科學(xué)家發(fā)現(xiàn)流行的干細(xì)胞技術(shù)是安全的
由斯克里普斯研究所(TSRI)和J. Craig Venter研究所(JCVI)的科學(xué)家領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)新研究表明,創(chuàng)造用于臨床的多能干細(xì)胞的行為不太可能傳遞給患者的致癌突變。該研究于2016年2月19日發(fā)表在Nature Communications雜志上,是評(píng)估快速發(fā)展的干細(xì)胞治療領(lǐng)域患者安全性的重要一步。
這項(xiàng)新研究的重點(diǎn)是在人類患者中使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSCs)的安全性。由于iPSCs可以分化成體內(nèi)的任何一種細(xì)胞,因此它們具有修復(fù)帕金森氏癥和多發(fā)性硬化癥等損傷或疾病所造成損害的潛力。“我們想知道重編程細(xì)胞是否會(huì)使細(xì)胞容易發(fā)生突變,”TSRI發(fā)育神經(jīng)生物學(xué)教授,與JCVI人類生物學(xué)教授兼主任Nicholas J. Schork共同領(lǐng)導(dǎo)的Jeanne Loring說。“答案是不。'”
“患者的安全性是第一位的,我們的研究是首批解決基于iPSC的細(xì)胞更換策略的安全問題之一,并希望能引起進(jìn)一步的興趣,”Schork補(bǔ)充說。為了制造iPSC,科學(xué)家必須重新編程成人細(xì)胞,如皮膚細(xì)胞,以表達(dá)不同的基因組,這可以使用病毒作為傳遞載體或稱為信使RNA(mRNA)的分子來實(shí)現(xiàn)。
研究人員研究了三種流行的iPSC生產(chǎn)方法(整合逆轉(zhuǎn)錄病毒載體,非整合仙臺(tái)病毒和合成mRNA),評(píng)估每種方法可能引發(fā)致癌突變。雖然研究人員注意到iPSC的一些微小改變,但沒有一種方法導(dǎo)致顯著的突變。研究人員重復(fù)了兩次這樣的實(shí)驗(yàn),并再次發(fā)現(xiàn)沒有重大風(fēng)險(xiǎn)。
“我們用來制造多能干細(xì)胞的方法是安全的,”Loring說。
科學(xué)家們警告說,即使iPSCs在重編程過程中沒有獲得致癌突變,隨著iPSCs在實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)中繁殖,潛在的有害突變也會(huì)隨之累積。Loring說,科學(xué)家們必須先分析他們的細(xì)胞中的這些突變,然后再將它們用于治療。“我們需要繼續(xù)開發(fā)這些細(xì)胞用于臨床應(yīng)用,”Loring說。“我們建議的質(zhì)量控制是在將細(xì)胞放入人體之前使用基因組方法徹底表征細(xì)胞。”
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