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      突破可能幫助致命的肺部疾病患者
      
			
      
				2019-10-31 10:22:54
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      謝菲爾德大學(xué)進(jìn)行的開(kāi)拓性研究正在為新療法鋪平道路，這些新療法可以使患有致命性肺病肺動(dòng)脈高壓(PAH)的患者受益。
      

      科學(xué)家們首次確定了一種促進(jìn)疾病發(fā)展的分子，該分子影響了英國(guó)的6,500人。
      

      突破性的研究已經(jīng)確定，替換microRNA分子不僅可以停止而且可以逆轉(zhuǎn)疾病的發(fā)展。
      

      突破可能幫助致命的肺部疾病患者
      

      領(lǐng)導(dǎo)該研究的大學(xué)感染，免疫和心血管疾病學(xué)系的艾倫·勞瑞(Allan Lawrie)博士說(shuō)：“這項(xiàng)研究為調(diào)節(jié)基因信號(hào)和PAH開(kāi)辟了新的視野。
      

      “這為藥物開(kāi)發(fā)開(kāi)辟了急需的新途徑來(lái)治療這種疾病。”
      

      PAH是一種慢性衰弱性疾病，會(huì)影響肺部血管并導(dǎo)致心力衰竭。
      

      破壞性疾病導(dǎo)致患者呼吸困難和疲倦，通常會(huì)影響30多歲和40多歲的年輕人，在女性中更為常見(jiàn)。
      

      該疾病是由于稱為血管重塑的異常細(xì)胞生長(zhǎng)而導(dǎo)致的肺內(nèi)小動(dòng)脈持續(xù)構(gòu)造和逐漸變窄引起的。這種重塑會(huì)導(dǎo)致肺內(nèi)血壓升高，從而使心臟右側(cè)出現(xiàn)明顯的勞損。壓力的應(yīng)變會(huì)導(dǎo)致致命的右心室衰竭。
      

      目前對(duì)PAH的治療以動(dòng)脈狹窄為目標(biāo)，但不能完全逆轉(zhuǎn)由該狀況引起的血管重塑。
      

      由醫(yī)學(xué)研究理事會(huì)(MRC)資助的這項(xiàng)新研究鑒定了一種特定的小核糖核酸(RNA)分子，該分子在PAH患者的血液中被下調(diào)，這意味著細(xì)胞成分的質(zhì)量下降。
      

      microRNA通常抑制SMURF1，SMURF1是降解骨形態(tài)發(fā)生蛋白受體2(BMPR2)的分子，該分子屬于最初因其在調(diào)節(jié)骨骼和軟骨生長(zhǎng)和分化中的作用而鑒定的基因家族。
      

      發(fā)現(xiàn)BMPR2基因的功能喪失影響到80%的家庭和大約20%的特發(fā)性或家族性PAH個(gè)體-但是僅基因突變不能解釋疾病的發(fā)展。
      

      現(xiàn)在，由英國(guó)心臟基金會(huì)資深研究員Lawrie博士領(lǐng)導(dǎo)的研究小組發(fā)現(xiàn)，microRNA的缺失會(huì)促進(jìn)PAH的進(jìn)程，而microRNA的替代則在實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ椭凶柚共⒛孓D(zhuǎn)了疾病的進(jìn)程。
      

      MRC臨床研究培訓(xùn)研究員Alex Rothman博士說(shuō)：“這項(xiàng)研究表明，microRNA基因的傳遞或SMURF1的抑制都是可行的治療靶標(biāo)。
      

      “我們目前正在探索開(kāi)發(fā)一種可以阻斷SMURF1活性的藥物的機(jī)會(huì)，并希望將來(lái)將其用于臨床研究。”
      
			

			
        
      
			
      
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