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      在罕見疾病中 新藥在開始前停止腫脹
      
			
      
				2019-09-16 10:08:32
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      一項早期臨床試驗發(fā)現(xiàn)，與安慰劑相比，一種新型藥物可顯著減少可能危及生命的氣道腫脹事件以及受罕見遺傳疾病影響的患者的手，腳和腹部。該研究結(jié)果發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學雜志上。
      

      雖然這項小型研究旨在測試藥物的安全性，但研究結(jié)果非常有希望，加快III期臨床研究剛剛開始在西奈山和其他地方的伊坎醫(yī)學院招募患者。該研究的共同主要作者Paula Busse醫(yī)學博士是西奈山的過敏癥免疫學家，也是伊坎醫(yī)學院的副教授。
      

      在罕見疾病中 新藥在開始前停止腫脹
      

      這種疾病，遺傳性血管神經(jīng)性水腫(HAE)，導致全身腫脹的反復(fù)發(fā)作和不可預(yù)測的發(fā)作。觸發(fā)這些攻擊的原因尚不清楚。
      

      對37名1型或2型HAE患者進行的多中心，雙盲，安慰劑對照1b期研究發(fā)現(xiàn)，使用300 mg劑量藥物lanadelumab的所有參與者均無發(fā)作，82%服用了該藥物。 400毫克。使用安慰劑的參與者中只有27%是無事故的。
      

      “Lanadelumab似乎在它們開始之前就停止了對HAE的攻擊，這種預(yù)防性方法可能代表了一種令人興奮的新病人進展，”Busse醫(yī)生說，他治療了數(shù)十名患有這種疾病的患者。
      

      “鑒于可能發(fā)生襲擊的不確定性，一些HAE患者不想旅行，”她說。“這種疾病可以產(chǎn)生三到五天的腫脹，面部變形，手不能使用，難以行走，腹部會變得非常疼痛。使用能夠持續(xù)緩解HAE的藥物會很精彩的。“
      

      Busse博士補充說，目前用于預(yù)防HAE攻擊的療法有效，但也有一些缺點。一種稱為C-1抑制劑的藥物需要每隔三或四天靜脈注射一次，另一種方法是使用稱為雄激素(一種改良的睪丸激素)的藥丸，可以在女性中產(chǎn)生不必要的毛發(fā)生長，影響情緒，導致體重增加，影響血脂水平和肝功能，抑制兒童生長。
      

      另一方面，Lanadelumab是一種每兩周注射一次的單克隆抗體，在該試驗中被發(fā)現(xiàn)對患者具有良好的耐受性。
      

      HAE是由稱為C1抑制劑的調(diào)節(jié)基因的缺乏或功能障礙引起的常染色體，顯性遺傳性血液病癥。C1抑制蛋白通常抑制另一種稱為緩激肽的蛋白質(zhì)的產(chǎn)生，這是腫脹的原因。如果沒有一種功能正常的C1抑制劑，一個人會產(chǎn)生更多的緩激肽并且消耗更少的緩激肽。緩激肽通過使血管擴張和滲漏液體引起腫脹(血管神經(jīng)性水腫)。
      

      該研究包括廣泛的血液分析，該分析密切跟蹤藥物如何成功抑制緩激肽的產(chǎn)生。
      

      “如果III期臨床研究證實了我們所見的益處，那么lanadelumab將使HAE患者的生活更加輕松，”Busse博士說。“許多不喜歡并因此不使用現(xiàn)有治療方法的患者可能會選擇這種新療法，這有望降低發(fā)病率和死亡率，并改善HAE 患者的生活質(zhì)量。”
      
			

			
        
      
			
      
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