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      神經(jīng)科學(xué)家開發(fā)了一種新方法來進(jìn)行獨(dú)特的靶向基因治療
      
			
      
				2020-01-08 10:36:48
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      瑞典隆德大學(xué)(Lund University)的神經(jīng)科學(xué)家開發(fā)了一項(xiàng)新技術(shù)，利用病毒外殼將基因療法傳遞到人體需要治療的確切細(xì)胞類型。研究人員認(rèn)為，這項(xiàng)新技術(shù)可以比作從數(shù)百萬年到數(shù)周的急劇加速進(jìn)化。
      近年來，一些用于治療復(fù)雜疾病(如脊髓性肌萎縮和酶缺乏癥)的革命性新療法都是基于基因療法。
      通過基因治療，遺傳物質(zhì)可以通過生物藥物來控制或改變。例如基因剪刀CRISPR / Cas9和所謂的CAR-T細(xì)胞，它們被用來治療各種癌癥。這種治療方法通常是通過在實(shí)驗(yàn)室中培養(yǎng)病毒來實(shí)現(xiàn)的。這些病毒被改造成無害的，可以將新的遺傳物質(zhì)輸送到人體細(xì)胞，取代受損的基因組。病毒傳播所必需的自身基因組已經(jīng)被完全移除。
      在過去的五年里，神經(jīng)科學(xué)家Tomas Bjorklund和他的研究小組已經(jīng)開發(fā)出了一種加工這些病毒外殼或病毒衣殼的方法，這樣它們就可以精確地到達(dá)需要治療的人體細(xì)胞類型，例如神經(jīng)細(xì)胞。該過程結(jié)合了強(qiáng)大的計(jì)算機(jī)模擬和建模與最新的基因技術(shù)和測序技術(shù)。
      由于這項(xiàng)技術(shù)，我們可以在細(xì)胞培養(yǎng)和動物模型中同時研究數(shù)百萬種新的病毒變體。由此，我們可以創(chuàng)建一個計(jì)算機(jī)模擬，為選定的應(yīng)用程序構(gòu)建最合適的病毒外殼——在本例中，是用于治療帕金森病的多巴胺生成神經(jīng)細(xì)胞。
      你可以把這看作是戲劇性地加速了從數(shù)百萬年到數(shù)周的進(jìn)化。我們能夠做到這一點(diǎn)的原因是，我們將病毒的每一代與同一神經(jīng)細(xì)胞中的所有其它病毒進(jìn)行平行研究。與進(jìn)化不同的是，在進(jìn)化過程中，只有最適合的病毒才能存活到下一代，我們也可以通過這個過程了解到是什么原因使病毒的工作效率降低。在建立解釋所有信息的計(jì)算機(jī)模型時，這一點(diǎn)至關(guān)重要?！?/p>
      托馬斯·比約克隆德，隆德大學(xué)轉(zhuǎn)化神經(jīng)科學(xué)高級講師
      有了這種新方法，研究人員就可以大大減少對實(shí)驗(yàn)室動物的需求，因?yàn)橥环N藥物的數(shù)百萬種變種都是在同一個人身上研究的。他們還能夠?qū)⒀芯康闹匾糠謴膭游锷砩限D(zhuǎn)移到人類干細(xì)胞的細(xì)胞培養(yǎng)上。
      “例如，我們相信，我們成功制造的新合成病毒將非常適合用于帕金森氏癥的基因治療，我們非常希望這些病毒載體能夠投入臨床使用?！蔽覀兣c哈佛大學(xué)的研究人員一起，在波士頓建立了一家新的生物技術(shù)公司，Dyno Therapeutics，以進(jìn)一步開發(fā)病毒工程技術(shù)，利用人工智能，用于未來的治療，”Tomas Bjorklund總結(jié)道。
      			

			
        
      
			
      
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