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      研究表明人類遺傳學(xué)證據(jù)可預(yù)測(cè)藥物開(kāi)發(fā)成功
      
			
      
				2019-12-15 14:46:29
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      如果新候選藥物靶向已知與疾病相關(guān)的基因，則該候選藥物更可能被批準(zhǔn)使用。這一發(fā)現(xiàn)可以幫助制藥公司集中精力進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)。來(lái)自AbbVie的Emily King及其同事在12 月12 日發(fā)表于PLOS Genetics的一項(xiàng)新研究中報(bào)告了這些發(fā)現(xiàn)。
      

      研究表明人類遺傳學(xué)證據(jù)可預(yù)測(cè)藥物開(kāi)發(fā)成功
      

      進(jìn)入早期臨床試驗(yàn)的潛在新藥中只有5%到10%得到最終批準(zhǔn)，而這種低成功率會(huì)增加所有新藥的開(kāi)發(fā)成本。2015年的一項(xiàng)研究表明，如果藥物對(duì)與疾病相關(guān)的蛋白質(zhì)起作用，則其進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的可能性是其兩倍。在當(dāng)前的研究中，King和同事們利用了新的基因組和臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，擴(kuò)大了2015年的發(fā)現(xiàn)，使他們能夠回顧并詢問(wèn)是否可以根據(jù)我們目前對(duì)人類遺傳學(xué)的了解預(yù)測(cè)藥物的歷史批準(zhǔn)。通過(guò)高級(jí)的統(tǒng)計(jì)分析，研究人員評(píng)估了哪些類型的遺傳證據(jù)最有可能對(duì)指導(dǎo)藥物發(fā)現(xiàn)有用。他們從歷史上發(fā)現(xiàn) 設(shè)計(jì)用于靶向氨基酸序列變化與他們打算治療的疾病有關(guān)的蛋白質(zhì)的藥物，獲得批準(zhǔn)的最大機(jī)會(huì)。此外，研究表明，針對(duì)與遺傳變異相關(guān)的蛋白質(zhì)的蛋白質(zhì)的程序更有可能在批準(zhǔn)之前被終止，這可能是由于脫靶，負(fù)面副作用所致。
      

      這項(xiàng)研究的結(jié)果表明，人類遺傳學(xué)證據(jù)可預(yù)測(cè)藥物開(kāi)發(fā)的成功歷史。展望未來(lái)，我們相信，對(duì)基因變異與疾病之間聯(lián)系的更詳細(xì)的了解只會(huì)繼續(xù)幫助科學(xué)家設(shè)計(jì)出更成功的藥物開(kāi)發(fā)計(jì)劃。
      

      人類遺傳學(xué)有潛力幫助我們將投資重點(diǎn)放在最有可能對(duì)患者產(chǎn)生影響的藥物項(xiàng)目上。像這樣的研究進(jìn)一步證明了人類疾病遺傳學(xué)在藥物開(kāi)發(fā)中的重要性。
      

      對(duì)最近五年的藥物開(kāi)發(fā)數(shù)據(jù)的分析證實(shí)了先前的研究，并表明遺傳證據(jù)與藥物成功之間的正向聯(lián)系不僅僅是歷史現(xiàn)象。研究人員開(kāi)發(fā)了其他藥物研究人員可以用來(lái)評(píng)估基因?qū)秃蜻x藥物的工具。這些發(fā)現(xiàn)增強(qiáng)了公共和私人在基因組研究中的投資價(jià)值，因?yàn)檫@些人類遺傳資源可以幫助簡(jiǎn)化更好的藥物開(kāi)發(fā)。
      
			

			
        
      
			
      
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