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      在工作中觀察基因編輯以開發(fā)精確療法
      
			
      
				2019-01-09 10:43:21
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      威斯康星大學麥迪遜分校的工程師已經(jīng)開發(fā)出了觀察基因組編輯的方法 - 他們正在將這些能力用于改進基因工程技術。在國家衛(wèi)生研究院頒發(fā)的五年180萬美元獎金的支持下，新項目可以為遺傳病的個性化治療鋪平道路。“最終，我們從這個項目中獲得的知識有可能為精密醫(yī)學的新臨床前平臺奠定基礎，”威斯康星大學麥迪遜分校生物醫(yī)學工程助理教授，該項目首席研究員Krishanu Saha說。
      

      在工作中觀察基因編輯以開發(fā)精確療法
      

      近年來，研究人員已經(jīng)學會了如何使用一種名為CRISPR-Cas9的工具在構成生命指導手冊的分子中創(chuàng)造特定的變化 - 這是地球上每個生物的所有單個細胞內的DNA雙螺旋。“CRISPR-Cas9讓研究人員能夠以非常精確的方式重寫基因組，”Saha說。
      

      編輯基因組有可能糾正以前無法治愈的疾病所帶來的問題 - 例如衰弱的血液病鐮狀細胞性貧血，致命的肺部疾病囊性纖維化，或導致失明的Leber先天性黑朦。因為這些疾病是由于DNA中眾所周知的不幸引起的，所以用CRISPR-Cas9改變基因組的能力有朝一日會使這種嚴重的病癥成為過去。
      

      但CRISPR-Cas9并不是一個完美的編輯器。有時候工具不能很有效地運作; 其他時候，它會在意外的地方進行更改。研究人員試圖通過對某些組件進行結構調整來改進CRISPR-Cas9，但目前還不清楚為什么有些組件比其他組件更好。這些障礙目前阻止大多數(shù)療法在患者中安全使用。
      

      CRISPR-Cas9與診所之間的主要障礙之一是，當工具進行編輯時，細胞內實際發(fā)生的大部分內容都是神秘的。
      

      “在理解CRISPR-Cas9的幾個組分如何在人體細胞中實現(xiàn)基因修飾方面存在差距，”Saha說。“在我們理解為什么某些策略失敗以及為什么有些策略成功之后，基因組外科手術工具的使用將受到限制。”
      

      Saha的實驗室開發(fā)了一種方法來幫助解決這個謎團。研究人員找到了一種方法來標記細胞的不同部分和CRISPR-Cas9，以便他們可以觀察到基因組編輯實時發(fā)生時發(fā)生的重要變化。
      

      研究人員將利用這些技術監(jiān)測CRISPR-Cas9，因為它在培養(yǎng)皿中的細胞內起作用，模擬真實患者的組織。他們將利用他們在干細胞方面的專業(yè)知識制作微型模型器官，以測試不同的基因組編輯策略。
      

      “這個項目與現(xiàn)狀不同，”薩哈說。“一次系統(tǒng)地改變CRISPR-Cas9的多個組分以測試患者來源的細胞，將有助于更好地理解對基因組手術很重要的生物學過程。”
      

      在接下來的五年中，研究人員將研究多種方法來糾正許多不同類型組織中幾種遺傳疾病的問題。這項工作得到了美國國立衛(wèi)生研究院的一項相對較新的資助，稱為最大化研究者研究獎(MIRA)。MIRA計劃旨在通過提供更高的資金穩(wěn)定性和更多自由進行革命性研究來提高科學生產(chǎn)力和創(chuàng)新。薩哈是全國93位有前途的年輕研究者之一，因其工作的變革潛力而被確認。
      
			

			
        
      
			
      
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