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      降低突變蛋白水平恢復亨廷頓病小鼠模型的認知功能

      亨廷頓氏病是一種遺傳性進行性疾病,會導致不受控制的運動,情緒問題和思維能力的喪失。這種疾病是由突變的蛋白質引起的,稱為亨廷頓蛋白,其癥狀出現(xiàn)在成年期并隨著時間的推移而惡化。“ 科學轉化醫(yī)學 ”雜志報道的一項新研究表明,降低大腦中的亨廷頓蛋白水平可以恢復小鼠的認知和精神損傷。

      降低突變蛋白水平恢復亨廷頓病小鼠模型的認知功能

      亨廷頓氏病無法治愈,但研究人員正致力于預防性治療。

      他們希望有一天人們可以獲得持續(xù)治療,就像那些患有哮喘的人一樣。

      “在亨廷頓病患者中最明顯的癥狀是不受控制的舞蹈,如運動,但精神癥狀和認知能力下降特別令人虛弱,”資深作者,分子醫(yī)學和治療學中心的資深科學家和創(chuàng)始人Michael Hayden教授說。不列顛哥倫比亞大學。

      “大多數(shù)亨廷頓病的研究都集中在運動表現(xiàn)上,所以我們想評估代表重大負擔的情緒,學習和記憶,”第一作者,中佛羅里達大學研究員Amber Southwell博士補充道。

      科學家以DNA片段的形式向小鼠提供基因療法治療 - 稱為反義寡核苷酸 - 減少毒性亨廷頓蛋白的產生。

      通過這種干預,他們發(fā)現(xiàn)小鼠恢復了認知能力,變得不那么焦慮和沮喪。

      “能夠恢復認知功能并改善生病小鼠的焦慮情緒非常令人興奮,”Southwell博士說。

      海登教授說:“這項研究強調了亨廷頓不僅可以降低運動障礙,還可以降低精神和認知功能的潛力,假設在適當?shù)牡貐^(qū)實現(xiàn)了亨廷頓的充分降低。”

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