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      CRISPR及其他基因治療的進展
      
			
      
				2019-04-03 09:25:02
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      這是基因治療領域的激動人心的時刻。在社區(qū)不得不縮減，學習和恢復美國和法國臨床試驗的悲慘挫折之后，感覺仿佛正在經(jīng)歷復興之后的二十年。
      

      CRISPR及其他基因治療的進展
      

      但是在2019年，我們可以在許多方面看到真正的進展。正如60分鐘所記載的那樣，針對鐮狀細胞病的干細胞基因治療試驗在治療這種常見且疼痛的疾病方面顯示出真正的希望。28歲的Floridian Jennelle Stephenson基本上已經(jīng)擺脫了這種疾病。“這看起來像是一種治療方法，”美國國立衛(wèi)生研究院院長弗朗西斯科林斯博士，醫(yī)學博士，攝影師說。
      

      在肌營養(yǎng)不良癥中，一家生物技術公司Exonics Therapeutics正在治療Duchenne肌營養(yǎng)不良癥的犬模型。在倫敦皇家獸醫(yī)學院的走廊上看到一張經(jīng)過基因處理的查爾斯王后西班牙獵犬的視頻幾乎與看到一個孩子在治療脊髓性肌萎縮癥后獲得力量或在治療遺傳性失明后進入障礙訓練課程一樣令人欣慰。
      

      基因工程和生物技術新聞(GEN)團隊很高興能夠報道這些有前途的故事，作為我們定期編輯報道的一部分。通過我們在2019年1月的重新設計，我們在編輯菜單中添加了一個新的“支柱” - 基因編輯。上個月，GEN資深作家Julianna LeMieux博士報道了新興的噬菌體治療領域。
      

      在這個補充 - CRISPR和超越：基因治療的進展 - 我們深入研究基因治療中一些最令人興奮的前沿，其中許多涉及CRISPR基因編輯。GEN記者MaryAnn Labant研究了CRISPR技術對腎臟和其他疾病基因治療計劃的影響(“CRISPR Jump-Starts Gene
      

      Therapy”，第8頁)。我們還采訪了一位最有前途的基因治療生物技術公司Bluebird Bio的首席執(zhí)行官Nick Leschly。采訪由我們的姐妹期刊人類基因療法臨床開發(fā)(“Recoding for Life”，p12)的基因治療先驅James M. Wilson博士進行。
      

      我們還有兩篇文章研究了CRISPR在實驗室中的強大作用。在“CRISPR如何改變篩選技術”(第16頁)中，索尼薩爾茲曼報告了隨著CRISPR方法的出現(xiàn)，對改進篩選技術的期望如何得到提升。在“CRISPR篩選：正確工作的正確工具”(第24頁)中，劍橋大學研究員Alsdair Russell博士就研究者執(zhí)行成功的CRISPR篩選標準提供了更多技術觀點。
      

      最后但并非最不重要的是，我們有“尋找她的利基”(第19頁)，這是對法國微生物學家Emmanuelle Charpentier博士的精彩訪談的亮點。在幾個月前在紐約進行的這次采訪中，Charpentier回憶了導致CRISPR基因編輯發(fā)展的一些重要時刻。Charpentier是CRISPR Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人之一，該公司與Vertex Pharmaceuticals合作，為β-地中海貧血患者啟動基因編輯試驗。
      

      與往常一樣，我們感謝廣告客戶，他們支持我們對此主題的審核并使此補充成為可能。我們希望您喜歡這份報告，并歡迎您對
      

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