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      欒佐教授：干細(xì)胞技術(shù)在遺傳代謝病治療中的應(yīng)用與挑戰(zhàn)
      
			
      
				2018-11-14 01:16:15
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      2018年11月9日-10日，由生物谷主辦的2018(第十屆)干細(xì)胞國(guó)際研討會(huì)在北京隆重召開。北京海軍總醫(yī)院兒科主任醫(yī)師、中華醫(yī)學(xué)會(huì)醫(yī)學(xué)工程學(xué)分會(huì)干細(xì)胞工程學(xué)組副主委、中華醫(yī)學(xué)會(huì)組織修復(fù)與再生醫(yī)學(xué)分會(huì)委員、中國(guó)生物醫(yī)藥協(xié)會(huì)再生醫(yī)學(xué)會(huì)常委、中國(guó)醫(yī)師國(guó)協(xié)會(huì)神經(jīng)修復(fù)學(xué)分會(huì)副主委、兒科神經(jīng)修復(fù)學(xué)學(xué)組主委、軍兒科專業(yè)委員會(huì)副主委、北京市兒科學(xué)會(huì)副主委欒佐教授為我們介紹了干細(xì)胞技術(shù)在遺傳代謝病治療中的應(yīng)用與挑戰(zhàn)。
      

      欒佐教授：干細(xì)胞技術(shù)在遺傳代謝病治療中的應(yīng)用與挑戰(zhàn)
      

      欒教授的研究方向?yàn)閮嚎圃偕t(yī)學(xué)，1999年主持了北京市首例臍血移植，2005年開展國(guó)際首例小兒神經(jīng)干細(xì)胞移植，其后率先提出和實(shí)踐了多胚層來源、多種干細(xì)胞治療小兒神經(jīng)、血液、自身免疫、免疫缺陷、遺傳代謝等多系統(tǒng)難治性疾病，在國(guó)內(nèi)外發(fā)表論文百余篇，專著8部，獲得軍隊(duì)二等獎(jiǎng)多項(xiàng)。近五年主持軍隊(duì)、國(guó)自然、科技部以及國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃干細(xì)胞相關(guān)課題多項(xiàng)，獲得軍隊(duì)成果獎(jiǎng)多項(xiàng)。
      

      欒教授首先向我們介紹了造血干細(xì)胞移植的起源和發(fā)展，他指出早在二十世紀(jì)六十年代，F(xiàn)rantatoni和Neufeld就將粘多糖病I和Ⅱ型的成纖維細(xì)胞交叉培養(yǎng)，結(jié)果二者細(xì)胞內(nèi)原本缺陷的酶得到相互糾正，貯積物減少。后來Ferrante將正常人的白細(xì)胞輸入粘多糖?、蛐突純海@奇地發(fā)現(xiàn)代謝異常得到一過性部分糾正。1981年Hobbs依據(jù)上述實(shí)驗(yàn)結(jié)果，為一例粘多糖病I型患兒進(jìn)行造血干細(xì)胞移植獲得成功，開辟了遺傳代謝病治療的新紀(jì)元。目前認(rèn)為造血干細(xì)胞移植的治療機(jī)制如下：(1)通過細(xì)胞胞飲轉(zhuǎn)運(yùn)酶。供者細(xì)胞分泌的酶，附著在識(shí)別蛋白一6一磷酸甘露糖上，與相應(yīng)受體結(jié)合后固定于受者(患者)細(xì)胞膜，最終受者細(xì)胞通過胞飲作用獲得所缺陷的酶，轉(zhuǎn)運(yùn)至溶酶體。(2)通過細(xì)胞間接觸轉(zhuǎn)運(yùn)酶。黏附因子在這一過程起到了關(guān)鍵作用，相關(guān)的黏附因子有淋巴細(xì)胞功能相關(guān)抗原1，3(LFAl—1，LFA一3)，細(xì)胞間黏附因子1、2、3(ICAM-1、2、3)，CD2等。
      

      欒教授還向我們介紹了造血干細(xì)胞移植治療遺傳代謝性疾病的治療效果，他指出造血干細(xì)胞移植治療主要應(yīng)用于治療粘多糖病(MPS);X一連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良(X—ALD);小兒球形腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良;異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良(MLD);戈謝病;α一甘露糖苷貯積癥等疾病，臨床治療效果非常好。但是目前造血干細(xì)胞移植也存在一些問題，如建立嚴(yán)格的移植供者篩查制度、移植時(shí)機(jī)的選擇等。
      

      欒教授也指出目前造血干細(xì)胞移植治療遺傳代謝病也面臨如下許多困惑與挑戰(zhàn)：(1)造血干細(xì)胞移植的植入及嵌合率、移植相關(guān)死亡率、GVHD、感染、粘多糖病合并的肺動(dòng)脈高壓、呼吸道梗阻及其他心肺疾患、遺傳代謝病移植出現(xiàn)的高氨血癥等特殊并發(fā)癥有待進(jìn)一步改善;(2)造血干細(xì)胞移植不能改善遺傳代謝病合并的骨骼畸形，角膜渾濁、心臟瓣膜病變。(3)早期或快速進(jìn)展的代謝性腦病已成為限制和制約HSCT的瓶頸，大大抵消了HSCT療效和縮小了HSCT應(yīng)用范疇。尤其在我國(guó)，遺傳代謝病篩查和監(jiān)測(cè)的無力、遺傳代謝病醫(yī)師專業(yè)隊(duì)伍及網(wǎng)絡(luò)的匱乏，致使絕大多數(shù)遺傳代謝病患兒首診既為代謝性腦病的表現(xiàn)，失去了HSCT治療的機(jī)會(huì)或大大消減了HSCT療效。
      
			

			
        
      
			
      
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