科普殘余疾病最少的患者行臍血移植及活動性非感染性葡萄膜炎患者

需要造血細胞移植的大多數(shù)患者沒有匹配的相關供體。需要數(shù)據(jù)來告知各種供體細胞來源的選擇。

方法

在這項回顧性分析中，我們比較了582例連續(xù)的急性白血病或骨髓增生異常綜合征患者的結(jié)局，這些患者從無關的臍帶血供體(140例患者)，HLA匹配的無關供體(344)接受了首次清髓性造血細胞移植，或HLA不匹配的無關供體(98)。

結(jié)果

臍帶血組與另外兩個無關的供體組之間死亡和復發(fā)的相對風險似乎根據(jù)移植前殘留病情的最低程度而有所不同。在具有最小殘留疾病的患者中，HLA不匹配組的死亡風險高于臍帶血組(危險比為2.92; 95%置信區(qū)間[CI]為1.52至5.63; P = 0.001);HLA匹配組的風險也高于臍帶血組，但風險并不顯著(風險比，1.69; 95%CI，0.94至3.02; P = 0.08)。在沒有極少殘留疾病的患者中，危險比較低(HLA不匹配組的危險比為1.36; 95%CI為0.76至2.46; P = 0.30; HLA匹配組的危險比為0.78; 95%CI ，0.48至1.28; P = 0.33)。在兩個無關的捐獻者組中，具有最小殘留病的患者中復發(fā)的風險顯著高于臍帶血組(HLA不匹配組的風險比為3.01; 95%CI為1.22至7.38; P = 0.02 ; HLA匹配組的危險比為2.92; 95%CI為1.34至6.35; P = 0.007)。在沒有最小殘留疾病的患者中，這些關聯(lián)的程度較低(HLA不匹配組的危險比為1.28; 95%CI為0.51至3.25; P = 0.60; HLA匹配組的危險比為1.30; 95 %CI，0.65至2.58; P = 0.46)。

結(jié)論

我們的數(shù)據(jù)表明，在移植前殘余疾病極少的患者中，從臍帶血供體接受移植后總體存活的可能性至少與從HLA匹配的無關供體接受移植后的總體存活率一樣好，并且顯著高于從HLA不匹配的無關供體接受移植后的可能性。此外，臍帶血組的復發(fā)幾率低于其他兩組。

非感染性葡萄膜炎患者存在長期無法控制的炎癥并發(fā)癥以及長期糖皮質(zhì)激素治療的不良反應的風險。我們進行了一項試驗，以評估阿達木單抗作為糖皮質(zhì)激素保留劑治療非感染性葡萄膜炎的療效和安全性。

方法

這項跨國的3期臨床試驗納入了接受潑尼松治療2周或更長時間但仍患有活動性非感染性中間葡萄膜炎，后葡萄膜炎或胰腺炎的成年人。研究者和患者不了解研究組的任務?；颊咭?：1的比例隨機分配以接受阿達木單抗(負荷劑量為80 mg，然后每2周劑量為40 mg)或匹配的安慰劑。所有患者均在15周內(nèi)接受了強的松潑尼丁的強制性治療，隨后潑尼松逐漸減量。主要功效終點是治療失敗的時間，發(fā)生在第6周或之后。治療失敗是多因素預后，其基于對新發(fā)炎性病變，最佳矯正視敏度，前房細胞等級和玻璃體霧度的評估。

結(jié)果

阿達木單抗組治療失敗的中位時間為24周，安慰劑組為13周。在意向性治療人群中的217例患者中，接受阿達木單抗治療的患者比安慰劑組治療失敗的可能性更低(危險比，0.50; 95%置信區(qū)間，0.36至0.70; P <0.001)。與安慰劑組相比，阿達木單抗組三個次要終點的結(jié)果(前房細胞等級改變，玻璃體霧度等級改變和最佳矯正視力改變)明顯好于安慰劑組。在接受阿達木單抗的患者中，不良事件和嚴重不良事件的發(fā)生率更高

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