Ascendis Pharma公布TransCon III期臨床數(shù)據(jù)

丹麥生物制藥公司Ascendis Pharma近日公布了每周一次TransCon生長激素(hGH)治療兒童生長激素缺乏癥(GHD)III期臨床研究heiGHt的積極頂線數(shù)據(jù)。該研究是一項隨機、開放標(biāo)簽、陽性藥物對照研究，將每周一次TransCon hGH與每日一次hGH(Genotropin)進(jìn)行了對比。結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了主要終點：在52周時，TransCon hGH在年化身高速率(AHV，單位:厘米/年)方面并不劣于每日hGH并且還優(yōu)于每日hGH。具體數(shù)據(jù)為，采用協(xié)方差分析(ANCOVA)意向性治療群體，TransCon hGH治療組AHV為11.2厘米/年，每日hGH為10.3厘米/年(95%CI:0.22-1.50，p=0.0088)。

在每次隨訪時，TransCon hGH治療組AHV均高于每日hGH治療組，治療差異從第26周(包括第26周)開始得到統(tǒng)計學(xué)意義。TransCon hGH治療組和每日hGH治療組應(yīng)答不佳的患者比例(AHV<8.0厘米/年)分別為4%和11%。研究完成的所有敏感性分析支持主要結(jié)果，表明這些結(jié)果的穩(wěn)健性。

該研究中，TransCon hGH總體安全，耐受性良好，不良事件與每日hGH治療組觀察到的類型和頻率一致，且試驗組之間具有可比性。2組均未發(fā)現(xiàn)與研究藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，每個治療組觀察到一例嚴(yán)重的不良事件(TransCon hGH治療組為1.0%，每日hGH治療組為1.8%)，均與研究藥物無關(guān)。2組均未發(fā)現(xiàn)導(dǎo)致研究藥物停藥的治療發(fā)生的不良事件。

Ascendis制藥公司總裁兼首席執(zhí)行官Jan Mikkelsen表示，“今天公布的heiGHt研究結(jié)果對患者和未來的生長激素缺乏治療方案來說是一個潛在的突破。結(jié)果表明，TransCon-hGH具有優(yōu)越的療效，以及與每日hGH相當(dāng)?shù)陌踩院湍褪苄?。我們相信這些結(jié)果為我們的TransCon技術(shù)平臺提供了驗證，該平臺是我們內(nèi)分泌管線的基礎(chǔ)，在其他治療領(lǐng)域也具有潛在的應(yīng)用前景。”

TransCon意指“瞬時結(jié)合”。Ascendis公司專有的TransCon平臺是一項創(chuàng)新技術(shù)，旨在創(chuàng)造優(yōu)化治療效果的新療法，包括療效、安全性和給藥頻率。TransCon分子有3種成分：一種未經(jīng)修飾的母體藥物，一種保護它的惰性載體，以及一種暫時結(jié)合2者的鏈接子。當(dāng)結(jié)合時，載體失活并保護母體藥物不被清除。當(dāng)注射到體內(nèi)時，生理酸堿度和溫度條件會以可預(yù)測的釋放方式開始釋放未經(jīng)修飾的活性母體藥物。因為母體藥物是未經(jīng)修改的，所以它的原始作用模式應(yīng)該保持不變。TransCon技術(shù)可廣泛應(yīng)用于蛋白質(zhì)、肽或小分子的多個治療領(lǐng)域，并可系統(tǒng)性或局部使用。

兒童生長激素缺乏癥(GHD)是一種嚴(yán)重的罕見病，由腦下垂體不能產(chǎn)生足夠的生長激素引起?；加蠫HD的兒童不僅身材矮小，而且還經(jīng)歷代謝異常、心理社會挑戰(zhàn)、認(rèn)知缺陷和生活質(zhì)量差。

幾十年來，GHD的護理標(biāo)準(zhǔn)一直是每天皮下注射一次hGH，該藥可改善生長和代謝效果。對于護理者和患者來說，每日注射的治療負(fù)擔(dān)很高，這會導(dǎo)致依從性差，降低整體治療結(jié)果。

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