。
      

      突破使基因編輯醫(yī)學(xué)更接近患者應(yīng)用
      

      “我們已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了一種方法，可以通過用一種稱為橋聯(lián)核酸或BNA的合成替代天然導(dǎo)向分子來大大提高基因編輯技術(shù)的準(zhǔn)確性，”加拿大分子治療研究主席Basil Hubbard表示。該研究的負(fù)責(zé)人是A的藥理學(xué)系助理教授。
      

      他和他的團隊已就其發(fā)現(xiàn)申請了專利，并希望與制藥行業(yè)合作，將其納入治療藥物。
      

      自從發(fā)現(xiàn)CRISPR / Cas9以來，對基因編輯技術(shù)的興趣迅速增加。該系統(tǒng)天然存在于細(xì)菌中，用于保護其天然捕食者，稱為噬菌體。
      

      “它允許細(xì)菌存儲有關(guān)先前感染的信息，然后通過切割它來尋找并摧毀新入侵者的DNA，”哈伯德解釋說。
      

      “研究人員已經(jīng)意識到，這個系統(tǒng)可以被編程來切割人類細(xì)胞中的特定DNA序列，允許我們編輯我們的基因。然而，其中一個主要問題是系統(tǒng)不是特定的 - 有時它削減一個類似但不正確的基因。“
      

      他指出，使用天然的RNA導(dǎo)向分子，Cas9系統(tǒng)非常準(zhǔn)確，只有百分之一的時間出錯。
      

      “然而，鑒于人體中有數(shù)萬億個細(xì)胞，即使一個百分點的細(xì)胞也是非常重要的，特別是因為基因編輯是永久性的。一個錯誤的切割和一個病人最終可能會患上像癌癥一樣的嚴(yán)重疾病。”
      

      Hubbard和他的團隊 - 包括博士生克里斯托弗克倫威爾，他是該研究開發(fā)的第一作者 - 的新BNA指導(dǎo)分子在尋找合適的DNA切割方面表現(xiàn)得更加穩(wěn)定和嚴(yán)格。
      

      “我們的研究表明，使用橋接核酸來指導(dǎo)Cas9可以在某些情況下將其特異性提高10,000倍以上 - 這是一個顯著的改善，”Hubbard說。
      

      雖然基因編輯技術(shù)仍有幾個難以克服的障礙，包括如何有效地將其傳遞到人體中的挑戰(zhàn)，但它有朝一日可用于治療各種遺傳疾病，從肌營養(yǎng)不良到血友病和各種癌癥。
      

      該研究發(fā)表在Nature Communications，由加拿大自然科學(xué)和工程研究委員會資助。
      
			

			
        
      
			
      
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