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      1.91億美元?jiǎng)?chuàng)立Maze Therapeutics 尋找所謂的修正基因
      
			
      
				2019-03-02 09:37:15
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      今天(3月1日)著名生物技術(shù)VC Third Rock和Arch聯(lián)手其它幾家VC出資1.91億美元?jiǎng)?chuàng)立以尋找所謂修正基因的Maze Therapeutics，技術(shù)創(chuàng)始人包括哈佛、斯坦福、UCSF、Broad的著名科學(xué)家，也挖來羅氏的數(shù)據(jù)高管。Maze有3、4個(gè)項(xiàng)目可以馬上開始，雖然細(xì)節(jié)沒有公布但據(jù)說包括小分子和基因療法。
      

      1.91億美元?jiǎng)?chuàng)立Maze Therapeutics 尋找所謂的修正基因
      

      藥源解析
      

      多數(shù)疾病的發(fā)生都很復(fù)雜，有些人雖然有發(fā)病基因變異、但并無癥狀。即使同卵雙胞胎雖然基因組成完全一樣但得同樣疾病的機(jī)率對(duì)多數(shù)疾病并不高，針對(duì)同一靶點(diǎn)的藥物也極少在所有患者有效，說明患者的整體基因組成、生活環(huán)境、和其它偶然因素會(huì)對(duì)同一蛋白功能改變做出不同應(yīng)答。日常生活也經(jīng)常遇到違反所有健康生活方式的人反而越活越年輕，如滾石樂隊(duì)的Keith Richards，而有些人早睡早起還是該得什么病得什么病?；虮尘皩?duì)基因變異表型和藥物應(yīng)答的重要影響是個(gè)很早就知道的現(xiàn)象。
      

      對(duì)于多基因疾病如糖尿病比較容易理解為什么單個(gè)疾病風(fēng)險(xiǎn)不足以決定癥狀的輕重或有無，畢竟集體領(lǐng)導(dǎo)不能一言堂。但有些單基因疾病同一基因、同一變異患者的嚴(yán)重程度也不同，一個(gè)假說是存在所謂的修正基因來彌補(bǔ)致病基因的功能缺失或異常，如一個(gè)基因表達(dá)會(huì)影響其它基因的表達(dá)。一個(gè)例子是高雪氏癥，雖然都是GBA1變異引起但癥狀輕重差很多。另一個(gè)例子是鐮刀貧血癥，雖然是同一基因變異造成、同樣患者癥狀差異很大。而且如果有第二個(gè)變異反而會(huì)令血紅蛋白功能有所恢復(fù)，這令藥物干預(yù)成為可能。這好比多數(shù)球隊(duì)如果沒有守門員輸球機(jī)會(huì)很大，但如果后衛(wèi)線很強(qiáng)悍卻不一定輸球、至少不會(huì)輸很多。如果前鋒線也很強(qiáng)大或許可以壓著對(duì)方打還會(huì)贏球，翻譯到疾病就是沒有癥狀。
      

      患者并不會(huì)關(guān)心自己哪個(gè)基因出了問題，只關(guān)心是否會(huì)出現(xiàn)癥狀或影響壽命。所以即使不干預(yù)發(fā)病基因也是可能延緩癥狀的發(fā)生，尋找這類能干擾致病基因表型的修正基因是Maze的主要目標(biāo)。對(duì)于很多常見大眾病來說這可能就是多數(shù)藥物的主流工作機(jī)理。單基因變異疾病即使沒有藥物能改變?cè)摶蚬δ芤部梢酝ㄟ^改變其它基因功能大幅度緩解癥狀和延長(zhǎng)壽命。一個(gè)著名的例子是囊腫性纖維化(CF)，在CFTR藥物出現(xiàn)之前僅憑借各種控制癥狀藥物也把平均壽命從一歲升高到30歲。當(dāng)然現(xiàn)在的CFTR組合有望大大延長(zhǎng)患者壽命。
      

      或許有人問找個(gè)好守門員不是比依靠后衛(wèi)更高效的策略嗎?理兒是這么個(gè)理兒，但是疾病治療遠(yuǎn)比足球比賽復(fù)雜。所有糖尿病藥物都降糖但多數(shù)沒有降低CV風(fēng)險(xiǎn)，直到最近SGLT和GLP藥物的出現(xiàn)、有時(shí)候守門員也是尸位素餐。更關(guān)鍵的是很多靶點(diǎn)現(xiàn)在還無法用藥物有效控制，多個(gè)切入方式會(huì)增加成功幾率。這也是為什么這些頂級(jí)VC不斷支持Moderna、Relay這樣新技術(shù)平臺(tái)的原因。這更是長(zhǎng)線投資，是為20年后能在這些平臺(tái)上出現(xiàn)Spark、Alnylam這樣當(dāng)年也被認(rèn)為是在追逐高不可及技術(shù)的公司。當(dāng)然尋找修正基因會(huì)和尋找致病基因同樣復(fù)雜、甚至更為復(fù)雜。而對(duì)于多數(shù)疾病來說致病基因(即靶點(diǎn))界定與確證仍然是藥物發(fā)現(xiàn)的最主要瓶頸，所以這個(gè)策略也會(huì)如同迷宮探索、這個(gè)公司叫做Maze是認(rèn)真的。
      
			

			
        
      
			
      
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