艾伯維新合作10億美元開(kāi)發(fā)帕金森病療法

艾伯維(AbbVie)和Voyager Therapeutics聯(lián)合宣布，兩家公司達(dá)成了一項(xiàng)獨(dú)家全球戰(zhàn)略研發(fā)合作協(xié)議。這次合作將開(kāi)發(fā)針對(duì)α-突觸核蛋白(α-synuclein)的載體表達(dá)抗體(vectorized antibody)，旨在治療因?yàn)?alpha;-突觸核蛋白錯(cuò)誤折疊并異常積累導(dǎo)致的帕金森病(PD)及其它與α-突觸核蛋白相關(guān)的嚴(yán)重神經(jīng)疾病。

作為世界上第二常見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)神經(jīng)退行性疾病，PD在60歲以上的人群發(fā)病率大約為1/100，全球據(jù)估計(jì)有700萬(wàn)到1000萬(wàn)PD患者。PD特點(diǎn)是中樞神經(jīng)系統(tǒng)和周?chē)窠?jīng)系統(tǒng)中α-突觸核蛋白的錯(cuò)誤折疊和異常積聚，導(dǎo)致全身進(jìn)行性惡化的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀。靶向α-突觸核蛋白的抗體療法可能延緩疾病進(jìn)程，然而鑒于只有少部分抗體藥物能夠穿過(guò)血腦屏障作用于大腦，PD患者需要頻繁接受大劑量抗體的注射。

Voyager公司的載體表達(dá)抗體平臺(tái)力圖使用該公司獨(dú)創(chuàng)的能夠穿越血腦屏障的腺相關(guān)病毒(AAV)載體來(lái)表達(dá)具有治療效力的抗體蛋白。這種方法可能只需要一次靜脈輸液，就能夠在大腦中持續(xù)表達(dá)高水平的治療性抗體。

根據(jù)合作協(xié)議條款，兩家公司將合作開(kāi)發(fā)靶向α-突觸核蛋白的載體表達(dá)抗體。艾伯維將負(fù)責(zé)抗體的設(shè)計(jì)，Voyager將負(fù)責(zé)將表達(dá)抗體的基因裝入AAV載體。Voyager將負(fù)責(zé)臨床前開(kāi)發(fā)，遞交IND和1期臨床試驗(yàn)。完成1期臨床試驗(yàn)后，艾伯維可選擇獲取靶向α-突觸核蛋白的載體表達(dá)抗體的研發(fā)和推廣權(quán)益，用于治療PD和其它適應(yīng)癥。艾伯維將支付給Voyager公司6500萬(wàn)美元的預(yù)付款，以及可高達(dá)2. 45億美元的臨床前期和1期選擇權(quán)付款。針對(duì)每個(gè)選中的載體Voyager公司可額外得到高達(dá)7.28億美元的潛在研發(fā)和監(jiān)管里程碑付款。

此前，艾伯維已與Voyager達(dá)成一項(xiàng)戰(zhàn)略合作，共同開(kāi)發(fā)治療阿茲海默病等神經(jīng)退行性疾病的基因療法。旨在通過(guò)Voyager的AAV載體，將編碼抗tau蛋白抗體的基因直接遞送至大腦內(nèi)部，并生產(chǎn)相關(guān)抗體，一勞永逸地減少tau蛋白水平。

艾伯維神經(jīng)科學(xué)研發(fā)部門(mén)副總裁Jim Summers博士說(shuō)：“Voyager的載體表達(dá)抗體平臺(tái)能夠穿越血腦屏障，在CNS中更高水平地表達(dá)抗體蛋白。本次艾伯維與Voyager所達(dá)成的擴(kuò)展合作，是基于艾伯維對(duì)這一技術(shù)平臺(tái)的信心。艾伯維期待Voyager的技術(shù)能給神經(jīng)退行性疾病患者帶來(lái)變革性療法。”

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