是什么阻礙了基于CRISPR的治療方法
名為CRISPR的基因編輯工具能夠快速，清晰地去除特定的DNA片段，這徹底改變了生物技術。許多研究人員認為該技術可能會導致成千上萬的疾病。那么實現(xiàn)CRISPR的潛力需要什么呢?另一個突破。化學與工程新聞(C&EN)的封面故事是美國化學學會的每周新聞雜志，其最新嘗試找到了它。
C&EN的記者Ryan Cross指出，自2012年受孕以來，CRISPR已經(jīng)導致成千上萬的科學論文和大量的生物技術初創(chuàng)企業(yè)。該技術的吸引力在于它不僅可以治療而且可以治愈科學家長期以來一直在努力解決的棘手問題，包括鐮狀細胞病，杜氏肌營養(yǎng)不良癥和癌癥。中國的研究人員表示，他們已經(jīng)開展了一項人體臨床試驗，該試驗涉及從患者身上移除細胞，使用體外的CRISPR進行編輯，并將修飾后的細胞放回體內(nèi)。賓夕法尼亞州的一個團隊正準備在美國進行類似的臨床試驗
然而，該技術的最大希望在于將編輯工具直接注入患者體內(nèi)。但是，將系統(tǒng)偷偷穿過身體的防御并進入需要它的細胞一直很困難。為了克服這一挑戰(zhàn)，科學家們采取了多種方法，每種方法都有自己的額外障礙子集。盡管存在不利因素，研究人員表示，由于潛在的回報將是巨大的，因此對解決方案的追求無疑將繼續(xù)下去。
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