用于消除活豬病毒的基因編輯
eGenesis，一家生物技術(shù)公司，專注于轉(zhuǎn)化異種移植成救生醫(yī)療程序，公布的一項(xiàng)研究在雜志出版科學(xué)的eGenesis科學(xué)家和他們的合作者表明PERV的失活，以防止跨物種病毒傳播，并在生產(chǎn)第一突破口無PERV豬，是異種移植的重要里程碑。
異種移植，即用于人類移植的動(dòng)物器官的使用，是減輕人類移植器官嚴(yán)重短缺的有希望的方法，但是PERV的跨物種傳播的風(fēng)險(xiǎn)以及其他問題迄今阻礙了其在人類中的使用。eGenesis致力于利用CRISPR技術(shù)提供安全有效的人類可移植細(xì)胞，豬組織和器官，從而滿足全球數(shù)十萬患者的迫切需求。
“這是第一份報(bào)道無PERV豬生產(chǎn)的出版物，”eGenesis聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Luhan Yang博士說。“我們制定了一個(gè)協(xié)議，可以實(shí)現(xiàn)多重基因組編輯，在可克隆的原代豬成纖維細(xì)胞中使用CRISPR技術(shù)消除所有PERV活性，并成功生產(chǎn)無PERV的仔豬。這項(xiàng)研究代表了解決跨物種病毒傳播安全問題的重要進(jìn)展。我們的團(tuán)隊(duì)將進(jìn)一步設(shè)計(jì)無PERV豬株，以提供安全有效的異種移植。“
本研究檢測(cè)了PERV感染的風(fēng)險(xiǎn)，并在體外證明PERVs感染人體細(xì)胞并傳播給沒有與豬細(xì)胞接觸史的人體細(xì)胞，證實(shí)了解決這一問題的必要性，以確保安全的異種移植實(shí)踐。
研究人員開發(fā)了一種策略，使用CRISPR-Cas9技術(shù)在原代細(xì)胞中實(shí)現(xiàn)高效，精確的基因組編輯。結(jié)合多重基因組編輯過程中抑制原代細(xì)胞死亡的方法，研究人員使用工程原代細(xì)胞通過體細(xì)胞核移植成功地產(chǎn)生了可存活的無PERV豬胚胎。然后他們將無PERV胚胎植入代孕母豬，并證明PERV再感染的缺失，最初是胎兒，最后是最近出生的仔豬。這些仔豬是第一批沒有內(nèi)源性病毒的動(dòng)物，將由eGenesis團(tuán)隊(duì)監(jiān)測(cè)其長期影響和影響。
eGenesis團(tuán)隊(duì)制作了第一批沒有活性PERV的仔豬，正致力于將無PERV豬的安全性益處與針對(duì)免疫應(yīng)答的額外基因編輯結(jié)合起來，以增加器官免疫和功能相容性。
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