生物學(xué)家確定用于ALS治療的有希望的藥物
根據(jù)阿爾伯塔大學(xué)生物學(xué)家的最新研究,一種新藥可以顯著減緩肌萎縮側(cè)索硬化的進(jìn)展,也稱為盧格里格病。目前的治療只能使退行性疾病的進(jìn)展緩慢幾個月,這些發(fā)現(xiàn)可能徹底改變患有ALS的患者的治療,延長和改善生活質(zhì)量。
這種名為替比夫定的藥物針對的是一種在ALS患者中錯誤折疊并且無法正常運作的蛋白質(zhì)。“在大多數(shù)ALS患者中,SOD1是一種被誤導(dǎo)和行為不端的蛋白質(zhì),”生物科學(xué)系副教授,該研究的共同作者Ted Allison解釋道。“我們發(fā)現(xiàn)替比夫定可以大大降低SOD1的毒性,包括改善受試者運動神經(jīng)元的健康和改善運動。”
研究小組使用計算機模擬來識別具有靶向SOD1蛋白的潛力的藥物。從這份候選名單中,科學(xué)家們使用動物模型鑒定并測試了最可能的候選人 - 包括替比夫定。
“ALS尚未被充分了解,”主要作者M(jìn)ichele DuVal表示,他最近在Allison的監(jiān)督下完成了醫(yī)學(xué)和牙科學(xué)院博士/博士課程的博士學(xué)位。“我們還不知道運動神經(jīng)元中出現(xiàn)的問題是什么,或者行為不當(dāng)?shù)腟OD1是如何導(dǎo)致毒性的。因為對該疾病仍有很多了解,所以ALS研究界重點關(guān)注ALS和開發(fā)有前景的療法。 “
替比夫定作為潛在治療方法的發(fā)現(xiàn)尤其令人興奮,因為該藥物已用于治療肝炎患者。“已經(jīng)證明,它可以安全地用于患者,并且它具有非常好的潛力,可以在新的臨床環(huán)境中用于ALS,”Allison說。
通過捐助者對科學(xué)學(xué)院的慷慨捐助,這項研究成為可能。“對研究的支持使得科學(xué)界能夠繼續(xù)承擔(dān)風(fēng)險并在這方面取得突破,”DuVal補充道。
這項研究是與UAlberta校園國家研究委員會的Kovalenko實驗室合作完成的。該論文“色氨酸32在ALS的體內(nèi)運動神經(jīng)元模型中介導(dǎo)SOD1毒性,并且是小分子治療的有希望的靶標(biāo)”,發(fā)表于疾病神經(jīng)生物學(xué)。
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