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      科普腹腔內(nèi)感染短期抗生素治療試驗(yàn)及兒童盲癥基因治療
      
			
      
				2020-02-03 18:57:01
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      腹腔內(nèi)感染的成功治療需要結(jié)合解剖源控制和抗生素?？咕委煹倪m當(dāng)時(shí)間仍不清楚。
      

      科普腹腔內(nèi)感染短期抗生素治療試驗(yàn)及兒童盲癥基因治療
      

      方法
      

      我們隨機(jī)分配518例復(fù)雜的腹腔內(nèi)感染和適當(dāng)?shù)脑搭^控制的患者，直到發(fā)熱，白細(xì)胞增多和腸梗阻消退后2天接受抗生素治療，最多治療10天(對(duì)照組)，或者接受固定療程的抗生素治療?？股?實(shí)驗(yàn)組)持續(xù)4±1個(gè)日歷日。根據(jù)治療組，主要結(jié)果是手術(shù)部位感染，反復(fù)腹腔內(nèi)感染或在指標(biāo)源控制程序后30天內(nèi)死亡的復(fù)合結(jié)果。次要結(jié)果包括治療時(shí)間和隨后的感染率。
      

      結(jié)果
      

      實(shí)驗(yàn)組257例患者中有56例(21.8%)發(fā)生了手術(shù)部位感染，腹腔內(nèi)反復(fù)感染或死亡，而對(duì)照組的260例患者中有58例(22.3%)發(fā)生了手術(shù)部位感染，腹腔內(nèi)反復(fù)感染或死亡(絕對(duì)差，-0.5個(gè)百分點(diǎn); 95%置信區(qū)間[CI]，-7.0至8.0; P = 0.92)。實(shí)驗(yàn)組抗生素治療的中位時(shí)間為4.0天(四分位數(shù)范圍為4.0至5.0)，而對(duì)照組為8.0天(四分位數(shù)范圍為5.0至10.0)(絕對(duì)差異為-4.0天; 95%CI) ，-4.7至-3.3; P <0.001)。在主要結(jié)果或其他次要結(jié)果的各個(gè)組成部分的個(gè)體發(fā)生率方面，沒有發(fā)現(xiàn)顯著的組間差異。
      

      結(jié)論
      

      在經(jīng)過適當(dāng)?shù)脑纯刂瞥绦虻母骨粌?nèi)感染患者中，固定持續(xù)時(shí)間的抗生素治療(約4天)后的結(jié)局類似于經(jīng)過更長(zhǎng)療程的抗生素治療(約8天)后的結(jié)局，直到治療解決。生理異常
      

      科普腹腔內(nèi)感染短期抗生素治療試驗(yàn)及兒童盲癥基因治療
      

      萊伯先天性黑眼病的視網(wǎng)膜基因療法是一種常染色體隱性遺傳性兒童盲癥，已被廣泛認(rèn)為是安全有效的。治療三年后，視力得以維持，但治療后視網(wǎng)膜的感光細(xì)胞損失率與未治療視網(wǎng)膜相同。在這里，我們描述了來自三名接受治療的患者的長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)。在治療區(qū)域中，兩名患者在治療后近6年，第三名患者在治療后4.5年，治療區(qū)域的視覺敏感度地形圖表明，視力改善區(qū)域逐漸縮小。(由美國(guó)國(guó)立眼科研究所資助; ClinicalTrials.gov號(hào)NCT00481546 。在新標(biāo)簽中打開。)
      

      萊伯的先天性黑蒙病是一種兒童發(fā)作的常染色體隱性失明，已知是由至少19個(gè)不同基因的突變引起的，直到2008年才成功開發(fā)出可治愈由突變引起的疾病的基因療法，從而被認(rèn)為是無法治愈的。RPE65。在三個(gè)獨(dú)立但同時(shí)進(jìn)行的臨床試驗(yàn)中，將編碼RPE65(視網(wǎng)膜色素上皮特異性蛋白65 kDa)(維甲酸視力循環(huán)的關(guān)鍵酶)的基因引入與RPE65相關(guān)的Leber先天性黑蒙病患者的視網(wǎng)膜中。在所有試驗(yàn)中，在開始治療后的幾個(gè)月內(nèi)宣布了治療的安全性和有效性，其中包括單次施用含有每位患者RPE65。1-3這些研究被認(rèn)為是基因治療領(lǐng)域的里程碑。4
      

      但是，即使在短期內(nèi)，治療反應(yīng)也很復(fù)雜：恢復(fù)的酶循環(huán)顯著減慢了動(dòng)力學(xué)，這使結(jié)果測(cè)量變得復(fù)雜，夜視功能增強(qiáng)。5該療法并未明顯改變中央視力，但中央視網(wǎng)膜外側(cè)的視錐光感受器可能顯示出顯著改善。5,6在2013年，我們確定了11個(gè)在一個(gè)或兩個(gè)注射位點(diǎn)接受含RPE65載體的患者相對(duì)于未治療的視網(wǎng)膜的治療視網(wǎng)膜的感光細(xì)胞損失率。盡管患者的視力得到了改善，但感光細(xì)胞顯示出進(jìn)行性變性。7提出了一種組合方法，其中神經(jīng)保護(hù)劑將與基因治療一起使用，以減慢存在該疾病的任何年齡患者中出現(xiàn)的退行性疾病。8,9
      

      在這里，我們報(bào)告了較早研究中三名接受治療的患者的亞組治療后5至6年的視力分析。7在這些患者中，經(jīng)治療的視網(wǎng)膜顯示出改善的視覺敏感性，其面積緩慢增加然后收縮。
      
			

			
        
      
			
      
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