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      Gamifant治療原發(fā)性吞噬性淋巴組織細(xì)胞增多癥移植后獲高存活率
      
			
      
				2019-03-01 09:56:17
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      瑞典制藥公司Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)與旗下公司Novimmune SA近日在美國(guó)休斯頓舉行的2019年移植與細(xì)胞冶療年會(huì)(TCT)上公布了Gamifant(emapalumab-lzsg)治療原發(fā)性吞噬性淋巴組織細(xì)胞增多癥(HLH)II/III期臨床研究(NCT01818492)的突破性數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)檢查了已接受Gamifant治療并進(jìn)行了造血干細(xì)胞移植(HSCT)的原發(fā)性HLH患者的結(jié)果。
      

      Gamifant治療原發(fā)性吞噬性淋巴組織細(xì)胞增多癥移植后獲高存活率
      

      數(shù)據(jù)截止日期為2017年7月20日。結(jié)果顯示：總體而言，在所有接受Gamifant治療的患者中，有64.7%(22/34)進(jìn)行了HSCT。療效結(jié)果匯總見下表。接受移植的中位時(shí)間為100天(95%CI:73-155)。86.4%(19/22)的HSCT移植受者接受了植入，90.9%(20/22)在HSCT后存活。3例植入失敗的患者接受了單倍體相合移植(haploidentical transplant)，2例接受了第二次同種異體移植(allograft)。2例患者在HSCT后死于感染性休克或呼吸衰竭，2例患者在植入失敗后HLH復(fù)發(fā)，7例患者發(fā)生移植物抗宿主病。最初常規(guī)HLH療法失敗的患者中的結(jié)果相似。
      

      HLH是一種非常罕見的高發(fā)病率和高死亡率的高度炎癥綜合征，以前一直沒有獲批的治療藥物。臨床治療方面，HLH的近期治療目標(biāo)為迅速控制炎性急癥，并未造血干細(xì)胞移植做準(zhǔn)備，這是唯一的治療方法。目前，在移植前使用的常規(guī)誘導(dǎo)療法包括甾體類和化學(xué)療法，但這些藥物未被特別批準(zhǔn)用于治療HLH。
      

      HLH是一種免疫調(diào)節(jié)紊亂性疾病，其中許多細(xì)胞因子紊亂，但I(xiàn)FNγ似乎起著關(guān)鍵作用。Gamifant是一種干擾素γ(INFγ)阻斷抗體，于2018年11月底獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于難治性、復(fù)發(fā)性或進(jìn)展性疾病或?qū)ΤＲ?guī)HLH療法不耐受的原發(fā)性HLH兒童(新生兒及以上)和成人患者。之前，F(xiàn)DA已授予Gamifant孤兒藥資格、突破性藥物資格、罕見兒科疾病資格、優(yōu)先審查資格。
      

      Gamifant具有一種靶向作用模式。此次批準(zhǔn)，使Gamifant成為全球首個(gè)專門治療HLH的藥物，標(biāo)志著原發(fā)性HLH臨床治療領(lǐng)域24年來(lái)的首個(gè)重大突破。
      

      Gamifant由Novimmune SA公司研制。2018年7月，Sobi以4.52億美元收購(gòu)Novimmune SA，獲得了這款藥物。該筆收購(gòu)包括一筆5000萬(wàn)美元的預(yù)付款，以及4億美元的里程碑金。Sobi公司已計(jì)劃，在2019年初將Gamifant推向美國(guó)市場(chǎng)，該公司預(yù)計(jì)這款藥物的銷售峰值將達(dá)到3.3億美元。
      
			

			
        
      
			
      
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