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      科學(xué)家使用新的工程病毒恢復(fù)視力
      
			
      
				2019-08-08 08:41:47
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      研究人員設(shè)計(jì)了一種新的腺相關(guān)病毒，可以大大擴(kuò)展基因治療，幫助恢復(fù)視網(wǎng)膜色素變性和黃斑變性等致盲疾病患者的視力。
      

      在過(guò)去的六年中，幾個(gè)科學(xué)家團(tuán)隊(duì)通過(guò)將具有正?；虻牟《局苯幼⑸涞骄哂腥毕莼虻难劬Φ囊暰W(wǎng)膜中，成功地治療了患有罕見(jiàn)遺傳性眼病的人。盡管存在侵入性過(guò)程，但具有正常基因的病毒不能夠到達(dá)需要固定的所有視網(wǎng)膜細(xì)胞。
      

      科學(xué)家使用新的工程病毒恢復(fù)視力
      

      “將針穿過(guò)視網(wǎng)膜并將工程病毒注射到視網(wǎng)膜后面是一種危險(xiǎn)的外科手術(shù)，” 加州大學(xué)伯克利分校的David Schaffer教授解釋說(shuō)，他是“ 科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué) ”雜志上發(fā)表的一篇論文的高級(jí)作者。
      

      “但是醫(yī)生別無(wú)選擇，因?yàn)榛騻鬟f病毒都無(wú)法通過(guò)眼睛后部傳播到光感受器 - 光敏感細(xì)胞需要治療基因。”
      

      Schaffer教授產(chǎn)生了大約1億種腺相關(guān)病毒變種 - 每種病毒在其外套上攜帶略微不同的蛋白質(zhì) - 他和他的同事從中選擇了5種有效滲透視網(wǎng)膜的蛋白質(zhì)。
      

      然后他們使用標(biāo)記為7m8的最好的這些來(lái)運(yùn)輸基因以治愈兩種類型的遺傳性失明，其中有小鼠模型：X連鎖的視網(wǎng)膜劈裂，它只打擊男孩，使他們的視網(wǎng)膜看起來(lái)像瑞士奶酪; 和Leber的先天性黑蒙。在每種情況下，當(dāng)注射到玻璃體液中時(shí)，工程化病毒將校正基因傳遞到視網(wǎng)膜的所有區(qū)域并使視網(wǎng)膜細(xì)胞恢復(fù)到接近正常。
      

      “經(jīng)過(guò)14年的研究，我們現(xiàn)在已經(jīng)創(chuàng)造了一種病毒，你只是將其注入眼內(nèi)的液體玻璃體液中，并以一種非外科手術(shù)的方式將基因傳遞給非常難以接觸的精細(xì)細(xì)胞群。侵入性和安全性。這是一個(gè)15分鐘的程序，你可能有一天回家。“
      

      工程化的腺相關(guān)病毒在兩種人類退行性眼病的嚙齒動(dòng)物模型中的效果遠(yuǎn)優(yōu)于現(xiàn)有療法，并且可以穿透猴子眼中的感光細(xì)胞。
      

      “該團(tuán)隊(duì)現(xiàn)在正在與醫(yī)生合作，以確定最有可能從這種基因傳遞技術(shù)中受益的患者，并且在一些臨床前開(kāi)發(fā)后，希望很快進(jìn)入臨床試驗(yàn)，”Schaffer教授說(shuō)。
      
			

			
        
      
			
      
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