伊普森已宣布計劃以高達13.1億美元的價格收購稀有疾病藥物開發(fā)商Clementia Pharmaceuticals。首席執(zhí)行官David Meek在2月16日與分析師討論了Ipsen 2019年的計劃，宣布該公司希望在其專業(yè)領域增加“中期甚至后期計劃”。根據(jù)Seeking Alpha發(fā)表的一份記錄，“我們正在尋找在我們的專業(yè)腫瘤學，神經科學和罕見疾病的關鍵治療領域享有全球權利的一流或一流資產”。

Ipsen似乎已經找到了尋求罕見疾病的方法，如果它昨天宣布將收購Clementia。其治療超罕見骨病和其他具有高醫(yī)療需求的疾病的治療方法是由palovarotene引導，palovarotene是一種III期視黃酸受體γ(RARγ)選擇性激動劑，適用于骨化性纖維發(fā)育不良(FOP)，無論是發(fā)作性還是慢性加 - 偶發(fā)劑量; 以及多種骨軟骨瘤(MO)和干眼癥 - 可能在其他疾病中發(fā)展。

Palovarotene旨在通過抑制過量的骨形態(tài)發(fā)生蛋白(BMP)信號傳導，這與FOP和MO的進展有關。兩者都是罕見的，嚴重致殘的骨骼疾病，目前尚無治療選擇。

米克在昨天的一份聲明中說：“收購Clementia Pharmaceuticals可以加速Ipsen的持續(xù)轉型，因為我們正在成功執(zhí)行外部創(chuàng)新戰(zhàn)略，以識別和獲取創(chuàng)新藥物，以滿足未滿足醫(yī)療需求的患者。”

Palovarotene正在進行III期注冊MOVE試驗研究，評估慢性給藥方案(NCT03312634)，以及MO的II期MO-Ped試驗(NCT03442985)，以及2018年10月啟動的I期研究以評估滴眼劑palovarotene的配方作為干眼病的潛在治療方法。

Ipsen認為，在收購Clementia時，它將購買一個短期風險資產的近期發(fā)布機會，競爭有限，并且有很大的潛力從額外的跡象中獲得更多收入。

Clementia已將palovarotene定位于2019年下半年提交給FDA的NDA提交 - 一個時間框架Ipsen表明它會堅持下去。Palovarotene于2月11日獲得了FOP的FDA罕見兒科疾病指定，并且之前已被授予該機構的FOP中的孤兒藥，快速通道和突破性名稱，MO的孤兒藥品名稱以及歐洲藥品管理局在FOP中的孤兒藥品名稱。

“通過這次交易，我們將獲得科學專業(yè)知識，優(yōu)秀人才和基石超罕見疾病候選藥物，其中包括罕見的兒科疾病和突破性治療指定，2020年美國可能獲得批準以及其他適應癥，”Meek補充說。

從羅氏獲得的權利

自從2014年從羅氏獲得該藥物的全球許可權以來，Clementia一直在開發(fā)palovarotene，以換取向羅氏支付未公開的前期費用并同意支付臨床和監(jiān)管里程碑付款，以及產品銷售的特許權使用費。

根據(jù)2018年11月7日提交的監(jiān)管文件，Clementia已同意向羅氏支付高達1,100萬美元的費用，以實現(xiàn)與palovarotene正在進行的三項臨床試驗計劃(FOP，MO和干眼癥)相關的監(jiān)管里程碑，另外還要額外支付1美元每個后續(xù)指示的監(jiān)管里程碑付款數(shù)百萬美元(如果有的話)，以及與實現(xiàn)銷售里程碑相關的里程碑付款總額達到3750萬美元。

Clementia在2018年1月透露，它在上個月實現(xiàn)了palovarotene未確定的臨床里程碑時向羅氏支付了100萬美元。

罕見疾病藥物占7000萬歐元(7940萬美元)或占益普森2018年總銷售額22.25億歐元(25.25億美元)的3.9%。該公司銷售的罕見疾病藥物之一是Somatuline®Depot(蘭瑞肽)，這是一種針對肢端肥大癥的長期治療方法，該公司稱其正在開發(fā)緩釋制劑; NutropinAQ®(生長激素)，一種筆管配方的重組人生長激素液體配方，在20多個國家有售，特別是在歐洲和澳大利亞; 和Increlex®(mecasermin [rDNA origin]注射液)，一種治療兒童生長遲緩的重組胰島素樣生長因子(IGF-1)。

2018年，Somatuline為肢端肥大癥和兩項腫瘤癥適應癥產生了8.467億歐元(9.680億美元)，比2017年增加了20.5%.Nutropin AQ銷售額同比下降11.5%至4590萬歐元(5210萬美元)，原因是歐洲銷量下降在美國需求上升的推動下，Totallex的銷售額增長了5.3%，達到2410萬歐元(2730萬美元)。

該公司在其網站上表示，“進一步發(fā)展我們在罕見疾病中的存在構成了Ipsen的自然前進道路”。“特別是，我們將加強我們的投資組合，特別強調對兒童的治療。”

兩家公司的董事會已批準該交易，預計將在第二季度完成交易，但須滿足所有成交條件。

預付款和CVR付款

Ipsen將在交易完成后向Clementia支付每股25美元的現(xiàn)金，最初為10.4億美元，比Clementia 30天的成交量加權平均股價溢價77%。Ipsen還同意支付與實現(xiàn)未來監(jiān)管里程碑相關的延期付款，以每股6美元的或有價值權(CVR)的形式，當FDA接受為MO的palovarotene提交NDA申請時，另外可能支付2.63億美元。

Ipsen表示，此次收購將完全由其現(xiàn)有現(xiàn)金和信貸額度融資，顯著提高其凈債務水平，但該公司表示，該交易預計將對其2019年和2020年的核心經營利潤率產生有限的稀釋影響。正在進行的臨床試驗和制備palovarotene商業(yè)推出的費用。

因此，Ipsen更新了其2019年的財務目標，現(xiàn)在預計核心營業(yè)利潤率約為凈銷售額的30%，低于31%，不包括其他潛在的管道擴張計劃投資。Ipsen仍然預計按當前匯率實現(xiàn)銷售增長超過13%，與之前的指引相同。

此次收購將根據(jù)“加拿大商業(yè)公司法”通過法院批準的安排計劃進行。Clementia將于4月9日召開特別股東大會，批準收購Ipsen，要求Clementia親自出席或由代理人出席的股東至少三分之二的投票，以及大多數(shù)股東的批準。由Clementia無私的股東親自出席或由代理人代理的投票

“Ipsen的全球商業(yè)存在和能力將加快我們的共同愿景，即盡快將palovarotene帶給世界各地的患者，”Clementia首席執(zhí)行官Clarissa Desjardins博士說。“我們預計我們的業(yè)務將順利過渡到Ipsen組織，這將延續(xù)Clementia向全球患者提供palovarotene的愿景。”