糖尿病注射劑將被淘汰 多功能干細胞治療即將登場
糖尿病是由于人體代謝紊亂導致血糖含量過高的一種疾病,它主要有兩種類型,1型糖尿病患者免疫系統(tǒng)會攻擊并破壞負責產(chǎn)生胰島素的β細胞,2型糖尿病患者體內的β細胞無法供應充足的胰島素,或者身體會對胰島素產(chǎn)生抗性。
由于糖尿病患者體內不能生產(chǎn)必要的胰島素,所以1型糖尿病患者都需要從外部接受胰島素。約有30%的2型糖尿病患者也依賴于胰島素??v觀全球超過1億人都依賴胰島素生活,他們需要定期檢測血糖水平并且每日注射胰島素,這種方法雖然麻煩但是目前為止卻行之有效。
多功能干細胞
早在1999年,科學家就研究出一種更為先進的治療方法。研究人員發(fā)現(xiàn)在糖尿病患者體內植入健康的胰島細胞就可以使他們免于血糖監(jiān)測和注射胰島素的痛苦。這種方法無疑是具有革命性的,但它依賴于器官捐贈,且需要抑制患者的免疫系統(tǒng)的排斥反應。因此,植入胰島細胞這種方法并不是一個理想的解決方案。
以色列制藥公司Kadimastem在此基礎上拓展研發(fā),他們的計劃不是讓人們等待器官捐贈,而是從人類胚胎干細胞中獨立創(chuàng)造必要的細胞。Kadimastem的糖尿病項目經(jīng)理Kfir Molakandov說:“胚胎干細胞可以變成你需要的任何組織,如今我們擁有這種原料,我們知道如何將這些多能干細胞轉化成胰島素生成細胞。”
簡單創(chuàng)新的方法
Kadimastem正在與兩家公司合作共同開發(fā)一種封裝設備。他們設計出一種簡單而創(chuàng)新的方法來防止免疫系統(tǒng)可能排斥健康細胞的風險。Molakandov表示,這種設備將植入的細胞從患者的免疫系統(tǒng)內分離出來,但同時又讓它們在一段時間內有效地發(fā)揮作用。
這種設備的植入只是一個小小的醫(yī)療程序,病人并不會感覺到設備的存在。此外,這種設備可能需要一年更換一次或者兩年內更換一次。與目前一日注射幾次胰島素想必,這種設備顯然更具優(yōu)勢。
十年內預計上市
盡管有幾家公司正在研究開發(fā)類似的治療方式,但是目前市場上并沒有這樣的設備。Molakandov 介紹說目前這種設備只是用于動物,Kadimastem的胰島素制造系統(tǒng)還處于預審階段,臨床試驗還需要幾年時間。該產(chǎn)品的發(fā)布將取決于是否符合監(jiān)管要求,但Molakandov估計它將在未來十年內進入市場。Kadimastem公司的另一種產(chǎn)品,針對ALS疾病的類似干細胞治療,已經(jīng)在臨床試驗中。
成功路上的挑戰(zhàn)
在談及新設備開發(fā)時,Molakandov表示由于需要找到創(chuàng)造性的解決方案來解決沿途發(fā)生的許多問題,要考慮的一件事就是需要移植細胞的區(qū)域。這就面臨著兩大挑戰(zhàn)——創(chuàng)造良好的細胞和消除不純凈的細胞。這些都已經(jīng)被成功解決了。
下一個重大挑戰(zhàn)是是大規(guī)模生產(chǎn)。盡管有些人出于宗教原因反對使用人類胚胎干細胞,但Kadimastem將其細胞從多余的、注定要被破壞的胚胎(例如用于體外受精治療的胚胎)中提取出來,而不是從用于研究或盈利目的的胚胎中提取出來。
在未來消費者市場中存在異議的情況下,非胚胎多能細胞也可以以類似的方式使用。至于對未來Kadimastem的儲備,Molakandov說干細胞治療的可能性是無窮無盡的,“可能是肝病、肺病、荷爾蒙病以及任何退化的疾病” 。
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