藥物減少結(jié)節(jié)性硬化癥患兒的癲癇發(fā)作頻率
在一項(xiàng)國(guó)際研究中,藥物依維莫司已被證明可顯著降低患有難治性癲癇和結(jié)節(jié)性硬化癥(TSC)的患者的癲癇發(fā)作頻率。TSC是一種遺傳性疾病,可導(dǎo)致大腦和其他重要器官的畸形和腫瘤。
在線發(fā)表在《柳葉刀》上的第3期研究是最新的研究,表明依維莫司可有效減緩TSC患者過度活躍的細(xì)胞生長(zhǎng)。
TSC創(chuàng)始董事David Franz醫(yī)師表示:“依維莫司小劑量方案的患者,癲癇發(fā)作頻率的中位數(shù)降低超過29%,高劑量方案的患者的癲癇發(fā)作頻率降低近40%,”辛辛那提兒童醫(yī)院醫(yī)療中心的診所和該研究的資深作者。“在基線時(shí),將近一半的患者使用六種或更多種先前的抗癲癇藥治療失敗。”
這項(xiàng)研究的主要作者是紐約大學(xué)朗格尼綜合癲癇中心神經(jīng)學(xué)教授,轉(zhuǎn)化研究與臨床試驗(yàn)癲癇病學(xué)主任杰奎琳·弗蘭奇(Jacqueline French)。
III期研究在來自25個(gè)國(guó)家的366例TSC和癲癇患者中進(jìn)行,他們被隨機(jī)分配為安慰劑,小劑量依維莫司或更高劑量?;颊叩哪挲g從2歲到65歲不等。
接受安慰劑的患者中有3%發(fā)生嚴(yán)重不良事件,接受小劑量或大劑量依維莫司的患者中有14%發(fā)生嚴(yán)重不良事件。Franz博士說,嚴(yán)重不良事件和導(dǎo)致研究中斷的事件的數(shù)量與依維莫司的先前研究結(jié)果一致。
先前已證明依維莫司可減少TSC患者腎臟中的室管膜下巨細(xì)胞星形細(xì)胞瘤(低度粒狀腫瘤和血管平滑肌瘤(非癌性腫瘤))的體積,并已證明可改善皮膚病變的發(fā)生。TSC 患者。
與TSC中細(xì)胞過度活躍相關(guān)的相同mTOR途徑還涉及其他癌癥和神經(jīng)系統(tǒng)疾病,例如阿爾茨海默氏病,2型糖尿病,帕金森氏病,亨廷頓氏病和自閉癥。Franz博士說,這使得mTOR抑制劑依維莫司成為治療這些mTOR相關(guān)疾病的潛在候選者。
美國(guó)有將近50,000名兒童和成人,以及全世界大約一百萬人與TSC一起生活。辛辛那提兒童醫(yī)院的TSC診所被認(rèn)為是世界上最大的。該多學(xué)科診所團(tuán)隊(duì)跟蹤了1,000多名患有結(jié)節(jié)性硬化癥的兒童和成人,并管理了該疾病的各個(gè)方面。
Everolimus由諾華公司銷售,諾華公司為這項(xiàng)研究提供了藥物和財(cái)務(wù)支持。此外,一些研究作者是諾華公司的雇員。
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