要知道，基因治療(gene therapy)是指將外源正?；驅氚屑毎约m正或補償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，以達到治療目的。因為實現(xiàn)了對“生命密碼”的改寫，兩位女科學家詹妮弗·杜德納和埃馬紐爾·夏彭蒂耶摘得2020年諾貝爾化學獎。她們發(fā)明的基因修飾方法CRISPR-Cas9現(xiàn)如今已經(jīng)在全球各大實驗室開展了使用。用“基因剪刀”改寫“生命密碼”，未來是否能徹底解決人類的基因遺傳疾病?

重寫“生命密碼”，“基因治療”的革命性技術

在獲獎之前，CRISPR-Cas9基因組編輯技術一直被業(yè)界認為是諾貝爾生理學或醫(yī)學獎的最大熱門之一，前兩屆一直呼聲很高，此次終于獲獎也被認為是實至名歸，只不過捧得的是諾貝爾化學獎。

CRISPR-Cas9被譽為“基因魔剪”，是目前基因編輯領域最前沿的辦法，也是基因治療的一項里程碑式技術。

什么是基因治療?“基因治療是將外源基因通過一些高新技術，靶向導入細胞，從而糾正和補償有缺陷基因導致的疾病的一種生物醫(yī)學技術。”南京大學生命科學學院生物化學與分子生物學系系主任陳熹教授告訴記者，基因治療按操作可以分為基因矯正、基因置換、基因增補或者基因失活。通俗地說，要么矯正壞的基因，要么換掉一個，或放進去一個新東西來補償它失去的作用，或把這個壞的基因沉默掉。

從上世紀60年代，就開始有一些比較有遠見的科學家提出了基因治療的相關概念。1990年，被譽為基因治療之父的威廉·弗蘭奇·安德森成功完成了首例基因治療人體試驗，激發(fā)國外大量醫(yī)療機構和醫(yī)藥公司涌入基因治療這個領域。

但沒幾年基因治療就發(fā)生了陷入低谷的事件，18歲的男孩杰西格爾辛格，在參加賓州大學I期臨床試驗的時候，發(fā)生了由于病毒載體引發(fā)的強烈免疫排斥，導致全身器官衰竭而死亡。從2004年發(fā)展至今，大家又回歸了理性，將研究重點回歸于技術開發(fā)本身，而不是急于在技術不成熟的時候開展臨床試驗。通過這一階段研究，相繼發(fā)展出了三個革命性的技術，基因編輯技術就是其中之一。

“基因剪刀”既能剪輯，還能修正

“DNA(脫氧核糖核酸)是儲存人類遺傳信息的重要物質，基因上攜帶的信息狀況，便決定了人類的外部展現(xiàn)。因此，通過‘基因剪刀’剪輯、修飾或是替換基因上的信息，可以實現(xiàn)功能分子蛋白質的調控，理論上實現(xiàn)治療任何疾病的可能。”陳熹教授告訴記者，“基因剪刀”是中文的一個形象比喻，它不是一把真正的“大剪子”，而是一種具有RNA導向的核酸酶，能夠通過DNA(脫氧核糖核酸)剪切技術治療多種疾病，有時又像“涂改液”一般，將基因上錯誤的信息進行修正，是近年來炙手可熱的一種基因治療方法。

通過對DNA的修剪，科研人員可以關閉某個基因或引入新的基因片段，從而達到治病目的，非常高精度地改變動物、植物和微生物的DNA。

此次獲獎的兩位科學家發(fā)明的CRISPR-Cas9，是對靶向基因進行特定DNA修飾的技術，是目前基因編輯領域最前沿的方法，被譽為“基因魔剪”。CRISPR是基因組DNA上的一段特殊的序列，源于細菌及古細菌中一種獲得性免疫系統(tǒng)，能夠識別出入侵細菌的病毒，并通過一種特殊的酶破壞入侵的病毒。天然的CRISPR-Cas9基因剪刀可以識別病毒中的DNA，但是今年被授予諾貝爾化學獎的兩位科學家證明了我們可以控制它們，以便在預定位點切割任何DNA分子。在此之前，研究人員若要發(fā)現(xiàn)生命的內部運作原理，就需要修飾細胞中的基因。這項工作曾經(jīng)十分耗時、困難甚至有時是不可能。而使用 CRISPR-Cas9基因編輯工具，現(xiàn)在可以在幾周的時間內更改生命編碼。

兩位科學家能夠獲獎，贏在了首次體外證明

根據(jù)公開的報道信息，多位科學家都在“基因剪刀”的研發(fā)中作出貢獻。比如美國麻省理工學院——哈佛大學博德研究所張鋒實驗室，他們成功改造CRISPR系統(tǒng)，實現(xiàn)了在哺乳動物細胞(包括人類細胞)中的基因組編輯。

但最終獲得諾貝爾獎認可的是詹妮弗·杜德納和埃馬紐爾·夏彭蒂耶，對此陳熹認為，這與兩位科學家在《科學》雜志發(fā)表的論文有著密切關系。2012年6月，詹妮弗·杜德納和埃馬紐爾·夏彭蒂耶在《科學》雜志發(fā)表論文，證明了CRISPR-Cas9可以進行基因編輯。

論文中，兩位女性科學家?guī)ьI的研究團隊首次在體外證明使用Cas9的CRISPR系統(tǒng)可以切割任意DNA鏈，指出CRISPR在活細胞中修改基因的能力。這是最早發(fā)表的把細菌天然免疫系統(tǒng)演變成CRISPR-Cas9基因編輯工具的工作。

人類基因遺傳疾病未來或將得到徹底解決?

陳熹介紹，目前基因修飾方法CRISPR-Cas9已經(jīng)在全球各大實驗室廣泛使用，作為流行的基因編輯技術，科學家通過它可以高效、精確地改變、編輯或替換植物、動物甚至是人類身上的基因，經(jīng)過改造的CRISPR技術被廣泛地應用于農(nóng)業(yè)和生物醫(yī)藥領域。

有了這樣一把“大剪子”，是否意味著人類的基因遺傳疾病將得到徹底解決?陳熹表示“基因剪刀”也有著較為明顯的缺陷，脫靶效應一直是阻礙其應用的關鍵障礙之一。在基因中，長相頗為相似的信息數(shù)量極多。因此，“基因剪刀”在對基因信息進行修飾時，很容易出現(xiàn)“誤傷”或是“路癡”的狀況，存在著小概率的“跑偏”，不小心傷及其他基因，這便是基因編輯中的“脫靶”。這個問題對于日趨精準的醫(yī)學治療來說，無疑是致命的，也是科學家們不懈奮斗的關鍵所在。

與此同時，基因編輯所面臨的倫理爭端，也是科學界普遍存在爭議的話題之一。“我們如果對生殖細胞進行治療，稍微過線一點，可能將修飾基因傳給后代從而擴散到人群中，也可能定點改變人的正常特性。”陳熹介紹，目前，基因編輯不可以在能發(fā)育成人的胚胎細胞上進行操作。但在未來，一些遺傳病的基因編輯早期臨床試驗獲得允許，也并不是沒有可能。

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