為臨床研究提供新的基礎(chǔ)編輯技術(shù)

地平線發(fā)現(xiàn)Group plc)(倫敦:HZD)(“地平線”,“公司”或“集團(tuán)”),一個(gè)全球領(lǐng)先的基因編輯和調(diào)制技術(shù)的應(yīng)用,今天宣布,它將提供一種新型基礎(chǔ)編輯技術(shù)授權(quán)的羅格斯大學(xué),新澤西州州立大學(xué)的專用的治療、診斷和服務(wù)應(yīng)用程序。

這項(xiàng)技術(shù)被整合到Horizon的下一代基因編輯平臺(tái)中，從而能夠開發(fā)出新的療法，這些療法要么直接在體內(nèi)(基因療法)改造病人的細(xì)胞，要么在移植回病人體內(nèi)(細(xì)胞療法)之前在體外改造病人的細(xì)胞。該平臺(tái)還將擴(kuò)展公司的研究工具和服務(wù)條款。

公司形成與羅格斯在2019年1月獨(dú)家合作進(jìn)一步發(fā)展小說基礎(chǔ)編輯Shengkan金博士發(fā)明的技術(shù),藥理學(xué)副教授,博士合作發(fā)明人胡安·c .褲,羅格斯大學(xué)博士后研究員羅伯特。伍德。約翰遜醫(yī)學(xué)院和已經(jīng)資助基礎(chǔ)研究大學(xué)編輯同時(shí)進(jìn)行自己的評(píng)價(jià)和概念驗(yàn)證研究。

Horizon有許多旨在加速臨床應(yīng)用該技術(shù)的內(nèi)部項(xiàng)目，目前正在尋找3-5個(gè)合作伙伴來評(píng)估和塑造其Pin-point?基礎(chǔ)編輯平臺(tái)的開發(fā)。

Horizon將為合作伙伴提供一個(gè)新的系統(tǒng)，該系統(tǒng)可用于通過臨床開發(fā)，提高安全性，推進(jìn)更有效的多基因敲除細(xì)胞治療項(xiàng)目。合作伙伴還將獲得該公司在不同細(xì)胞類型的基因組工程方面的專業(yè)知識(shí)，獲得早期技術(shù)數(shù)據(jù)，并對(duì)未來的發(fā)展方向產(chǎn)生影響。

堿基編輯技術(shù)是一種新型的細(xì)胞DNA工程技術(shù)，具有糾正DNA中某些錯(cuò)誤或突變或使致病基因失活的潛力。

與現(xiàn)有的基因編輯方法(如傳統(tǒng)的CRISPR/Cas9)相比，這項(xiàng)新技術(shù)允許精確的基因編輯，同時(shí)減少可能導(dǎo)致患者有害影響的意外基因組變化。

這項(xiàng)技術(shù)將對(duì)細(xì)胞療法的臨床試驗(yàn)和商業(yè)化產(chǎn)生重大影響。Horizon很樂意提供一種有效而精確的基礎(chǔ)編輯技術(shù)，并與羅格斯大學(xué)一道，致力于讓所有合適的細(xì)胞和基因治療公司以及研究部門都能進(jìn)行基礎(chǔ)編輯。與領(lǐng)先組織的合作將幫助我們推動(dòng)創(chuàng)新，為患者提供最好的治療。”

喬納森·弗蘭普頓博士，Horizon Discovery公司發(fā)展合伙人

僅胞苷脫氨酶版本的技術(shù)就有可能用于開發(fā)細(xì)胞療法，如用于鐮狀細(xì)胞貧血和-地中海貧血的基因修飾細(xì)胞、用于艾滋病的抗艾滋病毒細(xì)胞、用于癌癥的過貨架CAR-T細(xì)胞和用于移植的mhc兼容的同種異體干細(xì)胞。其他應(yīng)用可能包括作為基因治療遺傳性疾病，包括抗胰蛋白酶缺乏癥和杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良。此外，我們打算充分利用針點(diǎn)平特的模塊化和多功能性特點(diǎn)，開發(fā)高效的基因滅活劑，用于許多重大疾病的潛在治療。阿爾茨海默病、肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥和家族性高膽固醇血癥是最常見的疾病?！?/p>

羅格斯大學(xué)(Rutgers University)的金勝侃博士(Victor Jin)說

羅格斯大學(xué)(Rutgers)開發(fā)的基因編輯技術(shù)有可能徹底改變科學(xué)家對(duì)尋找更好選擇和治療疾病結(jié)果的看法。它有潛力解決一些最持久的全球衛(wèi)生挑戰(zhàn)。與Horizon Discovery的合作為提供精準(zhǔn)醫(yī)療和診斷的生物療法、改善人類健康鋪平了道路。令我感到驕傲的是，羅格斯大學(xué)和Horizon大學(xué)在基因編輯領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位?！?/p>

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