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      不要殺死信使RNA
      
			
      
				2019-01-03 11:47:48
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      聯邦快遞，UPS，DHL-在發(fā)送包裹時，選擇比比皆是。但您可能沒有聽說過最重要的送貨服務?mRNA的表達。這是信使RNA的縮寫，這就是你的DNA如何將藍圖發(fā)送到細胞的蛋白質組裝工廠。當蛋白質有缺陷時，將合成mRNA遞送到細胞可能會觸發(fā)功能性產生。這是一個有各種遺傳病的人想要聽到的信息。
      

      不要殺死信使RNA
      

      現在，Salk研究所的科學家正在報告使用mRNA成功治療小鼠血友病B，以便為衰弱的出血性疾病中的凝血蛋白提供指導。該療法于2017年2月13日在美國國家科學院院刊上描述，其效果可能更長，并且可能比現有療法具有更少的副作用，并且可以更便宜地生產。該研究還證明了mRNA療法可以應用于一系列其他遺傳疾病，特別是在需要修飾治療性蛋白質以具有生物活性的情況下。
      

      “我們對這項工作感到非常興奮，因為如果不糾正錯誤的基因，使用mRNA的蛋白質替代療法是我們可以使用的最有前景的技術之一，”資深作者Inder Verma說，他是遺傳學和Salk's持有人的教授。 Irwin和Joan Jacobs模范生命科學主席。“現在我們已經證明，我們可以成功治療疾病 - 幾乎沒有任何副作用 - 成本低于制造所需的蛋白質。”
      

      血友病B是由稱為凝血因子IX(FIX)的蛋白質的基因缺陷引起的。血友病患者可能會減少蛋白質量，或完全缺乏功能性疾病，導致血液凝固延長生命。縱觀歷史，皇室成員中有許多著名的血友病患者。(維多利亞女王將血友病B的突變傳給了她的兒子利奧波德。)目前，標準治療包括接受動物細胞制成的FIX(稱為重組)，制造成本高，必須每周施用數次，并且可以觸發(fā)免疫抗體的發(fā)展，使其隨著時間的推移效果較差。使用mRNA的蛋白質替代療法提供了理論上有吸引力的替代療法，因為mRNA相對容易且生產成本低廉，
      

      這項工作是Verma實驗室和Arcturus Therapeutics之間的合作，Arcturus Therapeutics是一家當地生物技術公司，開發(fā)了一種在脂質(脂肪酸)納米顆粒中封裝信使RNA的系統。研究人員為人類FIX納米顆粒創(chuàng)建了一個mRNA藍圖，并通過注射將其傳遞給具有錯誤FIX基因的小鼠。一旦進入血液，納米粒子就會移動到肝臟，在那里它們的脂肪套管可以幫助它們進入細胞，并將蛋白質制造機器傳遞給mRNA指令以組裝凝血因子IX。
      

      在5個月期間給予血友病小鼠三次注射，在此期間仔細監(jiān)測它們的凝血和免疫應答。在接受治療的4小時內，小鼠發(fā)生正常凝血，結果持續(xù)長達6天。此外，小鼠對治療的免疫反應很弱，很快就恢復到基線狀態(tài)。
      

      “納米粒子和mRNA處理的問題之一是毒性，在我們的研究中，我們沒有看到太多的證據，”Salk研究助理兼該論文的第一作者Suvasini Ramaswamy說。“我們給予了很長時間的治療，讓免疫系統有時間看到它并對其做出反應，但免疫反應看起來更像是一種輕微的過敏反應并迅速恢復正常，所以這項技術似乎非?？煽亢桶踩Ｐ∈竽Ｐ?。“
      

      當人類使用的治療(重組蛋白)應用于小鼠并直接與mRNA治療進行比較時，mRNA治療更有效，注射后4天保持20%的凝血活性。
      

      “從概念上講，體內mRNA的傳遞已經存在了很長時間，但其治療用途受限于穩(wěn)定性差，免疫反應性和可重復的全身遞送問題，”Arcturus Therapeutics的CSO Pad Chivukula說。“結果表明納米粒子遞送技術克服了這些挑戰(zhàn)，并可能允許開發(fā)新穎，具有成本效益的mRNA治療劑。”
      

      科學家警告說，由于這些實驗是在小鼠身上進行的，因此人類的結果可能并不相同。然而，他們說這項工作至少證明了mRNA治療不僅可以成功治療血友病B，還可以成功治療其他人類疾病，如血友病A(由凝血因子VIII錯誤引起)或多種肝臟疾病，中樞神經系統，肺和眼睛。
      
			

			
        
      
			
      
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